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Studio sull'uso di roxadustat per trattare l'anemia nei bambini con malattia renale cronica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sullanemia associata alla malattia renale cronica nei bambini e negli adolescenti. L'anemia è una condizione in cui il corpo non ha abbastanza globuli rossi sani per trasportare ossigeno ai tessuti. La malattia renale cronica è una condizione in cui i reni non funzionano correttamente per un lungo periodo di tempo. Questo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato roxadustat nel trattamento dell'anemia in questi pazienti giovani.

Il roxadustat è un farmaco somministrato sotto forma di compresse rivestite, disponibile in dosaggi di 5 mg, 20 mg e 50 mg. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il roxadustat per un periodo massimo di 52 settimane. Il farmaco sarà confrontato con altri trattamenti per l'anemia, come epoetina alfa, darbepoetina alfa e metossi polietilenglicole-epoetina beta, che sono somministrati per via sottocutanea o endovenosa. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo scopo principale dello studio è valutare come il roxadustat influisce sui livelli di emoglobina, una proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno, nei partecipanti. I livelli di emoglobina saranno monitorati durante il trattamento per vedere se migliorano. Lo studio esaminerà anche la sicurezza del farmaco e come viene assorbito e metabolizzato nel corpo. I partecipanti saranno seguiti attentamente per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nei loro sintomi durante il periodo di trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato scritto approvato dall'IRB/IEC.

    Il partecipante deve avere un'età compresa tra 2 e meno di 18 anni e una diagnosi di anemia associata a malattia renale cronica (CKD).

  2. Passaggio 2

    Trattamento con <b>roxadustat</b>

    Il partecipante riceve roxadustat in compresse rivestite con film, disponibili in dosaggi da 5 mg, 20 mg e 50 mg.

    Il farmaco viene somministrato per via orale.

  3. Passaggio 3

    Periodo di trattamento

    Il periodo di trattamento dura 24 settimane, suddiviso in 4 settimane di trattamento a dose fissa seguite da 20 settimane di aggiustamento della dose.

    Durante questo periodo, il livello di emoglobina (Hb) viene monitorato per valutare l'efficacia del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazioni

    Vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare i parametri farmacocinetici e farmacodinamici, inclusi i livelli di Hb e la storia di aggiustamento della dose.

    Vengono registrati gli eventi avversi emergenti dal trattamento e le valutazioni di sicurezza, come test di laboratorio clinici, segni vitali e esami fisici.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della qualità della vita

    Vengono raccolti dati sulla qualità della vita utilizzando questionari specifici per i partecipanti pediatrici.

    Le valutazioni includono la scala di affaticamento multidimensionale e l'inventario della qualità della vita pediatrica.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 30 giugno 2026.

