#1 Ricerca di studi clinici in Europa
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Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Data di inizio: 2024-06-28
Studio sull’efficacia di idroclorotiazide e tolvaptan nei pazienti con malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD)
Reclutamento in corso
La malattia studiata in questo trial clinico è la Malattia Policistica Renale Autosomica Dominante (ADPKD), una condizione che porta alla formazione progressiva di cisti nei reni e alla perdita della loro funzione. Attualmente, i farmaci antagonisti del recettore della vasopressina 2, come il tolvaptan, sono l’unico trattamento disponibile per proteggere i reni in pazienti con…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2022-06-13
Studio sulla sicurezza e gli effetti di UX701 per il trattamento della malattia di Wilson negli adulti
Reclutamento in corso
La ricerca si concentra sulla malattia di Wilson, una condizione genetica che causa un accumulo eccessivo di rame nel corpo, portando a danni al fegato e al sistema nervoso. Il trattamento in studio è un trasferimento genico mediato da virus, noto come UX701, che mira a correggere il problema del metabolismo del rame. UX701 utilizza…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2023-11-14
Studio su cellule CAR T anti-BCMA (BCMACP03) per pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario
Reclutamento in corso
Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Mieloma Multiplo recidivante/refrattario, una forma di cancro che colpisce le cellule del midollo osseo. Il trattamento in esame utilizza cellule T modificate, chiamate anti-BCMA CAR T cells, identificate con il nome in codice BCMACP03. Queste cellule sono progettate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali nel corpo.…
- Data di inizio: 2022-12-14
Studio sull’efficacia e sicurezza a lungo termine di odevixibat nei bambini con atresia biliare
Reclutamento in corso
La ricerca riguarda una malattia chiamata Atresia Biliare, che colpisce i bambini. Questa condizione è caratterizzata da un blocco nei dotti biliari, che può portare a problemi al fegato. Lo studio si concentra sull’uso di un farmaco chiamato Odevixibat, noto anche con il codice A4250. Questo farmaco viene somministrato in forma di capsule e si…
- Data di inizio: 2023-03-01
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di RP-L102 per Anemia di Fanconi Subtipo A
Reclutamento in corso
La ricerca si concentra sullanemia di Fanconi sottotipo A (FA-A), una malattia genetica rara che colpisce il midollo osseo, causando una riduzione della produzione di cellule del sangue. Il trattamento in studio è una terapia genica chiamata RP-L102, che utilizza cellule del paziente stesso, modificate geneticamente per correggere il difetto genetico. Queste cellule, chiamate cellule…
Malattie indagate:
- Data di inizio: 2024-02-13
Studio sull’effetto della terapia enzimatica sostitutiva con avalglucosidase alfa nei pazienti con malattia di Pompe non trattati
Reclutamento in corso
La malattia di Pompe è una condizione rara che colpisce i muscoli e il sistema nervoso. Questo studio si concentra su come il trattamento con una terapia sostitutiva enzimatica possa influenzare il glicogeno nei muscoli delle persone affette da questa malattia. Il farmaco utilizzato in questo studio è chiamato Nexviadyme, che contiene la sostanza attiva…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
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