Le neoplasie maligne delle mast cellule rappresentano un gruppo raro di tumori che richiedono approcci terapeutici innovativi. Attualmente sono in corso 6 studi clinici a livello globale che stanno valutando nuovi trattamenti promettenti per pazienti con tumori solidi avanzati, incluse le neoplasie maligne delle mast cellule.

Studi Clinici in Corso per la Neoplasia Maligna delle Mast Cellule

La neoplasia maligna delle mast cellule è una condizione oncologica rara che richiede opzioni terapeutiche specializzate. Attualmente, i pazienti affetti da questa patologia possono avere accesso a diversi studi clinici che stanno testando nuovi farmaci e combinazioni terapeutiche innovative. Questi studi rappresentano un’opportunità importante per i pazienti che hanno esaurito le opzioni di trattamento standard o che non hanno risposto alle terapie convenzionali.

In questo articolo, presentiamo una panoramica dettagliata dei 6 studi clinici attualmente disponibili per pazienti con neoplasie maligne delle mast cellule e altri tumori solidi avanzati. Ogni studio offre un approccio terapeutico unico, con l’obiettivo di migliorare gli esiti clinici e la qualità di vita dei pazienti.

Studi Clinici Disponibili

Studio su BMS-986449 e Nivolumab per Pazienti con Tumori Solidi Avanzati

Località: Belgio, Francia, Italia, Paesi Bassi, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione di trattamenti per persone con tumori solidi avanzati, ovvero tipi di cancro che si sono diffusi e sono difficili da trattare. Lo studio coinvolge due trattamenti: BMS-986449, un nuovo farmaco assunto in capsule, e nivolumab (noto anche con il nome in codice BMS936558), somministrato tramite infusione endovenosa. L’obiettivo principale è comprendere la sicurezza e la tollerabilità di questi trattamenti quando utilizzati da soli o in combinazione.

I partecipanti allo studio riceveranno BMS-986449 da solo o in combinazione con nivolumab. Lo studio monitorerà la risposta dell’organismo a questi trattamenti e gli eventuali effetti collaterali. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, una sostanza senza principio attivo, per confrontare gli effetti dei trattamenti reali.

Criteri di inclusione principali:

• Età pari o superiore a 18 anni
• Diagnosi confermata di tumore solido localmente avanzato, non resecabile, metastatico o recidivante
• Malattia misurabile secondo i criteri RECIST v1.1
• Necessaria una biopsia tumorale, salvo impossibilità medica
• Precedenti trattamenti standard non efficaci o non tollerati

Studio su Alectinib per Bambini con Tumori Solidi o del SNC ALK-Positivi dopo Trattamento Precedente Inefficace

Località: Danimarca, Francia, Germania, Italia, Spagna

Questo studio clinico si concentra su un tipo specifico di cancro noto come tumori solidi e del sistema nervoso centrale (SNC) ALK fusion-positivi nei bambini. Si tratta di tumori specifici che presentano una alterazione nel gene ALK, che può influenzare la crescita del cancro. Lo studio sta testando un farmaco chiamato Alectinib, assunto in capsule per via orale, progettato per bloccare l’attività del gene ALK.

L’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia di Alectinib nei bambini che presentano questi tipi specifici di tumori e per i quali i trattamenti precedenti non hanno funzionato o non sono disponibili altre opzioni terapeutiche soddisfacenti. Lo studio esaminerà anche la farmacocinetica del farmaco e determinerà la dose ottimale per i bambini, simile a quella utilizzata negli adulti.

