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Trattamento con venetoclax della malattia acuta del trapianto contro l'ospite in pazienti dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la malattia acuta del trapianto contro l'ospite della pelle, una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali emopoietiche, quando le cellule del donatore attaccano i tessuti del ricevente. Questa reazione può causare problemi alla pelle e ad altri organi. Il trattamento utilizzato nello studio è il venetoclax, un farmaco somministrato sotto forma di compresse rivestite con film che si assumono per bocca. Il venetoclax viene testato in diverse dosi, da 10 mg, 50 mg fino a 100 mg, per trovare la dose più sicura ed efficace per trattare questa malattia.

Lo scopo dello studio è determinare la dose massima tollerata di venetoclax che può essere somministrata in modo sicuro ai pazienti. Durante lo studio, i partecipanti ricevono il farmaco insieme al trattamento standard con cortisone per la malattia acuta del trapianto contro l'ospite. Il trattamento con venetoclax viene somministrato per un periodo di 56 giorni, durante i quali vengono monitorate attentamente la sicurezza del farmaco e la risposta della malattia. I medici valuteranno se il farmaco aiuta a controllare la malattia, se riduce i sintomi e se migliora le condizioni generali dei pazienti.

Lo studio prevede controlli regolari per valutare come il corpo risponde al trattamento e per verificare eventuali effetti indesiderati. Vengono eseguiti esami del sangue per controllare i livelli delle cellule del sangue e altri parametri di sicurezza. In alcuni casi possono essere prelevati campioni di tessuto per studiare meglio come il farmaco agisce sulle cellule che causano la malattia. I ricercatori valuteranno anche la qualità di vita dei pazienti durante il trattamento attraverso questionari specifici.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento con venetoclax

    Dopo aver firmato il consenso informato e completato le procedure di valutazione iniziale, inizierà il trattamento con venetoclax.

    Il venetoclax è un farmaco disponibile in compresse rivestite con film da 10 mg, 50 mg e 100 mg, da assumere per via orale.

    Il dosaggio del farmaco sarà determinato in base alla fase dello studio in cui si trova. Lo studio prevede un aumento graduale della dose per identificare il dosaggio massimo tollerato.

    Sarà necessario essere in grado di deglutire le compresse.

    Prima di iniziare il trattamento, verrà verificato che il numero di neutrofili (un tipo di globuli bianchi) sia superiore a 1000 per millimetro cubo e che il numero di piastrine (cellule del sangue che aiutano la coagulazione) sia superiore a 20.000 per millimetro cubo.

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento iniziale - primi 28 giorni

    Durante i primi 28 giorni di trattamento, assumerà il venetoclax secondo le indicazioni ricevute.

    In questo periodo, verrà monitorata attentamente la tollerabilità del farmaco e l'eventuale comparsa di effetti collaterali.

    Saranno valutati eventuali effetti tossici sul sangue di grado IV (molto gravi) e altri effetti tossici di grado III o IV (gravi o molto gravi) non legati al sangue.

    Verrà monitorata la risposta della malattia del trapianto contro l'ospite acuta (una complicazione che può verificarsi dopo il trapianto di cellule staminali) al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Periodo di trattamento prolungato - fino a 56 giorni

    Il trattamento con venetoclax continuerà fino a 56 giorni.

    Durante questo periodo, continuerà il monitoraggio della sicurezza del farmaco e della sua efficacia nel controllare la malattia del trapianto contro l'ospite acuta.

    Sarà valutato il tasso di remissione della malattia e la possibilità di progressione verso forme resistenti al trattamento standard.

    Verranno effettuati prelievi di sangue per analizzare gli effetti del venetoclax sulle cellule che causano la malattia del trapianto contro l'ospite.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni durante il trattamento

    Durante tutto il periodo di trattamento, saranno effettuate valutazioni per monitorare la sicurezza e l'efficacia del farmaco.

    Potranno essere effettuate biopsie (prelievi di piccoli campioni di tessuto) degli organi coinvolti dalla malattia del trapianto contro l'ospite, in particolare della pelle, per analizzare gli effetti del trattamento a livello cellulare.

