Indice
- Panoramica degli studi
- Studi nell’ipoparatiroidismo
- Studio nell’iperparatiroidismo secondario
- Studio nell’ADH1
- Esiti misurati nei trial
- Chi può partecipare
- Riassunto dei punti principali
Panoramica degli studi
I dati disponibili mostrano studi clinici interventistici in fase 3 che coinvolgono Alfacalcidol in contesti diversi, soprattutto disturbi del metabolismo del calcio e del PTH.[1][2][3][4]
Le popolazioni studiate includono persone con ipoparatiroidismo cronico, iperparatiroidismo secondario dopo chirurgia bariatrica e autosomal dominant hypocalcemia type 1 (ADH1).[1][3][4]
Studi nell’ipoparatiroidismo
Un trial autorizzato, NCT05778071, valuta l’efficacia e la sicurezza di eneboparatide (AZP-3601) in persone con ipoparatiroidismo cronico e include come confronto trattamenti con vitamina D attiva e calcio orale, tra cui UN-ALFA e ROCALTROL.[2]
L’obiettivo primario di efficacia dopo 24 settimane è vedere quanti pazienti nel gruppo eneboparatide, rispetto al placebo, raggiungono tre risultati insieme: indipendenza completa dalla vitamina D attiva, indipendenza da dosi terapeutiche di calcio orale e calcio sierico corretto per albumina nel range normale.[2]
Nello stesso registro compare anche una versione withdrawn dello stesso studio, con un numero diverso di partecipanti previsti, ma con lo stesso obiettivo principale e la stessa durata di 24 settimane.[2]
Un altro studio autorizzato, 2025-523930-14-00, confronta pazienti con ipoparatiroidismo cronico trattati a lungo con TransCon PTH rispetto a pazienti trattati con terapia convenzionale, cioè analoghi della vitamina D attiva e supplementi di calcio.[4]
Questo studio vuole capire se il trattamento con PTH può migliorare qualità di vita, indici neuropsichiatrici, struttura cerebrale e flusso capillare cerebrale.[4]
L’esito primario è la differenza nella microvascular hemodynamic, cioè nel comportamento del microcircolo sanguigno, tra pazienti trattati con PTH e pazienti trattati in modo convenzionale.[4]
Studio nell’iperparatiroidismo secondario
Il trial 2023-510312-40-00, chiamato ActiVitD, è uno studio multicentrico randomizzato controllato che valuta l’effetto di Alfacalcidol nel trattamento dell’iperparatiroidismo secondario dopo chirurgia bariatrica, in particolare dopo RYGB (bypass gastrico Roux-en-Y).[1]
Lo studio è in fase 3, è autorizzato e prevede un arruolamento di 130 partecipanti.[1]
L’esito primario è la normalizzazione del PTH dopo 2 anni dalla diagnosi e dall’inizio del trattamento in uno dei gruppi di studio.[1]
Nel protocollo, l’iperparatiroidismo secondario è definito come PTH al limite superiore o sopra il valore di riferimento del laboratorio, insieme a calcio sierico normale o basso, in pazienti con 25(OH)D superiore a 50 nmol/L.[1]
Studio nell’ADH1
Il trial NCT05680818 valuta l’efficacia e la sicurezza di Encaleret rispetto alla terapia standard nelle persone con Autosomal Dominant Hypocalcemia Type 1 (ADH1).[3]
Tra i trattamenti di confronto compaiono anche ALFACALCIDOL, calcio carbonato, calcio acetato anidro e colecalciferolo, oltre a calcitriolo in alcuni gruppi.[3]
Lo studio è in fase 3, è autorizzato e prevede 60 partecipanti.[3]
L’obiettivo di efficacia principale è la responder status di ogni partecipante, cioè se la persona raggiunge i criteri di risposta previsti dal protocollo.[3]
Il riassunto dello studio indica che l’efficacia viene valutata soprattutto su calcio nel sangue corretto per albumina e escrezione urinaria di calcio nelle 24 ore.[3]
Esiti misurati nei trial
Gli esiti più importanti nei dati forniti riguardano il controllo del metabolismo del calcio e del PTH.[1][2][3]
- Normalizzazione del PTH: serve a vedere se il trattamento riporta l’ormone paratiroideo nei limiti desiderati.[1]
- Calcio nel sangue: misura se i livelli di calcio diventano normali o restano stabili.[2][3]
- Indipendenza dalla vitamina D attiva: indica se il paziente può non aver più bisogno di quel trattamento aggiuntivo.[2]
- Indipendenza dal calcio orale terapeutico: significa assumere meno calcio per bocca, o non averne più bisogno a dosi alte.[2]
- Calcio urinario nelle 24 ore: aiuta a capire quanta quantità di calcio viene eliminata con le urine in un giorno.[3]
- Qualità di vita e funzione cognitiva: in uno studio vengono misurate anche le conseguenze del trattamento sulla vita quotidiana e sulle funzioni mentali.[4]
Chi può partecipare
I partecipanti sono persone con diagnosi ben definite e non una popolazione generale.[1][3][4]
- Persone con ipoparatiroidismo cronico, incluse quelle confrontate con terapia convenzionale o con placebo in studi di fase 3.[2][4]
- Persone con iperparatiroidismo secondario dopo chirurgia bariatrica, in particolare dopo RYGB.[1]
- Persone con ADH1, una forma autosomica dominante di ipocalcemia, cioè calcio basso nel sangue.[3]
In alcuni studi i pazienti sono confrontati con placebo, mentre in altri con la terapia standard già usata nella pratica clinica.[2][3][4]
Riassunto dei punti principali
Nel materiale fornito, Alfacalcidol compare soprattutto come parte di studi su disturbi del calcio e del PTH, non come tema di una singola malattia.[1][3][4]
Tutti i trial elencati sono in fase 3 e cercano di misurare risultati clinici concreti, come il controllo dei valori di laboratorio e l’effetto sulla vita del paziente.[1][2][3][4]
Nel trial ActiVitD, Alfacalcidol viene studiato per l’iperparatiroidismo secondario dopo chirurgia bariatrica.[1]
Negli altri studi, Alfacalcidol appare come parte della terapia convenzionale o del confronto clinico nei pazienti con ipoparatiroidismo o ADH1.[2][3][4]
