Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata neutropenia cronica, che si verifica quando ci sono livelli bassi di un tipo di globuli bianchi chiamati neutrofili. Questi globuli bianchi sono importanti per combattere le infezioni. Le persone con neutropenia cronica possono avere infezioni frequenti o gravi. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Mavorixafor, che viene somministrato in capsule rigide. Mavorixafor è progettato per aiutare a migliorare il numero di neutrofili nel sangue e ridurre il tasso di infezioni.

Lo scopo principale dello studio è valutare se Mavorixafor può ridurre il numero di infezioni e migliorare i livelli di neutrofili nei partecipanti con neutropenia cronica. I partecipanti allo studio riceveranno Mavorixafor o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per un periodo di 12 mesi. Durante questo periodo, i partecipanti saranno monitorati per vedere come rispondono al trattamento e se ci sono cambiamenti nel numero di infezioni o nei livelli di neutrofili.

Lo studio è progettato per includere persone con diversi tipi di neutropenia cronica, sia congenita che acquisita, che non stanno ricevendo un trattamento cronico con G-CSF, un altro tipo di terapia per la neutropenia. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento con Mavorixafor. L’obiettivo è determinare se questo farmaco può essere un’opzione efficace per gestire la neutropenia cronica e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.