Studio sulla sicurezza e sulla tollerabilità di VTx-002 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica

1 1

Di cosa tratta questo studio?

Questa ricerca riguarda la Sclerosi Laterale Amiotrofica, una malattia che colpisce i movimenti del corpo. Lo studio ha lo scopo di valutare la sicurezza e la tollerabilità di VTx-002, un nuovo farmaco sperimentale somministrato tramite una soluzione per iniezione direttamente nello spazio tra lo sterno e le costole. Per preparare il farmaco viene utilizzato il fosfato di sodio diidrato come diluente.

Durante il percorso dello studio, i partecipanti riceveranno diverse dosi del farmaco per osservarne gli effetti. Verranno monitorati eventuali effetti collaterali e la capacità del corpo di tollerare il trattamento. La valutazione avverrà attraverso esami come la risonanza magnetica (un metodo per ottenere immagini dettagliate dell’interno del corpo) e controlli della funzionalità respiratoria.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il partecipante deve avere un’età di almeno 18 anni.
  • Deve avere una diagnosi di Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), una malattia che colpisce i motoneuroni, ovvero le cellule nervose che controllano i movimenti muscolari.
  • La diagnosi di SLA deve essere confermata secondo i criteri di El Escorial, che sono regole mediche specifiche utilizzate per classificare la malattia in base ai sintomi clinici e ai risultati dei test.
  • Devono essere esclusi i casi di SLA causati da mutazioni genetiche specifiche chiamate FUS e SOD1, tramite test genetici.
  • I primi segni di debolezza muscolare (come difficoltà a muovere gli arti, a parlare o a deglutire, o fiato corto) devono essere comparsi da non più di 18 mesi.
  • La funzione polmonare, misurata attraverso la capacità vitale forzata (la quantità massima di aria che si può espellere dai polmoni), deve essere pari o superiore all’80% del valore previsto per l’età e l’altezza del paziente.
  • Il punteggio TRICALS, un sistema utilizzato per valutare il rischio e la progressione della malattia, deve essere compreso tra -2 e -6.
  • Il paziente deve avere un assistente o un rappresentante legale affidabile che possa aiutarlo durante lo studio e che sia in grado di prendere decisioni per lui nel caso in cui la malattia peggiori.
  • È possibile assumere i farmaci riluzolo o edavarone, a patto che il trattamento sia stabile da almeno 4 settimane per il riluzolo o per un intero ciclo di cura per l’edavarone.
  • Le donne in età fertile e gli uomini con partner in età fertile devono utilizzare metodi di contraccezione molto efficaci (con un tasso di fallimento inferiore all’1%) prima, durante e per 90 giorni dopo la fine dello studio.
  • Le donne che non sono in età fertile devono essere state sottoposte a interventi chirurgici per l’infertilità (come la rimozione dell’utero o delle ovaie) o essere in menopausa, ovvero la fase della vita in cui non avvengono più mestruazioni da almeno 2 anni.
  • Le donne non devono essere in stato di gravidanza o in fase di allattamento, e devono avere un test di gravidanza con esito negativo.
  • Le donne devono impegnarsi a non donare ovociti (cellule uovo) durante lo studio e per il periodo di follow-up.
  • Gli uomini devono impegnarsi a non donare sperma per tutta la durata dello studio e per 90 giorni dopo la fine dello stesso.
  • I partecipanti devono aver ricevuto i vaccini contro lo pneumococco (un tipo di batterio che causa polmonite) e contro il Fuoco di Sant’Antonio (un’infezione causata dallo stesso virus della varicella) negli ultimi 10 anni, oppure accettare di riceverli durante lo studio.
  • Il partecipante deve essere aggiornato con gli screening oncologici (esami di controllo per la prevenzione del tumore) appropriati per la sua età e sesso.
  • Il partecipante deve essere in grado di fornire il proprio consenso informato scritto e impegnarsi a rispettare tutte le procedure dello studio, incluse le visite previste.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Presenza di altre malattie importanti del sistema nervoso centrale (il cervello e il midollo spinale) o del sistema nervoso periferico (i nervi che collegano il cervello al resto del corpo) che potrebbero causare i sintomi della malattia o rendere difficili i risultati della ricerca.
  • Risultati degli esami del sangue o di laboratorio considerati anomali o pericolosi dal medico.
  • Aver ricevuto in passato terapie basate su geni o cellule.
  • Assunzione di vaccini vivi nelle 4 settimane precedenti l’inizio dello studio (sono invece permessi i vaccini contro lo pneumococco e l’herpes zoster).
  • Stato di gravidanza o allattamento.
  • Uso di farmaci anticoagulanti (medicine che fluidificano il sangue per prevenire coaguli, come l’eparina o il warfarin) nelle 2 settimane precedenti le procedure di puntura lombare o iniezione nel canale spinale.
  • Impossibilità o forte fastidio a sottoporsi a esami di diagnostica per immagini come la Risonanza Magnetica (MRI), l’Angio-Risonanza (MRA) o la TAC, specialmente se si soffre di claustrofobia (paura degli spazi chiusi) o se si è allergici ai mezzi di contrasto (sostanze usate per rendere più visibili gli organi durante gli esami).
  • Controindicazioni all’uso dell’anestesia generale o della sedazione profonda (tecniche per far dormire il paziente durante le procedure mediche).
  • Risultato positivo ai test per l’uso di sostanze stupefacenti non prescritte, a meno che non vi sia una giustificazione medica accettata dal medico.
  • Condizioni di salute generali che rendono il paziente troppo debole o fragile per partecipare in sicurezza.
  • Conoscenza o sospetta allergia ai componenti del farmaco sperimentale in studio.
  • Problemi rilevati tramite Risonanza Magnetica alla colonna vertebrale o al cervello, come tracce di vecchi emorragie (sanguinamenti) o infarti cerebrali (danni causati da mancanza di sangue al cervello).
  • Presenza di una tracheostomia (un foro nella gola per respirare) o di un tubo per l’alimentazione.
  • Assunzione di altri farmaci sperimentali, dispositivi medici o cellule staminali negli ultimi 30 giorni.
  • Presenza di dispositivi impiantati come stimolatori cerebrali, shunt (tubicini per drenare i liquidi dal cervello) o altri cateteri.
  • Intolleranza o controindicazioni all’uso di corticosteroidi (farmaci anti-infiammatori potenti), specialmente in caso di diabete o pressione alta non controllati.
  • Malattie recenti che potrebbero interferire con lo studio, tra cui: problemi al fegato, malattie autoimmuni (quando il sistema immunitario attacca il corpo), diabete non controllato, o problemi cardiaci gravi come l’angina (dolore al petto) o l’infarto.
  • Ipertensione (pressione sanguigna troppo alta) non controllata.
  • Storia di cancro negli ultimi 5 anni (salvo alcuni tipi specifici e trattati).
  • Storia di abuso di alcol o droghe negli ultimi 2 anni.
  • Diagnosi di malattie psichiatriche che potrebbero impedire di seguire correttamente lo studio o che comportano un rischio di autolesionismo.
  • Problemi che rendono pericolosa la puntura lombare (una procedura che prevede l’inserimento di un ago nella parte bassa della schiena per prelevare liquido spinale), come problemi di coagulazione o pressione intracranica elevata.
  • Storia di ictus o attacchi ischemici transitori (brevi interruzioni del flusso di sangue al cervello) nell’ultimo anno.
  • Storia di crisi epilettiche o svenimenti inspiegabili negli ultimi 10 anni.
  • Infezioni gravi in corso, come la polmonite o la meningite (infezione delle membrane che rivestono il cervello).
  • Anomalie significative nei test di laboratorio, come livelli anomali di bilirubina (sostanza legata alla funzione del fegato), creatinina (indicatore della funzione renale), o bassi livelli di globuli bianchi, linfociti o piastrine (cellule del sangue fondamentali per le difese e la coagulazione).
  • Presenza di infezioni da Epatite B, Epatite C o HIV.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