    I risultati finali includeranno il cambiamento nei livelli di Hb e l'uso di ferro endovenoso e orale durante il periodo di studio.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • È necessario ottenere il consenso informato scritto approvato e il consenso alla privacy dal partecipante o dal genitore o tutore legale, e se richiesto, l'assenso del bambino, prima di qualsiasi procedura legata allo studio.
  • Le partecipanti di sesso femminile devono accettare di non allattare al seno a partire dallo screening e per tutta la durata dello studio e per 4 settimane dopo l'ultima dose di roxadustat.
  • Le partecipanti di sesso femminile non devono donare ovuli a partire dalla prima somministrazione di roxadustat e per tutta la durata dello studio e per 4 settimane dopo l'ultima dose di roxadustat.
  • I partecipanti di sesso maschile con partner femminile in età fertile (inclusa una partner che allatta) devono accettare di usare contraccettivi per tutto il periodo di trattamento e per 4 settimane dopo l'ultima dose di roxadustat.
  • I partecipanti di sesso maschile non devono donare sperma durante il periodo di trattamento e per 4 settimane dopo l'ultima dose di roxadustat.
  • I partecipanti di sesso maschile con partner incinta devono accettare di rimanere astinenti o usare un preservativo per tutta la durata della gravidanza e per 4 settimane dopo l'ultima dose di roxadustat.
  • Il partecipante e/o il genitore o tutore legale del partecipante accetta che il partecipante non partecipi a un altro studio interventistico mentre partecipa al presente studio.
  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 2 e meno di 18 anni al momento dello screening/prima visita dello studio.
  • Il partecipante ha una diagnosi di anemia associata a malattia renale cronica (CKD) negli stadi 3, 4 o 5. Questo può includere partecipanti non in dialisi o partecipanti in dialisi (inclusi emodialisi, dialisi peritoneale e emodiafiltrazione).
  • I partecipanti non in dialisi devono avere un tasso di filtrazione glomerulare stimato (formula di Schwartz) inferiore a 60 mL/min per 1,73 m².
  • I partecipanti trattati con ESA devono avere un livello di emoglobina (Hb) tra 10,0 e 12,0 g/dL; i partecipanti non trattati con ESA possono avere un livello di Hb ≤ 11 g/dL.
  • Il partecipante deve avere un livello di ferritina superiore a 100 ng/mL o un valore di saturazione della transferrina (TSAT) superiore al 20%.
  • Il partecipante deve avere livelli di ALT e AST ≤ 2 volte il limite superiore della norma (ULN) e TBL ≤ 1,5 volte il ULN alla visita di iscrizione.
  • Il partecipante è trattato con un ESA o è non trattato con ESA, dove lo stato ESA è definito come: a. Trattato con ESA: il partecipante assume una dose stabile di un ESA per almeno 4 settimane prima dello screening. b. Non trattato con ESA: il partecipante non ha avuto esposizione a ESA o l'esposizione totale a ESA è stata ≤ 3 settimane nelle 4 settimane precedenti lo screening o il partecipante è stato precedentemente trattato con e ha interrotto un ESA ≥ 8 settimane prima dello screening.
  • La partecipante di sesso femminile non è incinta e si applica almeno una delle seguenti condizioni: Non è una donna in età fertile (WOCBP), WOCBP che accetta di seguire le linee guida contraccettive dal momento del consenso informato fino ad almeno 4 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'intervento dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare i bambini e gli adolescenti che non hanno l'anemia associata a malattia renale cronica.
  • Non possono partecipare i bambini e gli adolescenti che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare i bambini e gli adolescenti che hanno condizioni di salute che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare i bambini e gli adolescenti che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare i bambini e gli adolescenti che hanno partecipato recentemente ad altri studi clinici.
  • Non possono partecipare i bambini e gli adolescenti che non possono seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite previste.
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Farmaci in studio

Roxadustat è un farmaco studiato per il trattamento dell'anemia nei bambini e adolescenti con malattia renale cronica. Questo farmaco aiuta a stimolare la produzione di globuli rossi, migliorando così i livelli di emoglobina nel sangue. L'obiettivo principale del trial è valutare l'efficacia e la sicurezza di roxadustat in questa popolazione di pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Roxadustat – Roxadustat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento dell'anemia associata a malattia renale cronica nei pazienti pediatrici. Questo farmaco è oggetto di ricerca per la sua capacità di stimolare la produzione di globuli rossi, migliorando così i livelli di emoglobina nei pazienti con anemia. Roxadustat agisce a livello molecolare inibendo l'enzima prolil-idrossilasi, che porta all'aumento della produzione di eritropoietina endogena. È classificato come un inibitore della prolil-idrossilasi, una classe di farmaci che mira a trattare l'anemia in modo innovativo.

Malattie studiate

Anemia associata a Malattia Renale Cronica – L'anemia associata a malattia renale cronica è una condizione in cui i reni danneggiati non producono abbastanza eritropoietina, un ormone che stimola la produzione di globuli rossi nel midollo osseo. Questo porta a una riduzione del numero di globuli rossi nel sangue, causando sintomi come stanchezza, debolezza e pallore. La progressione della malattia renale cronica può peggiorare l'anemia, poiché la funzione renale continua a diminuire. L'anemia può anche contribuire a complicazioni cardiovascolari nei pazienti con malattia renale cronica. La gestione dell'anemia in questi pazienti è importante per migliorare la qualità della vita e ridurre i sintomi associati.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2022-501980-42-00Codice del protocollo1517-CL-1003Partecipanti previsti104 personePromotoreAstellas Pharma Global Development Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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