Criteri di inclusione principali:

• Età inferiore a 18 anni
• Diagnosi confermata di tumori con fusioni del gene ALK
• Trattamenti precedenti inefficaci o assenza di opzioni terapeutiche soddisfacenti
• Campione di tessuto tumorale disponibile
• Lansky Performance Status ≥50% (sotto i 16 anni) o Karnofsky Performance Status ≥50% (16 anni e oltre)
• Funzione adeguata degli organi

Studio su Entrectinib in Bambini e Adolescenti con Tumori Solidi Avanzati o Metastatici o Tumori Primitivi del SNC senza Opzioni Terapeutiche Soddisfacenti

Località: Francia, Germania, Italia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sugli effetti di un farmaco chiamato entrectinib, noto anche con il nome commerciale Rozlytrek, in bambini e adolescenti. Lo studio è specificamente rivolto a coloro che presentano tumori solidi avanzati o metastatici o tumori primitivi del sistema nervoso centrale (SNC), che comprende cervello e midollo spinale. Questi tumori sono difficili da trattare e lo studio mira a trovare nuove opzioni terapeutiche per giovani pazienti che non hanno trattamenti soddisfacenti disponibili.

Lo scopo dello studio è determinare la dose ottimale di entrectinib per i bambini e valutare la sua efficacia nel trattamento di questi tumori. Il farmaco è disponibile in diverse forme, come capsule o granuli, che possono essere deglutiti o somministrati tramite sondino. Lo studio esaminerà anche come l’organismo processa il farmaco e gli eventuali effetti collaterali.

Criteri di inclusione principali:

• Età inferiore a 18 anni
• Malattia misurabile o valutabile
• Tumori con fusioni geniche specifiche NTRK1/2/3 o ROS1
• Diagnosi di cancro all’inizio dello studio o in caso di recidiva
• Performance status ≥60% e aspettativa di vita minima di 4 settimane

Studio sulla Sicurezza e gli Effetti di BNT314 da Solo o con Pembrolizumab per Pazienti con Tumori Solidi Avanzati

Località: Belgio, Danimarca, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia iniziale di un nuovo trattamento per pazienti con tumori solidi maligni avanzati. Lo studio testerà un nuovo farmaco chiamato BNT314, somministrato tramite infusione endovenosa. In alcune parti dello studio, BNT314 sarà utilizzato da solo, mentre in altre sarà combinato con un altro farmaco chiamato pembrolizumab, noto anche con il nome commerciale Keytruda. Pembrolizumab è un inibitore del checkpoint immunitario, un tipo di farmaco che aiuta il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali.

Lo scopo dello studio è trovare la dose ottimale di BNT314 che può essere somministrata in sicurezza e verificare la sua efficacia contro il cancro. Lo studio inizierà con una fase chiamata escalation di dose, in cui verranno testate diverse dosi di BNT314 per trovare la quantità massima somministrabile senza causare effetti collaterali gravi.

Criteri di inclusione principali:

• Età pari o superiore a 18 anni
• Funzione renale adeguata (GFR ≥45)
• Funzione pancreatica adeguata
• Test di gravidanza negativo per pazienti in età fertile
• Consenso all’uso di contraccezione efficace
• Tumore solido maligno avanzato confermato con progressione dopo terapia standard
• Malattia misurabile secondo RECIST v1.1
• Aspettativa di vita superiore a 3 mesi
• ECOG performance status 0 o 1

Studio sulla Sicurezza e gli Effetti di Livmoniplimab e Budigalimab in Pazienti con Tumori Solidi Avanzati o Metastatici

Località: Belgio, Francia, Germania, Italia, Polonia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione di trattamenti per tumori solidi, che sono masse anomale di tessuto che possono verificarsi in varie parti del corpo. Lo studio coinvolge due farmaci sperimentali: Livmoniplimab e Budigalimab. Questi farmaci vengono testati per valutare la loro sicurezza e tollerabilità nei pazienti, nonché come l’organismo li processa. Lo studio mira a trovare la dose ottimale di Livmoniplimab quando utilizzato da solo e in combinazione con Budigalimab.

Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, i partecipanti riceveranno dosi crescenti di Livmoniplimab per determinare la dose più adeguata. Nella seconda fase, l’attenzione sarà focalizzata sulla valutazione dell’efficacia della combinazione di Livmoniplimab e Budigalimab nel trattamento di tipi specifici di tumori solidi. I partecipanti riceveranno i farmaci tramite infusione endovenosa.

