Il neuroblastoma recidivante è una forma di tumore infantile che richiede trattamenti avanzati. Attualmente è disponibile 1 studio clinico in corso che valuta nuove combinazioni terapeutiche per i pazienti con malattia ad alto rischio refrattaria.
Studi clinici in corso per il Neuroblastoma recidivante
Il neuroblastoma è un tipo di cancro che colpisce prevalentemente i bambini e si sviluppa da cellule nervose immature presenti in diverse parti del corpo. Quando la malattia non risponde ai trattamenti iniziali o ritorna dopo la terapia, viene definita recidivante o refrattaria. Attualmente, la ricerca clinica sta esplorando nuove opzioni terapeutiche per migliorare i risultati nei pazienti con neuroblastoma ad alto rischio.
Nel sistema sono attualmente disponibili 1 studio clinico per il neuroblastoma recidivante, focalizzato su pazienti con malattia refrattaria che coinvolge l’osso o il midollo osseo.
Studi clinici disponibili
Studio di Naxitamab e Sargramostim per il Neuroblastoma ad Alto Rischio in Pazienti con Malattia Refrattaria Ossea o del Midollo Osseo
Localizzazione: Danimarca, Francia, Germania, Italia, Spagna
Questo studio clinico si concentra su una forma particolarmente aggressiva di neuroblastoma ad alto rischio, rivolgendosi specificamente ai pazienti che presentano una malattia resistente al trattamento iniziale o che non ha risposto completamente alle terapie aggiuntive dirette all’osso o al midollo osseo.
Lo studio valuta una combinazione di due trattamenti: naxitamab e il fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi (GM-CSF), noto anche come sargramostim. Il naxitamab è un anticorpo monoclonale progettato per riconoscere e legarsi a specifiche cellule tumorali, aiutando il sistema immunitario a identificarle e distruggerle. In particolare, questo farmaco si lega all’antigene GD2 presente sulle cellule del neuroblastoma, facilitando la distruzione cellulare mediata dal sistema immunitario. Il naxitamab viene somministrato per via endovenosa, cioè direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.
Il GM-CSF è una proteina che stimola la crescita dei globuli bianchi, cellule fondamentali per combattere le infezioni e che possono aiutare l’organismo a rispondere meglio al trattamento antitumorale. Questo viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, ovvero sotto la pelle.
Criteri di inclusione principali:
- Diagnosi confermata di neuroblastoma (tramite biopsia tumorale, esame del midollo osseo o scintigrafia MIBG)
- Malattia ad alto rischio che non ha risposto al trattamento iniziale o non ha risposto completamente al trattamento aggiuntivo
- Presenza di malattia rilevabile nell’osso o nel midollo osseo (se solo nell’osso, deve essere visibile al di fuori delle aree trattate con radioterapia; se solo nel midollo osseo, deve coinvolgere più del 5% del midollo)
- Aspettativa di vita di almeno 6 mesi
- Età minima di 12 mesi
- Funzionalità ematica adeguata: emoglobina ≥8 g/dL, globuli bianchi ≥1000/μL, neutrofili ≥500/μL, piastrine ≥25.000/μL
- Funzionalità epatica accettabile: enzimi epatici (ALT e AST) non superiori a 5 volte il limite normale, bilirubina non superiore a 1,5 volte il limite normale
- Funzionalità renale adeguata: tasso di filtrazione stimato >60 mL/min/1,73 m²
- Consenso informato scritto da parte dei tutori legali o del paziente stesso
Criteri di esclusione principali:
- Presenza di un tipo di cancro diverso da quello oggetto dello studio
- Trattamenti oncologici precedenti non completati
- Condizioni mediche gravi o non controllate che potrebbero interferire con lo studio
- Gravidanza o allattamento
- Altro tumore diagnosticato negli ultimi 5 anni (ad eccezione di alcuni tumori cutanei)
- Incapacità di seguire le procedure dello studio o di partecipare alle visite richieste
- Allergie ai farmaci dello studio o a farmaci simili
- Partecipazione contemporanea ad un altro studio clinico
Struttura del trattamento:
Il trattamento è organizzato in cicli. Dopo una valutazione iniziale per confermare l’idoneità, i pazienti ricevono naxitamab per infusione endovenosa e sargramostim per iniezione sottocutanea secondo il protocollo dello studio. Durante tutto lo studio, viene effettuato un monitoraggio regolare per valutare la risposta al trattamento, misurando il tasso di risposta obiettiva del tumore. Viene inoltre monitorata attentamente la sicurezza, registrando eventuali effetti collaterali o eventi avversi.
Lo studio è previsto proseguire fino ad aprile 2028, con valutazioni continue per determinare l’efficacia e la sicurezza della combinazione terapeutica.
Riepilogo
Attualmente è disponibile un importante studio clinico per i pazienti con neuroblastoma recidivante ad alto rischio, particolarmente rivolto a coloro che presentano malattia refrattaria nell’osso o nel midollo osseo. Questo studio rappresenta un’opportunità per pazienti che non hanno risposto adeguatamente ai trattamenti convenzionali.
Lo studio è condotto in diversi paesi europei, inclusa l’Italia, rendendolo accessibile a molti pazienti nella regione. La combinazione di naxitamab e GM-CSF rappresenta un approccio innovativo che sfrutta sia la terapia mirata con anticorpi monoclonali sia il potenziamento del sistema immunitario.
È importante notare che questo studio richiede criteri di idoneità specifici, in particolare riguardo alla funzionalità degli organi e alla localizzazione della malattia. I pazienti interessati dovrebbero discutere con il proprio oncologo pediatrico per valutare se soddisfano i requisiti per la partecipazione.
La ricerca clinica nel campo del neuroblastoma continua a progredire, offrendo nuove speranze per i pazienti con forme refrattarie o recidivanti di questa malattia. La partecipazione agli studi clinici non solo può offrire accesso a trattamenti innovativi, ma contribuisce anche ad avanzare la conoscenza scientifica per migliorare le cure future per tutti i bambini affetti da neuroblastoma.
