Fenomeni genetici

Studio aperto per valutare l’efficacia e la sicurezza del berotralstat nella prevenzione degli attacchi di angioedema acquisito da carenza di C1 inibitore

Arruolamento non iniziato

2 1 1 1
Farmaci in studio:
- Berotralstat
Studio su pazienti con paraganglioma o feocromocitoma indicati per chirurgia: valutazione del test D‑Glucose‑13C6 come biomarcatore di mutazione SDHx

Arruolamento non iniziato

2 1 1
Malattie in studio:
- Feocromocitoma
- Tumore del paraganglio
Terapia con cellule T CD4 autologhe modificate con CRISPR/Cas9 per pazienti con immunodeficienza legata all’X con sindrome da iper-IgM tipo 1 (HIGM1)

Arruolamento non iniziato

2 1 1 1
Malattie in studio:
- Sindrome da immunodeficienza primaria
Farmaci in studio:
- HAEMOPHILUS TYPE B POLYSACCHARIDE CONJUGATED TO TETANUS TOXOID ADSORBED ON ALUMINIUM PHOSPHATE
- HEPATITIS B SURFACE ANTIGEN (RDNA) ADSORBED ON ALUMINIUM PHOSPHATE [PRODUCED IN S. CEREVISAE CELLS BY RDNA]
Studio sull’Efficacia di Perampanel nei Sintomi Comportamentali della Sindrome di White-Sutton per Pazienti con Disturbo Correlato a POGZ

Arruolamento non iniziato

2 1 1 1
Farmaci in studio:
- Perampanel
Studio sul farmaco VX-407 per pazienti adulti con malattia policistica renale autosomica dominante che presentano specifiche varianti del gene PKD1

Arruolamento concluso

2 1 1
Farmaci in studio:
- VX-407
Studio di terapia genica con OTL-203 per bambini con Mucopolisaccaridosi di tipo I Hurler

Arruolamento concluso

2 1 1 1
Farmaci in studio:

Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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Studio sull’Efficacia di Perampanel nei Sintomi Comportamentali della Sindrome di White-Sutton per Pazienti con Disturbo Correlato a POGZ

Studio sul farmaco VX-407 per pazienti adulti con malattia policistica renale autosomica dominante che presentano specifiche varianti del gene PKD1

Studio di terapia genica con OTL-203 per bambini con Mucopolisaccaridosi di tipo I Hurler

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