Questo studio riguarda la amiloidosi da transtiretina, una malattia rara in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula in modo anomalo negli organi del corpo, in particolare nel cuore, causando problemi al suo funzionamento. Quando questa proteina si deposita nel muscolo cardiaco, la condizione viene chiamata cardiomiopatia amiloide da transtiretina. Lo studio utilizzerà un farmaco chiamato acoramidis, conosciuto anche con il nome in codice AG10, che viene somministrato sotto forma di compresse per via orale.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di acoramidis nei pazienti con diagnosi recente di questa malattia del cuore. Si tratta di uno studio di estensione, il che significa che possono parteciparvi solo le persone che hanno completato uno studio precedente chiamato ACT-EARLY. Durante lo studio, i partecipanti continueranno ad assumere il farmaco per un periodo prolungato, fino a circa cinque anni, mentre vengono monitorati regolarmente per verificare eventuali effetti indesiderati e cambiamenti nelle loro condizioni di salute.

Nel corso dello studio verranno raccolte informazioni su vari aspetti della salute dei partecipanti, inclusi eventuali ricoveri ospedalieri legati a problemi cardiovascolari, lo sviluppo di sintomi della malattia cardiaca, problemi del ritmo cardiaco come la fibrillazione atriale, e altre complicazioni che possono essere associate alla malattia. Verranno inoltre eseguiti esami del cuore come l’ecocardiogramma per valutare la struttura e la funzione del muscolo cardiaco, e analisi del sangue per misurare sostanze che indicano lo stato di salute del cuore.