Studio sull’Arbaclofen per il Trattamento delle Funzioni Sociali nei Bambini e Adolescenti con Disturbi dello Spettro Autistico

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sul trattamento dei bambini e degli adolescenti con disturbo dello spettro autistico. Questo disturbo riguarda il modo in cui una persona interagisce e comunica con gli altri. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato arbaclofen, disponibile in diverse dosi come soluzione orale. Arbaclofen è noto anche con il nome in codice STX209. Lo scopo principale dello studio è prevedere la risposta a lungo termine al trattamento con arbaclofen, basandosi su una singola dose somministrata durante una fase iniziale controllata con placebo.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno arbaclofen in diverse dosi per un periodo massimo di 13 settimane. La ricerca include una fase in cui i partecipanti non sapranno se stanno ricevendo il farmaco o un placebo, seguita da una fase in cui tutti riceveranno arbaclofen. Questo aiuterà a capire meglio come il farmaco può influenzare le capacità sociali nei giovani con disturbo dello spettro autistico. I ricercatori monitoreranno i cambiamenti nel comportamento e nelle funzioni sociali dei partecipanti per valutare l’efficacia del trattamento.

1 inizio dello studio

Il partecipante inizia lo studio con una fase di valutazione iniziale. Durante questa fase, vengono raccolte informazioni di base sullo stato di salute e sulla storia medica del partecipante.

Viene somministrata una dose singola di arbaclofen per valutare la risposta iniziale. Questo farmaco è una soluzione orale disponibile in dosaggi di 5mg, 10mg, 15mg e 20mg.

2 fase in doppio cieco

Il partecipante entra in una fase di studio in doppio cieco, in cui né il partecipante né i ricercatori sanno se viene somministrato arbaclofen o un placebo.

Durante questa fase, il farmaco viene somministrato per via orale e la risposta del partecipante viene monitorata attentamente.

3 estensione a etichetta aperta

Dopo la fase in doppio cieco, il partecipante entra in una fase di estensione a etichetta aperta. In questa fase, tutti i partecipanti ricevono arbaclofen.

La somministrazione del farmaco continua per un periodo prolungato, e la risposta del partecipante viene monitorata per valutare l’efficacia a lungo termine.

4 monitoraggio e valutazione

Durante tutto lo studio, il partecipante partecipa a visite programmate per il monitoraggio della salute e per la raccolta di dati.

Vengono effettuati test di laboratorio e valutazioni cliniche per monitorare eventuali cambiamenti nella condizione del partecipante.

5 conclusione dello studio

Alla fine dello studio, il partecipante partecipa a una valutazione finale per determinare l’efficacia del trattamento con arbaclofen.

I risultati dello studio vengono analizzati per comprendere meglio l’impatto del farmaco sulla funzione sociale nei bambini e adolescenti con disturbi dello spettro autistico.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il partecipante o il suo rappresentante legale deve aver firmato un modulo di consenso informato scritto e approvato, datato, in conformità con le linee guida regolamentari e istituzionali.
  • Il partecipante deve essere disposto e in grado di rispettare le visite programmate, il programma di trattamento e i test di laboratorio.
  • Il genitore o il caregiver del partecipante deve essere in grado di parlare e comprendere la lingua locale per comprendere la natura dello studio e completare tutte le valutazioni dello studio.
  • Il partecipante deve essere in grado di parlare e comprendere la lingua locale per comprendere la natura dello studio e completare tutte le valutazioni dello studio.
  • Diagnosi di disturbo dello spettro autistico secondo i criteri del DSM-5. Il DSM-5 è un manuale usato dai medici per diagnosticare i disturbi mentali.
  • Partecipazione allo studio AIMS-2 CT1 con età al reclutamento tra 5 e 17 anni.
  • Il trattamento farmacologico attuale che influisce sul comportamento deve essere stabile da almeno 6 settimane prima dello screening e deve rimanere stabile durante lo studio.
  • Le terapie psicoterapeutiche o psicosociali attuali che influiscono sul comportamento devono essere stabili da 3 mesi prima dello screening e devono rimanere stabili durante lo studio.
  • I partecipanti con una storia di disturbo convulsivo devono attualmente ricevere un trattamento stabile con farmaci anticonvulsivanti e devono essere liberi da convulsioni da 6 mesi prima dello screening o devono essere liberi da convulsioni da 3 anni prima dello screening se non attualmente in trattamento stabile.
  • Partecipanti maschi o femmine di età compresa tra 7 e 23 anni al momento del consenso.
  • Residenza o contatto regolare (almeno due volte a settimana) con il genitore o il caregiver intervistato per lo studio.
  • Test di gravidanza negativo per le femmine in età fertile (che hanno avuto il menarca, cioè la prima mestruazione).
  • Le femmine in età fertile sessualmente attive devono accettare di usare un metodo contraccettivo altamente efficace.
  • I partecipanti maschi con partner femminili in età fertile sono idonei a partecipare se accettano le condizioni stabilite nello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno un disturbo dello spettro autistico.
  • Non possono partecipare bambini di età inferiore a 2 anni o superiore a 3 anni.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico di recente.

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
01.08.2024
Spagna Spagna
Reclutando
01.08.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Arbaclofen: Questo farmaco è studiato per il suo potenziale nel migliorare le funzioni sociali nei bambini e adolescenti con disturbi dello spettro autistico. Arbaclofen agisce sul sistema nervoso centrale e potrebbe aiutare a ridurre alcuni sintomi associati all’autismo, come le difficoltà di interazione sociale. Il farmaco è somministrato per valutare la risposta a lungo termine basata su una singola dose.

Disturbo dello spettro autistico – È un disturbo del neurosviluppo caratterizzato da difficoltà nella comunicazione e nell’interazione sociale, insieme a comportamenti ripetitivi e interessi ristretti. I sintomi possono variare notevolmente in gravità e presentazione, rendendo ogni caso unico. I bambini con questo disturbo possono mostrare difficoltà nel fare amicizia, nel comprendere le emozioni altrui e nel comunicare efficacemente. Alcuni possono avere sensibilità sensoriali, come reazioni intense a suoni o luci. Il disturbo può manifestarsi nei primi anni di vita e i sintomi possono cambiare nel tempo. La diagnosi precoce e il supporto possono aiutare a migliorare le abilità sociali e comunicative.

ID della sperimentazione:
2023-508407-20-00
Codice del protocollo:
AIMS-2-CT2
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sull’uso dell’ossitocina intranasale per migliorare l’interazione sociale nei bambini con disturbo dello spettro autistico

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    Farmaci in studio:
    Francia