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Studio sull'uso di ruxolitinib e combinazione di farmaci per la leucemia linfoblastica acuta nei bambini con attivazione del percorso JAK/STAT

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra sulla leucemia linfoblastica acuta nei bambini, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio mira a valutare l'efficacia di un trattamento che combina il farmaco ruxolitinib con un protocollo di chemioterapia specifico chiamato AIEOP-BFM 2017, utilizzato in Polonia. Il ruxolitinib è un farmaco che agisce su una via di segnalazione cellulare chiamata JAK/STAT, che può essere attivata in alcuni tipi di cellule leucemiche.

Il trattamento prevede l'uso di ruxolitinib in combinazione con altri farmaci chemioterapici, tra cui ifosfamide, doxorubicina cloridrato, asparaginasi, metotrexato, citarabina, ciclofosfamide, vincristina solfato, dexametasone, mercaptopurina, tioguanina, etoposide, e pegaspargase. Questi farmaci sono somministrati in diverse forme, come compresse o soluzioni per infusione, e possono essere somministrati per via orale o endovenosa.

Lo scopo principale dello studio è confrontare la risposta al trattamento con ruxolitinib e chemioterapia rispetto a un gruppo di controllo esterno. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo stabilito e saranno monitorati per valutare la risposta della malattia e gli eventuali effetti collaterali. Lo studio si propone di migliorare la comprensione di come questi trattamenti possano influenzare la remissione della malattia nei bambini con leucemia linfoblastica acuta.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di ifosfamide e doxorubicina cloridrato per via endovenosa. Questi farmaci sono utilizzati per trattare la leucemia linfoblastica acuta.

    La somministrazione di ruxolitinib avviene per via orale. Questo farmaco è specifico per i pazienti con attivazione confermata del percorso JAK/STAT.

  2. Passaggio 2

    Fase di consolidamento

    Durante questa fase, vengono somministrati diversi farmaci per via endovenosa, tra cui daunorubicina, asparaginasi, vindesina solfato, citarabina, e ciclofosfamide.

    Il metotrexato viene somministrato sia per via orale che per uso intratecale, che significa direttamente nel liquido spinale, per prevenire la diffusione della malattia al sistema nervoso centrale.

  3. Passaggio 3

    Fase di mantenimento

    In questa fase, i farmaci tioguanina, mercaptopurina, e metotrexato vengono somministrati per via orale per mantenere la remissione della malattia.

    La somministrazione di vincristina solfato e pegaspargase avviene per via endovenosa.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante tutto il periodo del trattamento, vengono effettuati regolari controlli per monitorare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali.

    L'obiettivo principale è valutare la proporzione di pazienti che raggiungono uno stato di MRD(-), che indica l'assenza di malattia residua minima, in determinati punti temporali del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Diagnosi recente di leucemia linfoblastica acuta (un tipo di cancro del sangue) trattata secondo il protocollo AIEOP-BFM 2017 in Polonia.
  • Presenza confermata di una lesione genetica che causa l'attivazione del percorso JAK-STAT (un meccanismo cellulare), come CRLF2, JAK2, EPOR, o espressione di CRLF2 sulla superficie delle cellule leucemiche.
  • Classificazione come ad alto rischio precoce secondo il protocollo AIEOP-BFM 2017 in Polonia, che include una o più delle seguenti condizioni:
    • Nessuna remissione completa al giorno 33.
    • Positività per KMT2A-AFF1 (un tipo di alterazione genetica).
    • Positività per TCF3-HLF (un altro tipo di alterazione genetica).
    • Ipoploidia con meno di 45 cromosomi (un'anomalia genetica).
    • Presenza di FCM-MRD nel midollo osseo al giorno 15 pari o superiore al 10% e non positivo per ETV6-RUNX1 (un'altra alterazione genetica).
    • Presenza di IKZF1plus e PCR-MRD al TP1 positivo o inconclusivo e non positivo per ETV6-RUNX1, TCF3-PBX1 o riarrangiamenti KMT2A diversi da KMT2A-AFF1.
    • PCR-MRD al TP1 pari o superiore a 5x10-4.
    • Età inferiore a 1 anno e qualsiasi riarrangiamento KMT2A.
    • Età compresa tra 2 e 18 anni.
    • Sono ammessi sia soggetti di sesso femminile che maschile.
    • Partecipazione di popolazioni vulnerabili è prevista.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la leucemia linfoblastica acuta. Questa è una malattia del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono idonee per motivi di salute o altre condizioni mediche.
  • Non possono partecipare persone che non possono seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite richieste.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Ruxolitinib

    è un farmaco utilizzato nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta nei bambini. Agisce bloccando l'attivazione del percorso JAK/STAT, che è spesso attivato in questo tipo di leucemia. L'obiettivo è ridurre la presenza di cellule leucemiche nel corpo.

  • Chemioterapia AIEOP-BFM 2017

    è un protocollo di trattamento che utilizza una combinazione di farmaci chemioterapici per trattare la leucemia linfoblastica acuta nei bambini. Questo approccio mira a distruggere le cellule cancerose e prevenire la loro crescita e diffusione.

Che cosa si sa già del trattamento

Ruxolitinib – Ruxolitinib è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta nei bambini, in particolare in quelli con attivazione confermata della via JAK/STAT. Le sue principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di malattie ematologiche caratterizzate da proliferazione cellulare anomala. Il meccanismo d'azione di ruxolitinib si basa sull'inibizione delle chinasi JAK1 e JAK2, che sono coinvolte nella trasmissione del segnale cellulare che porta alla crescita e alla divisione delle cellule. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle chinasi.

Malattie studiate

Leucemia linfoblastica acuta – È un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi, in particolare i linfociti. Questa malattia si sviluppa rapidamente e richiede un trattamento immediato. I linfociti anormali si accumulano nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue sane. I sintomi possono includere stanchezza, febbre, sanguinamento o lividi facili, e infezioni frequenti. La malattia è più comune nei bambini, ma può verificarsi anche negli adulti. La progressione della malattia può variare, ma tende a essere rapida senza intervento.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Età0-17FaseFase IVNumero dello studio2024-518316-39-00Codice del protocolloRux-cALL-Pol 2020Partecipanti previsti25 personePromotoreMedical University Of Lodz

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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