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Studio sulla sicurezza e l’efficacia di AZD3632 in pazienti adulti con leucemia acuta o sindrome mielodisplastica recidivante o resistente

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio riguarda persone adulte che hanno una leucemia acuta ricorrente o resistente ai trattamenti oppure una sindrome mielodisplastica con particolari alterazioni genetiche che causano un aumento dell’attività di alcuni geni chiamati HOX. Queste alterazioni genetiche includono la mutazione NPM1, il riarrangiamento KMT2Ar e altri cambiamenti nel materiale genetico delle cellule malate. Lo studio valuterà un nuovo farmaco chiamato AZD3632 che viene somministrato per bocca sotto forma di compressa rivestita. In una parte dello studio il farmaco viene utilizzato da solo, mentre in un’altra parte viene combinato con posaconazolo, un medicinale antifungino che può influenzare il modo in cui il corpo processa il farmaco in studio.

Lo scopo principale dello studio è verificare se AZD3632 è sicuro e ben tollerato dalle persone che lo assumono, identificare la dose più appropriata da utilizzare e capire come il farmaco si muove nel corpo nel tempo. Lo studio vuole anche vedere se il farmaco funziona nel ridurre la malattia e migliorare le condizioni di salute dei partecipanti. Durante lo studio verranno raccolte informazioni sugli effetti indesiderati che potrebbero verificarsi, su eventuali cambiamenti necessari nella dose del farmaco e su come il corpo assorbe ed elimina il medicinale.

I partecipanti allo studio assumeranno il farmaco secondo un programma stabilito e verranno seguiti regolarmente con visite mediche, esami del sangue, elettrocardiogrammi e altri controlli per valutare la loro salute generale e come risponde la malattia al trattamento. Lo studio è diviso in moduli: il primo modulo valuta AZD3632 da solo, mentre il secondo modulo valuta la combinazione con posaconazolo per capire se questo secondo farmaco modifica il comportamento del farmaco in studio nel corpo. Alcuni partecipanti potrebbero anche essere inclusi in una parte dello studio che valuta se assumere il farmaco con il cibo cambia il modo in cui viene assorbito dall’organismo. Durante tutto lo studio verranno raccolte informazioni per capire se le persone ottengono benefici dal trattamento, come la scomparsa completa o parziale della malattia, quanto tempo dura la risposta al trattamento e la sopravvivenza complessiva.

1 Inizio del trattamento con AZD3632

Il trattamento inizierà con la somministrazione di AZD3632, un farmaco sperimentale in forma di compressa rivestita con film.

Il farmaco sarà assunto per via orale, ovvero attraverso la bocca.

Durante questa fase, il dosaggio del farmaco potrà essere modificato in base alla risposta individuale e alla tollerabilità.

2 Valutazioni di sicurezza e monitoraggio

Saranno effettuate regolarmente delle analisi di laboratorio per controllare il funzionamento degli organi e la risposta al trattamento.

Sarà eseguito un elettrocardiogramma a 12 derivazioni, un esame che registra l’attività elettrica del cuore.

Saranno controllati i segni vitali, come pressione sanguigna, frequenza cardiaca e temperatura corporea.

Sarà effettuato un esame fisico per valutare le condizioni generali di salute.

Sarà valutato lo stato di performance, ovvero la capacità di svolgere le normali attività quotidiane.

3 Prelievi di sangue per analisi farmacologiche

Saranno effettuati prelievi di sangue per misurare la concentrazione plasmatica di AZD3632, ovvero la quantità di farmaco presente nel sangue.

Questi prelievi permetteranno di studiare come il farmaco viene assorbito, distribuito ed eliminato dall’organismo nel tempo.

4 Valutazione della risposta al trattamento

Per la leucemia acuta, sarà valutata la presenza di una risposta completa, ovvero la scomparsa dei segni della malattia, o di una risposta completa con recupero ematologico parziale.

Sarà misurato il tempo necessario per ottenere una risposta al trattamento.

Sarà valutata la durata della risposta, ovvero per quanto tempo la malattia rimane sotto controllo.

Sarà verificata l’indipendenza trasfusionale, ovvero la possibilità di non necessitare più di trasfusioni di sangue.

Per la sindrome mielodisplastica, sarà valutato il tasso di risposta globale, che include diversi tipi di miglioramento della malattia.

5 Eventuale combinazione con posaconazolo

In una fase specifica dello studio, AZD3632 potrà essere somministrato in combinazione con posaconazolo, un farmaco antifungino.

Questa combinazione permetterà di valutare come i due farmaci interagiscono tra loro nell’organismo.

Saranno effettuati ulteriori prelievi di sangue per misurare le concentrazioni di entrambi i farmaci.

Continueranno le valutazioni di sicurezza e il monitoraggio degli effetti collaterali.

6 Studio opzionale sull'effetto del cibo

Alcuni partecipanti potranno essere inclusi in uno studio opzionale per valutare come il cibo influenza l’assorbimento del farmaco.

