Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata malattia renale mediata dal complemento. Questa è una malattia che colpisce i reni e può portare a problemi come la perdita di proteine nelle urine e la riduzione della funzione renale. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ARO-C3, che viene somministrato come soluzione per iniezione. ARO-C3 contiene una sostanza attiva nota come ADS-011, progettata per influenzare specificamente il sistema del complemento, una parte del sistema immunitario che può essere coinvolta in questa malattia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ARO-C3 in adulti sani e in pazienti adulti con malattia renale mediata dal complemento. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi crescenti del farmaco per osservare come il corpo reagisce e come il farmaco viene assorbito e processato. Lo studio si svolgerà in diverse fasi, iniziando con volontari sani e successivamente includendo pazienti con la malattia specifica.

Il farmaco verrà somministrato tramite iniezione sottocutanea, che è un’iniezione sotto la pelle. I partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare i cambiamenti nei livelli di componenti del complemento nel sangue. Lo studio mira a raccogliere dati fino al 2025, con l’inizio previsto per dicembre 2023.