Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'uso di vemurafenib nei bambini con istiocitosi refrattaria e mutazione BRAF

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda una condizione chiamata proliferazione delle cellule istiocitarie, che è una crescita anomala di un tipo di cellule del sistema immunitario. Questa condizione può essere difficile da trattare con le terapie convenzionali. Lo studio si concentra su pazienti giovani che presentano una mutazione nel gene BRAF, che rende la malattia resistente ai trattamenti standard.

Il farmaco in esame è il vemurafenib, una compressa rivestita che viene assunta per via orale. Vemurafenib è già utilizzato per trattare altre condizioni legate alla mutazione BRAF e in questo studio si vuole verificare la sua sicurezza, efficacia e tollerabilità nei bambini con questa specifica condizione. L'obiettivo è anche determinare la durata ottimale del trattamento con vemurafenib.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali. Saranno effettuati esami di laboratorio e controlli medici regolari per garantire la sicurezza dei partecipanti. Lo studio mira a migliorare la comprensione di come vemurafenib possa essere utilizzato al meglio per trattare questa condizione nei pazienti più giovani.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco vemurafenib.

    Il farmaco viene assunto per via orale, il che significa che viene ingerito come una compressa o una capsula.

  2. Passaggio 2

    Dosaggio e frequenza

    Il dosaggio del vemurafenib è ottimizzato per i pazienti giovani con istiocitosi refrattaria positiva al gene BRAF.

    La frequenza e la durata del trattamento sono determinate in base alla risposta individuale al farmaco e alla tollerabilità.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    La sicurezza del trattamento con vemurafenib viene valutata attraverso l'analisi di eventi avversi, segni vitali, test di laboratorio, ecocardiogrammi e risultati di ECG.

    Questo monitoraggio aiuta a garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata attraverso la sopravvivenza libera da eventi (EFS), la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e la sopravvivenza globale (OS).

    Viene anche monitorato il tasso di risposta complessiva (ORR) e il tasso di riattivazione della malattia dopo 2 anni.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento con vemurafenib continua fino a quando non si raggiungono gli obiettivi del trial o fino a quando non si verificano eventi che richiedono l'interruzione del trattamento.

    La durata stimata del trial è fino al 1 aprile 2026.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Presenza di mutazioni nel gene BRAF nei tessuti tumorali e/o nel ctDNA in qualsiasi fase del trattamento o del follow-up. Il ctDNA è il DNA tumorale circolante nel sangue.
  • Fallimento del trattamento, che può includere:
    • Progressione della malattia durante il trattamento di prima e/o seconda linea, con coinvolgimento di almeno un organo a rischio. Il trattamento precedente deve includere almeno 6 settimane di Vinblastina settimanale con almeno 28 giorni di prednisolone o almeno 2 cicli di Citosina Arabinoside in cicli di 4 giorni e/o Cladribina in cicli di 5 giorni come trattamento di seconda linea, minimo 2 cicli, o altro trattamento di seconda linea.
    • Riattivazione della malattia dopo una risposta iniziale al trattamento con Vinblastina e prednisolone come prima linea e/o nessuna risposta al trattamento di seconda linea utilizzando uno dei due farmaci: Citosina Arabinoside in cicli di 4 giorni e/o Cladribina in cicli di 5 giorni, minimo 2 cicli, o altro trattamento di prima/seconda linea o coinvolgimento di almeno un organo a rischio.
    • Terza o successiva riattivazione della malattia con o senza coinvolgimento di organi a rischio.
    • Riattivazione della malattia dopo che la terapia con vemurafenib è stata completata.
    • Comparsa di segni di disturbo neurodegenerativo (ND) nella risonanza magnetica (MRI) del sistema nervoso centrale (CNS).
    • Firma del consenso informato per la partecipazione allo studio (incluso il trattamento con vemurafenib) in conformità con le normative legali vigenti.
    • Consenso all'uso di contraccezione efficace durante il periodo di somministrazione di vemurafenib e per un minimo di 1 anno dopo l'interruzione nei pazienti in pubertà e maturità sessuale.
    • Partecipazione allo studio HISTIOGEN.
    • Età compresa tra 2 e 18 anni.
    • Sia maschi che femmine possono partecipare.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno la mutazione genetica chiamata BRAF positiva. Questa è una caratteristica specifica delle cellule che si sta studiando.
  • I pazienti che non hanno una condizione chiamata proliferazione delle cellule istiocitarie non possono partecipare. Questa è una crescita anormale di un tipo di cellula del sistema immunitario.
  • I pazienti che non sono giovani non possono partecipare. Lo studio è rivolto a pazienti giovani.
  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno una forma di istiocitosi che non risponde ai trattamenti standard, chiamata refrattaria.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Vemurafenib è un farmaco utilizzato per trattare pazienti giovani con istiocitosi refrattaria che presentano una mutazione positiva del gene BRAF. Questo farmaco agisce bloccando l'attività di una proteina anomala prodotta dalla mutazione BRAF, che contribuisce alla crescita delle cellule tumorali. L'obiettivo del trial è ottimizzare il tempo e il dosaggio di vemurafenib per migliorare l'efficacia del trattamento in questi pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Vemurafenib – Vemurafenib è un farmaco somministrato per via orale, sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di studio clinico per ottimizzare il dosaggio e il tempo di somministrazione nei pazienti giovani con istiocitosi refrattaria positiva al gene BRAF. È principalmente indicato per il trattamento di condizioni caratterizzate da una proliferazione anomala delle cellule istiocitiche. Il suo meccanismo d'azione coinvolge l'inibizione della proteina BRAF mutata, che è responsabile della crescita incontrollata delle cellule. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della chinasi.

Malattie studiate

Proliferazione delle cellule istiocitarie – È una condizione caratterizzata da un aumento anomalo del numero di cellule istiocitarie, che sono un tipo di globuli bianchi coinvolti nella risposta immunitaria. Questa proliferazione può verificarsi in vari tessuti e organi, causando una serie di sintomi a seconda della localizzazione e dell'entità dell'accumulo cellulare. La malattia può manifestarsi con sintomi come febbre, perdita di peso, e ingrossamento di organi come il fegato e la milza. Nei bambini, può presentarsi con sintomi più gravi e progressivi. La progressione della malattia varia notevolmente tra gli individui, con alcuni che sperimentano una rapida progressione e altri che hanno una malattia più stabile.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IINumero dello studio2024-515805-25-00Codice del protocolloBRAVOPartecipanti previsti25 personePromotoreInstytut Matki I Dziecka

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.