Sarà richiesto di digiunare per almeno 10 ore durante la notte prima di assumere un pasto ad alto contenuto di grassi.

Saranno confrontate le concentrazioni del farmaco nel sangue dopo l’assunzione a digiuno e dopo il pasto.

7 Monitoraggio a lungo termine

Sarà valutata la sopravvivenza libera da eventi, ovvero il tempo trascorso senza peggioramento della malattia.

Sarà valutata la sopravvivenza globale.

Sarà registrato se il partecipante riceverà successivamente un trapianto di cellule staminali emopoietiche, una procedura in cui le cellule del midollo osseo vengono sostituite.

Per la sindrome mielodisplastica, sarà valutato il tempo di progressione verso leucemia acuta.

8 Ricerca genomica opzionale

È disponibile la possibilità di partecipare a una ricerca genomica opzionale.

Questa ricerca prevede la raccolta di campioni per analizzare il materiale genetico.

La partecipazione a questa parte dello studio è completamente volontaria e non influenza la possibilità di partecipare allo studio principale.

Chi può partecipare allo studio?

  • Avere almeno 18 anni di età al momento della firma del consenso informato
  • Avere una diagnosi di leucemia acuta (un tipo di tumore del sangue che si sviluppa rapidamente) o di sindrome mielodisplastica (una malattia in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane) con specifiche alterazioni genetiche
  • Presentare una delle seguenti alterazioni genetiche (cambiamenti nel DNA delle cellule) associate all’aumento di HOX: mutazione NPM1, riarrangiamenti KMT2Ar, KMT2A-PTD, NPM1::MLF1, riarrangiamenti NUP98r, SET::NUP214, RUNX1::EVI1, MYST3::CREBBP, CDX2::ETV6, CALM::AF10, MN1::ETV6, oppure UBTF-TD
  • Avere una malattia recidivante (che si è ripresentata dopo il trattamento) o refrattaria (che non risponde alle terapie) alle terapie convenzionali e non avere altre opzioni di trattamento approvate disponibili
  • Avere una malattia misurabile (che può essere valutata attraverso esami)
  • Avere una funzione degli organi adeguata (il fegato, i reni e altri organi devono funzionare sufficientemente bene)
  • Utilizzare metodi contraccettivi appropriati secondo le normative locali durante lo studio, se applicabile
  • Essere in grado di fornire il consenso informato (accettare volontariamente di partecipare allo studio dopo aver compreso tutte le informazioni) e rispettare i requisiti dello studio

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati forniti. Per sapere se puoi partecipare allo studio, il medico valuterà la tua situazione individuale considerando la tua condizione di salute generale e le caratteristiche della malattia.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Danimarca Danimarca
Reclutando
–
Germania Germania
Reclutando
12.01.2026
Italia Italia
Reclutando
–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

  • AZD3632

AZD3632 è un farmaco sperimentale studiato in questo trial clinico per trattare tumori del sangue avanzati. Viene somministrato da solo o in combinazione con altri farmaci antitumorali per valutarne la sicurezza e l’efficacia nei pazienti con specifiche alterazioni genetiche.

Posaconazole è un farmaco antimicotico che viene utilizzato in combinazione con AZD3632 in una parte dello studio. Viene somministrato insieme ad AZD3632 per valutare come i due farmaci interagiscono e se la combinazione è sicura e ben tollerata dai pazienti.

Acute Leukaemia – La leucemia acuta è una malattia del sangue che si sviluppa rapidamente quando il midollo osseo produce globuli bianchi immaturi in modo incontrollato. Queste cellule anomale si accumulano nel midollo osseo e nel sangue, impedendo la produzione normale di cellule sanguigne sane. La malattia progredisce velocemente e può diffondersi ad altri organi del corpo. I pazienti possono manifestare stanchezza, infezioni frequenti, sanguinamenti e lividi. Quando la leucemia acuta si ripresenta dopo il trattamento viene definita recidivante, mentre se non risponde alle terapie viene chiamata refrattaria. La forma con sovraespressione dei geni HOX rappresenta un sottotipo specifico caratterizzato da particolari alterazioni genetiche.

Myelodysplastic Syndromes – Le sindromi mielodisplastiche sono un gruppo di malattie del midollo osseo in cui le cellule del sangue non si sviluppano correttamente. Il midollo osseo produce cellule sanguigne immature o difettose che non funzionano adeguatamente. Queste cellule anomale possono accumularsi nel midollo osseo mentre le cellule sane diminuiscono progressivamente. I pazienti sviluppano carenze di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine nel sangue. La malattia progredisce lentamente nel tempo e può evolvere in forme più gravi. Le sindromi mielodisplastiche con sovraespressione dei geni HOX presentano caratteristiche genetiche particolari che influenzano il decorso della malattia.

ID della sperimentazione:
2025-521299-76-00
Codice del protocollo:
D8620C00001
Fase della sperimentazione:
Fase I e Fase II (Integrate) – Prima somministrazione sull’uomo

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