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Fenomeni genetici

  • Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Inaxaplin in Adulti e Bambini con Malattia Renale Proteinurica Mediata da APOL1

    In arruolamento

    4 1
    Farmaci in studio:
    • Inaxaplin
    Belgio Francia

  • Terapia con cellule T CD4 autologhe modificate con CRISPR/Cas9 per pazienti con immunodeficienza legata all’X con sindrome da iper-IgM tipo 1 (HIGM1)

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Sindrome da immunodeficienza primaria
    Farmaci in studio:
    • HAEMOPHILUS TYPE B POLYSACCHARIDE CONJUGATED TO TETANUS TOXOID ADSORBED ON ALUMINIUM PHOSPHATE
    • HEPATITIS B SURFACE ANTIGEN (RDNA) ADSORBED ON ALUMINIUM PHOSPHATE [PRODUCED IN S. CEREVISAE CELLS BY RDNA]
    Italia

  • Studio sull’Efficacia di Perampanel nei Sintomi Comportamentali della Sindrome di White-Sutton per Pazienti con Disturbo Correlato a POGZ

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1 1
    Farmaci in studio:
    • Perampanel
    Italia

  • Studio sull’efficacia delle cellule precursori muscolari autologhe nei pazienti con miopatia mitocondriale da mutazione m.3243A>G

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Miopatia mitocondriale
    Farmaci in studio:
    • Autologous Muscle Precursor Cells
    Paesi Bassi

  • Studio di terapia genica con OTL-203 per bambini con Mucopolisaccaridosi di tipo I Hurler

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Farmaci in studio:
    • Plerixafor
    • Lenograstim
    • Busulfan
    Italia

  • Studio sull’Efficacia e Sicurezza di ARO-APOC3 in Adulti con Sindrome da Chilomicronemia Familiare

    Arruolamento concluso

    3 1
    Farmaci in studio:
    • Synthetic Double-Stranded Sirna Oligonucleotide Directed Against Apolipoprotein C-Iii Mrna And Covalently Linked To A Ligand Containing Three N-Acetylgalactosamine Residues
    Austria Belgio Croazia Francia Irlanda Polonia +1
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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