    Saranno eseguiti esami del sangue per studiare come il venetoclax agisce sul percorso della proteina BCL2 (una proteina coinvolta nella sopravvivenza delle cellule).

    Potranno essere richieste analisi genetiche ed epigenetiche per identificare caratteristiche che possano predire la risposta al trattamento.

    Sarà richiesto di compilare questionari sulla qualità della vita e sulla presenza di affaticamento.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della mortalità e della sopravvivenza

    Durante e dopo il trattamento, sarà monitorata la mortalità non correlata a recidiva (decessi non causati dal ritorno della malattia originale) e la sopravvivenza globale.

    Questo monitoraggio permetterà di valutare l'impatto complessivo del trattamento con venetoclax sulla condizione clinica.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Deve firmare un documento di consenso informato scritto, che significa accettare volontariamente di partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie, prima di qualsiasi procedura legata allo studio.
  • Può essere uomo o donna.
  • Deve avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso.
  • Deve essere in grado di ingoiare compresse.
  • Deve aver ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche, che è un trattamento in cui le cellule del sangue vengono sostituite con cellule provenienti da un donatore. Il donatore può essere un familiare, una persona non imparentata compatibile o un donatore parzialmente compatibile. Le cellule possono provenire dal midollo osseo, dal sangue periferico o dal cordone ombelicale.
  • Deve mostrare segni che il trapianto ha attecchito correttamente, con un numero assoluto di neutrofili (un tipo di globuli bianchi che combattono le infezioni) superiore a 1000 per millimetro cubo e un numero di piastrine (cellule che aiutano la coagulazione del sangue) superiore a 20.000 per millimetro cubo.
  • Deve avere una diagnosi recente di malattia del trapianto contro l'ospite acuta, che è una complicazione in cui le cellule del donatore attaccano i tessuti del ricevente. La malattia deve essere di grado da II a IV secondo i criteri standard e deve verificarsi dopo il trapianto, richiedendo un trattamento con prednisone (un farmaco che riduce l'infiammazione e sopprime il sistema immunitario) a una dose di 1-2 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo. È consigliata ma non obbligatoria una biopsia, che è un prelievo di un piccolo campione di tessuto degli organi colpiti per confermare la diagnosi.

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non sono specificati criteri di esclusione (motivi per cui non si può partecipare) per questo studio clinico nei dati forniti.
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Farmaci in studio

Venetoclax è un medicinale usato per trattare alcuni tipi di tumori del sangue. In questo studio, viene testato per vedere se può aiutare a trattare una complicazione chiamata malattia del trapianto contro l'ospite, che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali. Lo scopo è trovare la dose più sicura ed efficace di questo farmaco per questa nuova indicazione.

Che cosa si sa già del trattamento

Venetoclax – Venetoclax è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse che viene utilizzato principalmente nel trattamento di alcuni tipi di tumori del sangue, come la leucemia linfatica cronica e la leucemia mieloide acuta. In questo studio clinico di fase II, il medicinale viene studiato come possibile trattamento per la malattia acuta del trapianto contro l'ospite che colpisce la pelle, una complicazione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Il venetoclax agisce bloccando una proteina chiamata BCL-2 che normalmente impedisce alle cellule malate di morire, permettendo così all'organismo di eliminare le cellule dannose in modo più efficace.

Malattie studiate

Acute graft-versus-host disease – La malattia del trapianto contro l'ospite acuta è una complicazione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali o di midollo osseo. Si sviluppa quando le cellule immunitarie del donatore riconoscono i tessuti del ricevente come estranei e li attaccano. Questa condizione colpisce principalmente la pelle, il fegato e l'apparato digerente. I sintomi cutanei includono eruzioni cutanee, arrossamento e prurito che possono diffondersi su ampie aree del corpo. La malattia si manifesta generalmente entro i primi cento giorni dopo il trapianto. La gravità può variare da forme lievi a forme più severe che coinvolgono più organi contemporaneamente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-520545-74-00Codice del protocolloVenetoclax-aGVHDPartecipanti previsti24 personePromotoreMedical University Of Vienna

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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