Questo studio clinico riguarda la sclerosi laterale amiotrofica, una malattia che colpisce i nervi che controllano i movimenti volontari dei muscoli. Lo studio valuterà un nuovo farmaco chiamato LTX-002, che è un oligonucleotide antisenso, ovvero una sostanza che agisce a livello del materiale genetico delle cellule. Durante lo studio alcuni partecipanti riceveranno LTX-002 mentre altri riceveranno un placebo. Il farmaco verrà somministrato attraverso iniezioni nello spazio intratecale, cioè direttamente nel canale spinale dove scorre il liquido che circonda il midollo spinale.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di LTX-002 quando viene somministrato a persone adulte con sclerosi laterale amiotrofica. Lo studio seguirà un disegno a dosi crescenti multiple, il che significa che diversi gruppi di partecipanti riceveranno dosi diverse del farmaco per capire quale quantità può essere somministrata in modo sicuro. Si tratta del primo studio condotto sull’uomo con questo farmaco.
Durante lo studio i partecipanti riceveranno tre dosi del farmaco o del placebo nel corso di alcune settimane. I medici monitoreranno attentamente la salute dei partecipanti attraverso esami del sangue, analisi delle urine, elettrocardiogrammi, misurazione dei segni vitali come pressione sanguigna e frequenza cardiaca, ed esami fisici e neurologici. Verranno inoltre prelevati campioni di sangue e di liquido cerebrospinale per misurare i livelli del farmaco nell’organismo. Lo studio osserverà i partecipanti per diversi mesi dopo la somministrazione dell’ultima dose per valutare eventuali effetti del trattamento.
Germania 
Svezia 
