Questo studio riguarda persone con iperossaluria primaria di tipo 1, una malattia rara in cui il corpo produce troppo ossalato, una sostanza che può accumularsi negli organi e causare danni, specialmente ai reni. Le persone con questa malattia e grave compromissione renale, che ricevono o non ricevono dialisi, possono partecipare a questo studio. La dialisi è un trattamento che aiuta a pulire il sangue quando i reni non funzionano più bene. Il trattamento studiato si chiama DCR-PHXC, noto anche come nedosiran, ed è una soluzione che viene iniettata sotto la pelle.
Lo scopo dello studio è valutare se DCR-PHXC può ridurre la quantità di ossalato nel plasma, che è la parte liquida del sangue. Lo studio valuterà anche la sicurezza del trattamento e come viene tollerato dai partecipanti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni sottocutanee del farmaco per un periodo di tempo, e verranno effettuati controlli regolari per misurare i livelli di ossalato nel sangue. I medici osserveranno anche se ci sono cambiamenti nel regime di dialisi per chi la riceve, se ci sono calcoli renali visibili con l’ecografia, e se ci sono depositi di ossalato nei reni o nel cuore.
Lo studio coinvolgerà persone di diverse età, dai neonati agli adulti, e durerà diversi anni per raccogliere tutte le informazioni necessarie. I partecipanti dovranno avere una diagnosi confermata di iperossaluria primaria di tipo 1 attraverso test genetici e avere livelli elevati di ossalato nel plasma. Durante lo studio verranno monitorati vari aspetti della salute dei partecipanti per capire meglio come funziona il trattamento e se può aiutare a gestire questa malattia.
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