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Studio sull'uso di RVU120 per trattare l'anemia nei pazienti con neoplasie mielodisplastiche a basso rischio

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sullanemia nei pazienti con neoplasie mielodisplastiche a basso rischio. Queste neoplasie sono un gruppo di malattie del sangue in cui le cellule del midollo osseo non maturano correttamente, portando a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane. L'anemia è una condizione in cui il corpo non ha abbastanza globuli rossi sani per trasportare ossigeno ai tessuti, causando stanchezza e debolezza.

Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato RVU120, somministrato per via orale sotto forma di capsule. RVU120 è un inibitore della chinasi CDK8, una piccola molecola anticancro che potrebbe aiutare a migliorare la produzione di globuli rossi nei pazienti con queste neoplasie. Lo scopo dello studio è valutare la risposta dei pazienti al trattamento, in particolare se si verifica un miglioramento nella produzione di globuli rossi secondo i criteri stabiliti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno RVU120 e saranno monitorati per vedere come rispondono al trattamento. La durata del trattamento è prevista per un massimo di 315 giorni. I risultati saranno valutati dopo 8 cicli completi di somministrazione del farmaco, con particolare attenzione alla sicurezza e all'efficacia del trattamento. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. Lo studio mira a determinare se RVU120 può essere un'opzione efficace per migliorare l'anemia nei pazienti con neoplasie mielodisplastiche a basso rischio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione orale di RVU120, noto anche come SEL120 monoidrocloruro, in forma di capsule.

    La dose iniziale è di 150 mg al giorno.

  2. Passaggio 2

    Ciclo di trattamento

    Il trattamento è organizzato in cicli. Ogni ciclo dura 28 giorni.

    Il farmaco viene assunto quotidianamente per tutta la durata del ciclo.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta

    Dopo 8 cicli completi di trattamento, viene valutata la risposta eritroide (HI-E) secondo i criteri IWG 2018.

    La risposta viene misurata per determinare l'efficacia del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il trattamento, vengono effettuate misurazioni di sicurezza per monitorare eventuali effetti collaterali.

    La tossicità viene valutata secondo i criteri NCI CTCAE v5.0.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni di efficacia

    Vengono effettuate valutazioni per misurare la durata della risposta eritroide e i cambiamenti nei livelli di emoglobina.

    Si monitora anche l'indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi per periodi di 8 e 12 settimane.

  6. Passaggio 6

    Fine del trattamento

    Alla fine del trattamento, viene effettuata una visita di fine trattamento per valutare i risultati complessivi.

    Viene esaminata la qualità della vita attraverso questionari specifici.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Devi fornire un consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura legata allo studio.
  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi avere una diagnosi di neoplasie mielodisplastiche (MDS) secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) del 2022. La diagnosi sarà confermata durante la valutazione iniziale.
  • La tua malattia MDS deve essere a rischio molto basso, basso o intermedio con un punteggio fino a 3,5 secondo la classificazione del International Prognostic Scoring System Score Revised (IPSS-R). I pazienti con del(5q) e al massimo un'altra anomalia (escludendo monosomia 7, del(7q), TP53mut) sono idonei.
  • Devi avere anemia sintomatica documentata nel periodo di 16 settimane prima del primo dosaggio del farmaco in studio. Questo significa che l'emoglobina media deve essere inferiore a 10 g/dL o devono essere state effettuate almeno tre trasfusioni di globuli rossi durante questo periodo.
  • Non ci devono essere opzioni disponibili di una terapia MDS approvata secondo la decisione del medico curante. Questo include l'esposizione a ESA, luspatercept o lenalidomide, con specifiche condizioni di idoneità.
  • Devi avere un punteggio di prestazione del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) tra 0 e 2, che indica il tuo livello di attività fisica.
  • Devi aver interrotto il trattamento anti-cancro per almeno 2 settimane o 5 emivite, a seconda di quale sia più lungo.
  • Devi avere parametri di laboratorio clinici specifici, come un conteggio dei globuli bianchi inferiore a 10 x 109/L, un conteggio delle piastrine superiore a 25.000/μL, e altri valori specifici per albumina, coagulazione, enzimi epatici, bilirubina, clearance della creatinina e proteine urinarie.
  • Devi avere una funzione cardiaca adeguata, confermata da un'ecocardiografia con una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) di almeno il 40%.
  • Se sei un uomo, devi usare un metodo contraccettivo efficace durante la partecipazione allo studio e fino a 28 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio, se sei sessualmente attivo con una donna in età fertile. Devi anche astenerti dal donare sangue o sperma durante questo periodo.
  • Il ricercatore deve considerarti idoneo per la partecipazione allo studio clinico, valutando che tu comprenda i requisiti dello studio e possa dare il consenso informato, rispettare i requisiti di dosaggio del farmaco e tutte le procedure e valutazioni legate allo studio, e che non sei considerato inaffidabile o non collaborativo.
  • Devi aver ricevuto tutte le vaccinazioni contro il COVID-19 secondo le linee guida nazionali pertinenti.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare pazienti con anemia che non è associata a neoplasie mielodisplastiche a rischio molto basso, basso o intermedio. Le neoplasie mielodisplastiche sono un gruppo di malattie in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane.
  • Non possono partecipare pazienti che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare pazienti che non appartengono ai gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare pazienti che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a comprendere le informazioni sullo studio.
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Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

RVU120 è un farmaco somministrato per via orale studiato per il trattamento dell'anemia nei pazienti con neoplasie mielodisplastiche a basso rischio. L'obiettivo principale del farmaco è valutare la risposta eritroide nei pazienti, cioè migliorare la produzione di globuli rossi secondo i criteri IWG 2018.

Che cosa si sa già del trattamento

RVU120 – RVU120 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase II per il trattamento dell'anemia in pazienti con neoplasie mielodisplastiche a basso rischio. Questo farmaco è in fase di ricerca e non è ancora ampiamente documentato nella letteratura medica. Le indicazioni terapeutiche principali includono il miglioramento della risposta eritroide nei pazienti affetti da queste condizioni. Il meccanismo d'azione a livello molecolare non è completamente chiarito, ma si ritiene che RVU120 agisca modulando specifici percorsi cellulari coinvolti nella produzione di globuli rossi. Appartiene alla classificazione farmacologica dei modulatori cellulari.

Malattie studiate

Anemia nei pazienti con neoplasie mielodisplastiche a rischio molto basso, basso o intermedio (MDS) – L'anemia in questi pazienti è una condizione in cui il corpo non produce abbastanza globuli rossi sani, portando a una riduzione dell'ossigeno trasportato ai tessuti. Le neoplasie mielodisplastiche sono un gruppo di disturbi del midollo osseo che causano una produzione anomala delle cellule del sangue. Nei pazienti con MDS a rischio molto basso, basso o intermedio, l'anemia può progredire lentamente e i sintomi possono includere stanchezza, pallore e debolezza. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi. In alcuni casi, la condizione può evolvere in una forma più grave di malattia del sangue.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-509947-29-00Codice del protocolloREMARK_001Partecipanti previsti45 personePromotoreGCP-Service International West GmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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