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Fenomeni genetici

  • Studio sull’Efficacia e Sicurezza di ARO-APOC3 in Adulti con Sindrome da Chilomicronemia Familiare

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    • Ipertrigliceridemia familiare
    Farmaci in studio:
    • Synthetic Double-Stranded Sirna Oligonucleotide Directed Against Apolipoprotein C-Iii Mrna And Covalently Linked To A Ligand Containing Three N-Acetylgalactosamine Residues
    Austria Belgio Croazia Francia Irlanda Polonia +1

  • Studio sulla terapia genica con atidarsagene autotemcel per pazienti con Leucodistrofia Metacromatica (MLD)

    Arruolamento concluso

    1 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Leucodistrofia metacromatica
    Farmaci in studio:
    • Atidarsagene Autotemcel
    Italia

  • Studio sull’uso di Donidalorsen nei pazienti con Angioedema Ereditario

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Angioedema ereditario
    Farmaci in studio:
    • Donidalorsen
    Paesi Bassi

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Infigratinib nei bambini con acondroplasia

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    • Osteocondrodisplasia
    Farmaci in studio:
    • Infigratinib
    Francia Germania Italia Norvegia Spagna

  • Studio clinico sull’efficacia e sicurezza di Ravulizumab nei pazienti pediatrici con Neuromielite Ottica (NMOSD)

    Arruolamento concluso

    4 1 1 1
    Farmaci in studio:
    • Ravulizumab
    Francia Italia Spagna

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Donidalorsen per il Trattamento Profilattico dell’Angioedema Ereditario

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Farmaci in studio:
    • Donidalorsen
    Belgio Bulgaria Francia Germania Italia Paesi Bassi +2
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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