Fondazione Telethon Ets

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Sperimentazioni cliniche corrispondenti

  • Studio di terapia genica con cellule staminali autologhe CD34+ modificate con vettore lentivirale TCIRG1 in bambini con osteopetrosi autosomica recessiva causata da mutazioni del gene TCIRG1

    In arruolamento

    1 1 1
    Italia
  • Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich trattati con etuvetidigene autotemcel

    In arruolamento

    1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia
  • Studio Clinico sull’Uso di OTL-103 in Pazienti con Sindrome di Wiskott-Aldrich

    In arruolamento

    1 1 1 1
    Malattie in studio:
    Italia
  • Terapia con cellule T CD4 autologhe modificate con CRISPR/Cas9 per pazienti con immunodeficienza legata all’X con sindrome da iper-IgM tipo 1 (HIGM1)

    Arruolamento non iniziato

    1 1 1
    Italia
  • Studio sulla terapia genica con cellule staminali CD34+ autologhe per pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente

    Arruolamento non iniziato

    1 1 1
    Malattie in studio:
    Italia