Lo studio clinico si concentra sullAngioedema Ereditario (HAE), una malattia genetica rara che provoca gonfiori improvvisi in diverse parti del corpo, come il viso, le mani, i piedi, le vie respiratorie e l’intestino. Questi gonfiori possono essere dolorosi e, in alcuni casi, pericolosi per la vita. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Donidalorsen, somministrato tramite iniezione. Donidalorsen è un tipo di farmaco noto come antisenso oligonucleotide, progettato per prevenire gli attacchi di angioedema.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza dell’uso a lungo termine di Donidalorsen nei pazienti con HAE. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo prolungato, e il loro stato di salute sarà monitorato per osservare eventuali effetti collaterali e l’efficacia del trattamento nel prevenire gli attacchi di angioedema. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere cure mediche regolari e saranno seguiti da vicino dai medici per garantire la loro sicurezza.

Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentra esclusivamente sull’osservazione degli effetti di Donidalorsen. I risultati attesi includono la riduzione del numero di attacchi di HAE e il miglioramento della qualità della vita dei partecipanti. Lo studio è progettato per durare fino al 2026, con l’obiettivo di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento nel lungo periodo.