Lo studio riguarda bambini e adolescenti affetti da Gastrointestinal Acute Graft-versus-Host Disease, una rara complicazione in cui il sistema immunitario del trapianto attacca l’intestino, provocando diarrea, dolore addominale e difficoltà a nutrirsi. I partecipanti devono aver già provato, senza successo, farmaci come il ruxolitinib o non poterli più tollerare. Il trattamento sperimentale è un prodotto chiamato MaaT013, costituito da microbiota fecale allogenico raccolto da più donatori e somministrato per via rettale; insieme a questo, i pazienti ricevono vancomycin, un antibiotico somministrato per via orale per controllare infezioni batteriche.
L’obiettivo principale è verificare se MaaT013 è sicuro e ben tollerato nei bambini e se è possibile somministrarlo agevolmente. Durante lo studio i partecipanti ricevono il trattamento in più sessioni, seguite da controlli regolari per monitorare eventuali effetti indesiderati, la capacità di trattenere il liquido rettale per 30 minuti, 1 ora e 2 ore, e il livello di stress o ansia. Gli specialisti valutano anche la risposta dell’intestino al trattamento in vari momenti, fino a un anno dopo l’inizio.
Il percorso prevede un primo periodo di trattamento intensivo, poi visite di controllo periodiche fino a 12 mesi, durante le quali vengono registrati parametri di sicurezza (come pressione sanguigna, esami del sangue e segnalazioni di effetti collaterali) e l’eventuale miglioramento dei sintomi intestinali. I dati raccolti serviranno a capire se MaaT013 può diventare una opzione terapeutica utile per questa condizione.
Francia 
Italia 
Paesi Bassi 
Spagna 
