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Studio sull'uso di ProTrans per il trattamento del diabete di tipo 1 in bambini e adolescenti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il diabete di tipo 1 è una malattia in cui il corpo non produce abbastanza insulina, un ormone necessario per controllare i livelli di zucchero nel sangue. Questo studio si concentra su bambini e adolescenti che sono stati recentemente diagnosticati con questa condizione. L'obiettivo è esaminare la sicurezza e l'efficacia di un trattamento innovativo che utilizza cellule stromali mesenchimali allogeniche derivate dalla gelatina di Wharton, chiamate WJMSCs. Queste cellule vengono somministrate attraverso un'infusione endovenosa, un metodo in cui il trattamento viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno.

Il trattamento sperimentale, noto come ProTrans, sarà confrontato con un placebo per valutare i suoi effetti. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per monitorare la sicurezza del trattamento e per vedere se ci sono miglioramenti nei livelli di insulina e nella gestione del diabete.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la sicurezza del trattamento e per misurare i cambiamenti nei livelli di C-peptide, una sostanza che aiuta a capire quanto bene il corpo sta producendo insulina. I risultati aiuteranno a determinare se il trattamento con ProTrans può essere un'opzione sicura ed efficace per i giovani con diabete di tipo 1. Lo studio si svolgerà fino al 2027, con l'obiettivo di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo l'iscrizione allo studio, viene confermata la diagnosi di diabete di tipo 1 avvenuta meno di sei mesi prima.

    Viene ottenuto il consenso informato scritto per la partecipazione allo studio.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione e assegnazione del trattamento

    I partecipanti vengono divisi in due gruppi di trattamento: uno riceve il trattamento attivo con ProTrans, l'altro un placebo.

    La randomizzazione è stratificata per età: 7-11 anni e 12-21 anni.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del trattamento

    Il trattamento consiste in un'infusione endovenosa di ProTrans, una sospensione per infusione IV.

    La sicurezza e la tolleranza del trattamento vengono monitorate durante ogni visita di studio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    La sicurezza viene valutata registrando eventuali eventi avversi durante le visite di studio.

    L'efficacia viene misurata attraverso il cambiamento del livello di C-peptide durante il test di tolleranza al pasto misto a 6 e 12 mesi dopo l'infusione.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dei risultati secondari

    Viene valutata la proporzione di partecipanti indipendenti dall'insulina a 6 e 12 mesi.

    Si misura la necessità giornaliera di insulina e i livelli di HbA1c a 6 e 12 mesi.

    Viene monitorato il tempo nel target glicemico e nel range glicemico tramite monitoraggio continuo per 14 giorni a 6 e 12 mesi.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto concludersi entro il 31 dicembre 2027.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Devi fornire un consenso informato scritto per partecipare allo studio. Se hai meno di 18 anni, anche i tuoi genitori o tutori devono dare il loro consenso.
  • Devi avere una storia clinica compatibile con il diabete di tipo 1 diagnosticato da meno di 6 mesi.
  • Per la prima parte dello studio, verranno inclusi sei partecipanti: tre di età compresa tra 7 e 11 anni e tre tra 12 e 18 anni. Nella seconda parte, sessanta partecipanti saranno divisi per età (12-21 anni e 7-11 anni) e assegnati casualmente a uno dei due gruppi di trattamento (attivo o placebo), con un ritardo di sicurezza di 6 mesi per il gruppo più giovane.
  • Devi essere mentalmente stabile e, secondo l'opinione del ricercatore, in grado di seguire le procedure del protocollo dello studio.
  • La tua concentrazione di C-peptide nel plasma a digiuno deve essere superiore a 0,12 nmol/L. Il C-peptide è una sostanza che il corpo produce insieme all'insulina.
  • Se sei in età fertile, devi accettare di usare un'adeguata contraccezione fino a un anno dopo la somministrazione di WJMSC/Placebo. Le opzioni di contraccezione adeguata includono:
    • Contraccettivi orali (tranne quelli a basso dosaggio di gestagen come lynestrenolo e noretisterone), iniettabili o impiantabili.
    • Dispositivo intrauterino (IUD).
    • Sistema intrauterino (come una spirale che rilascia progestinico).
    • Partner maschile vasectomizzato (con documentazione appropriata dell'assenza di spermatozoi nell'eiaculato).

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare bambini e adolescenti che non sono stati recentemente diagnosticati con il diabete di tipo 1. "Recentemente" significa meno di 6 mesi fa.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche gravi che potrebbero influenzare la loro salute durante lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a trattamenti simili in passato.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

WJMSC-P01: Questo è un trattamento sperimentale che utilizza cellule stromali mesenchimali derivate dalla gelatina di Wharton. Queste cellule vengono infuse per via endovenosa e sono studiate per vedere se possono essere sicure, ben tollerate ed efficaci nel trattamento del diabete di tipo 1 nei bambini e negli adolescenti. L'obiettivo è capire se queste cellule possono aiutare a gestire meglio la malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Wharton's Jelly-derived Allogenic mesenchymal stromal cells (WJMSC-P01) – Questo trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua sicurezza, tolleranza ed efficacia nei bambini e adolescenti recentemente diagnosticati con diabete di tipo 1. Le cellule stromali mesenchimali derivate dalla gelatina di Wharton sono studiate per la loro capacità di modulare il sistema immunitario e promuovere la rigenerazione dei tessuti. Appartengono alla classe farmacologica delle terapie cellulari avanzate.

Malattie studiate

Diabete di tipo 1 – È una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le cellule beta del pancreas, responsabili della produzione di insulina. Questo porta a una carenza di insulina, un ormone essenziale per regolare i livelli di zucchero nel sangue. La malattia si manifesta spesso durante l'infanzia o l'adolescenza, ma può insorgere a qualsiasi età. I sintomi includono sete eccessiva, minzione frequente, fame intensa, perdita di peso inspiegabile e affaticamento. Senza insulina, il corpo non può utilizzare correttamente il glucosio come fonte di energia, portando a livelli elevati di zucchero nel sangue. La gestione della malattia richiede un monitoraggio costante dei livelli di glucosio e la somministrazione di insulina.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2024-518270-14-00Codice del protocolloWJMSC-P01Partecipanti previsti66 personePromotoreRegion Uppsala

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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