Criteri di inclusione principali:

• Tumori solidi localmente avanzati o metastatici
• ECOG Performance Status 0-1
• Funzione adeguata di midollo osseo, reni, fegato e sistema di coagulazione
• Per la fase di escalation di dose: tumore solido avanzato che non risponde ai trattamenti esistenti
• Per la fase di espansione di dose: malattia misurabile secondo criteri specifici
• Criteri specifici per diversi tipi di cancro (MSS-CRC, HCC, adenocarcinoma pancreatico, carcinoma uroteliale, HNSCC, NSCLC)

Studio su BDC-1001 e Nivolumab per Pazienti con Tumori Solidi HER2-Positivi Avanzati

Località: Francia

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione di trattamenti per pazienti con tumori solidi avanzati che esprimono HER2. Si tratta di tipi di cancro che presentano una proteina chiamata HER2 sulla loro superficie, che può far crescere il cancro più rapidamente. Lo studio sta testando un nuovo trattamento chiamato BDC-1001, sia da solo che in combinazione con un altro farmaco chiamato nivolumab (noto anche con i nomi in codice BMS936558 e ABP 206). Nivolumab è un tipo di farmaco che aiuta il sistema immunitario a combattere il cancro.

Lo scopo dello studio è scoprire quanto sia sicuro e tollerabile BDC-1001 quando utilizzato da solo e in combinazione con nivolumab. Lo studio esaminerà anche l’efficacia di questi trattamenti contro il cancro. Lo studio è diviso in diverse parti: nella prima parte, i pazienti riceveranno solo BDC-1001; nella seconda parte, riceveranno sia BDC-1001 che nivolumab.

Criteri di inclusione principali:

• Età pari o superiore a 18 anni
• Tumore solido avanzato con espressione di HER2 (livelli bassi o alti)
• Nessun trattamento approvato disponibile o paziente non eleggibile/intollerante ad altri trattamenti
• Disponibilità a fornire campioni di sangue
• Recupero completo da interventi chirurgici maggiori (almeno 4 settimane)
• ECOG performance status 0 o 1
• Aspettativa di vita superiore a 12 settimane
• Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥50%
• Malattia misurabile secondo RECIST v1.1
• Disponibilità di campione di tessuto tumorale

Riepilogo e Osservazioni Importanti

Gli studi clinici attualmente disponibili per pazienti con neoplasie maligne delle mast cellule e altri tumori solidi avanzati rappresentano una speranza concreta per chi ha esaurito le opzioni terapeutiche standard. Questi studi offrono accesso a trattamenti innovativi che includono:

• Inibitori del checkpoint immunitario: Nivolumab e pembrolizumab sono presenti in diversi studi, confermando l’importanza dell’immunoterapia nel trattamento dei tumori solidi avanzati.
• Terapie mirate: Farmaci come alectinib ed entrectinib sono specificamente progettati per colpire alterazioni genetiche precise (fusioni ALK, NTRK, ROS1), offrendo opzioni personalizzate per pazienti pediatrici e adulti.
• Nuovi agenti sperimentali: BMS-986449, BNT314, livmoniplimab, budigalimab e BDC-1001 rappresentano la nuova frontiera della ricerca oncologica, con meccanismi d’azione innovativi.

È importante notare che diversi studi includono centri in Italia, Francia, Spagna, Germania e altri paesi europei, rendendo più accessibile la partecipazione per i pazienti europei. La maggior parte degli studi richiede che i pazienti abbiano un buon performance status (ECOG 0-1 o equivalente) e una funzione adeguata degli organi vitali.

I pazienti interessati a partecipare a uno di questi studi dovrebbero discutere con il proprio oncologo le opzioni disponibili, considerando i criteri di inclusione ed esclusione specifici di ciascuno studio. La partecipazione a uno studio clinico rappresenta non solo un’opportunità terapeutica per il singolo paziente, ma contribuisce anche al progresso della ricerca medica per le generazioni future.

È fondamentale sottolineare che tutti questi studi prevedono un monitoraggio attento e continuo dei pazienti, con valutazioni regolari della sicurezza e dell’efficacia dei trattamenti. Gli effetti collaterali vengono documentati con attenzione, e i pazienti ricevono assistenza medica specializzata per tutta la durata dello studio.