Lo studio riguarda la X-linked immunodeficiency with hyper-IgM type 1 (HIGM1), una malattia rara del sistema di difesa dell’organismo in cui il corpo non riesce a produrre una protezione normale contro le infezioni. Il trattamento in studio, chiamato FT018, usa cellule CD4+ del sangue della stessa persona, modificate in laboratorio con CRISPR/Cas9 e con un vettore basato su IDLV, per correggere un difetto nel gene CD40LG. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza di questo trattamento.
Lo studio è aperto e prevede un solo gruppo di trattamento. In generale, vengono raccolte le cellule del sangue, modificate in laboratorio e poi reinfuse nel corpo tramite una vena. Dopo il trattamento, vengono effettuati controlli nel tempo per osservare come la persona tollera la terapia e per verificare la comparsa di problemi come infezioni o reazioni infiammatorie del sistema immunitario, cioè una risposta troppo forte delle difese dell’organismo.
Nel programma di studio sono presenti anche vaccini di supporto già noti, tra cui Rabipur, TICOVAC e Infanrix hexa, usati come riferimento nel contesto della cura. Il trattamento principale in studio resta FT018, mentre i controlli proseguono per un lungo periodo dopo la somministrazione per osservare la sicurezza generale e la presenza di eventuali effetti indesiderati.
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