Nessun sito trovato in questa categoria

Siti verificati

Nessun sito trovato in questa categoria

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Paesi Bassi

Vuoi saperne di più su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non ancora reclutando
30.04.2026
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
30.04.2026
Spagna Spagna
Non reclutando
30.04.2026

Sedi della sperimentazione

VTx-002 è un nuovo farmaco sperimentale somministrato tramite iniezione per studiare la sua sicurezza e come viene tollerato dall’organismo in pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica.

Amyotrophic Lateral Sclerosis – Questa malattia colpisce i motoneuroni, ovvero le cellule nervose che controllano i muscoli volontari. Con il passare del tempo, queste cellule perdono gradualmente la loro funzionalità. La condizione porta a un indebolimento progressivo della forza muscolare. Questo processo può influenzare la capacità di muoversi e di coordinare i movimenti del corpo. La degenerazione coinvolge i percorsi nervosi che collegano il cervello ai muscoli.

ID della sperimentazione:
2025-522697-37-00
Codice del protocollo:
VTx-002-01-001
Fase della sperimentazione:
Fase I e Fase II (Integrate) – Prima somministrazione sull’uomo

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sull’Impatto Neurometabolico in Pazienti con SLA e TIA Utilizzando Acido Piruvico Iperpolarizzato

    In arruolamento

    1 1
    Farmaci in studio:
    Danimarca
  • Studio sull’Efficacia di ILB e Riluzolo per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) in Pazienti Adulti

    In arruolamento

    1 1
    Malattie in studio:
    Norvegia