Lo studio valuta la sicurezza e l’efficacia di asciminib in bambini e adolescenti con leucemia mieloide cronica in fase cronica, una forma di tumore del sangue che colpisce alcune cellule del midollo osseo. La malattia può essere già stata diagnosticata da poco oppure essere già stata trattata in passato. In alcuni casi è presente la mutazione T315I, cioè un cambiamento nel materiale genetico delle cellule della malattia che può rendere alcuni trattamenti meno efficaci. Asciminib è un medicinale da assumere per bocca.

Lo scopo dello studio è capire se asciminib aiuta a controllare la malattia in questi pazienti pediatrici. Lo studio prevede un solo gruppo di trattamento e tutti i partecipanti ricevono asciminib; i medici osservano come procede la malattia nel tempo e controllano anche la sicurezza del medicinale. Durante lo studio vengono effettuate visite di controllo regolari e vengono raccolte informazioni su eventuali effetti indesiderati e sulla crescita, come altezza, peso e sviluppo osseo.

Lo studio riguarda la leucemia mieloide cronica in fase cronica, sia nei casi appena diagnosticati sia in quelli già trattati in precedenza con altri medicinali della stessa classe, chiamati TKI, quando questi non hanno funzionato bene o hanno dato problemi di tollerabilità. Il medicinale in studio è asciminib hydrochloride, somministrato per via orale in forma di granuli rivestiti.