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Studio sull'uso di ivosidenib dopo trapianto per pazienti con leucemia mieloide acuta o neoplasia mielodisplastica ad alto rischio con mutazione IDH1

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda due malattie del sangue: la leucemia mieloide acuta (LMA) e la sindrome mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS). Entrambe le condizioni sono caratterizzate da una crescita anomala delle cellule del sangue nel midollo osseo. Lo studio si concentra su pazienti che presentano una mutazione specifica chiamata IDH1. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato ivosidenib, noto anche con il nome in codice AG-120. Questo farmaco è una piccola molecola che agisce inibendo l'enzima mutato isocitrato deidrogenasi 1 (IDH1), che è coinvolto nella crescita anomala delle cellule.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di ivosidenib nel migliorare la sopravvivenza senza eventi nei pazienti con LMA o HR-MDS che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali allogenico. I pazienti riceveranno il trattamento con ivosidenib per un periodo di 24 mesi come terapia di mantenimento dopo il trapianto. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare la loro risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali.

Lo studio prevede un monitoraggio regolare per due anni, durante i quali verranno valutati diversi aspetti della salute dei partecipanti, come la sopravvivenza complessiva e la remissione molecolare completa. Saranno inoltre osservati eventuali effetti collaterali gravi e la necessità di ridurre la dose o interrompere il trattamento. L'obiettivo è comprendere meglio come ivosidenib possa aiutare a migliorare la qualità della vita e la sopravvivenza dei pazienti con queste condizioni specifiche.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, inizia il trattamento con il farmaco ivosidenib.

    Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da 250 mg, da assumere per via orale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Le compresse di ivosidenib devono essere assunte una volta al giorno.

    Il trattamento ha una durata prevista di 24 mesi, salvo diversa indicazione medica.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il periodo di trattamento, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al farmaco.

    Le valutazioni includeranno esami del sangue e altre procedure diagnostiche per verificare l'assenza di recidive della malattia.

  4. Passaggio 4

    Fine del trattamento

    Al termine dei 24 mesi di trattamento, verrà effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del farmaco.

    Eventuali ulteriori trattamenti o follow-up saranno discussi in base ai risultati ottenuti.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Età di almeno 18 anni.
  • Test di gravidanza nel sangue negativo.
  • I partecipanti maschi devono accettare di astenersi da rapporti sessuali non protetti e dalla donazione di sperma dal momento della firma del consenso informato fino a 1 mese dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Disponibilità e capacità di seguire tutte le procedure dello studio.
  • Consenso informato firmato dal paziente in grado di darlo.
  • Stato di salute secondo il gruppo cooperativo orientale (ECOG) pari o inferiore a 2. L'ECOG è una scala che misura quanto una persona è in grado di svolgere attività quotidiane.
  • Diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML) o neoplasia mielodisplastica (MDS) secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) con mutazione IDH1.
  • Aver ricevuto un trapianto di cellule staminali allogenico (alloSCT) negli ultimi 100 giorni.
  • Remissione completa (CR), remissione completa con recupero incompleto (CRi), remissione completa con recupero ematologico parziale (CRh) o stato di malattia minima residua (MLFS) documentati dopo alloSCT entro 28 giorni prima dell'iscrizione (documentato tramite aspirazione del midollo osseo).
  • Funzione degli organi adeguata definita da: clearance della creatinina nel siero superiore a 30 mL/min, calcolata con la formula di Cockcroft-Gault.
  • Funzione degli organi adeguata definita da: bilirubina totale nel siero pari o inferiore a 2 volte il limite superiore della norma (ULN), a meno che non sia considerata dovuta alla malattia di Gilbert.
  • Funzione degli organi adeguata definita da: frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) pari o superiore al 35%. La LVEF è una misura di quanto bene il cuore pompa il sangue.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia grave oltre alla leucemia mieloide acuta (AML) o alla neoplasia mielodisplastica (MDS).
  • Non puoi partecipare se hai un'infezione attiva che richiede trattamento.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un'altra forma di cancro negli ultimi 5 anni, a meno che non sia stato trattato con successo.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del cuore non controllata.
  • Non puoi partecipare se hai problemi al fegato o ai reni che non sono sotto controllo.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quello in studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo altri farmaci sperimentali.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia mentale che potrebbe interferire con la tua capacità di seguire le istruzioni dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Ivosidenib è un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) o neoplasia mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS) che presentano una mutazione specifica chiamata IDH1. Questo farmaco viene somministrato come terapia di mantenimento per un periodo di 24 mesi dopo un trapianto di cellule staminali allogenico. L'obiettivo principale di ivosidenib è migliorare la sopravvivenza libera da eventi, il che significa aiutare i pazienti a vivere più a lungo senza che la malattia peggiori o si ripresenti.

Che cosa si sa già del trattamento

Ivosidenib – Ivosidenib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente come terapia di mantenimento per pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) o neoplasia mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS) che presentano una mutazione IDH1. Attualmente, è in fase di valutazione clinica per migliorare la sopravvivenza libera da eventi in questi pazienti dopo un trapianto allogenico di cellule staminali. Ivosidenib agisce bloccando l'enzima mutato IDH1, che è coinvolto nella crescita anormale delle cellule, aiutando così a controllare la progressione della malattia. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori dell'IDH1.

Malattie studiate

  • Leucemia mieloide acuta (LMA)

    La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La malattia inizia con la trasformazione maligna di una cellula staminale ematopoietica, che porta alla proliferazione incontrollata di blasti mieloidi. Questi blasti anormali si accumulano nel midollo osseo e possono diffondersi nel sangue e in altri organi. La progressione della malattia è rapida e può portare a sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti. La LMA è più comune negli adulti e la sua incidenza aumenta con l'età. La malattia richiede un monitoraggio continuo per valutare la sua progressione.

  • Neoplasia mielodisplastica (MDS)

    La neoplasia mielodisplastica è un gruppo di disturbi del midollo osseo in cui la produzione di cellule del sangue è disordinata e inefficace, portando a un deficit di globuli rossi, bianchi e piastrine. La malattia è caratterizzata da un midollo osseo ipercellulare con displasia in una o più linee cellulari ematopoietiche. I pazienti possono presentare sintomi come anemia, infezioni ricorrenti e tendenza al sanguinamento. La progressione della MDS può variare da lenta a rapida e, in alcuni casi, può evolvere in leucemia mieloide acuta. La malattia è più comune negli anziani e può essere associata a fattori genetici o esposizioni ambientali. Il monitoraggio regolare è essenziale per valutare i cambiamenti nella conta delle cellule del sangue e la progressione della malattia.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-509055-14-00Codice del protocolloTUD-PIVOT1-085Partecipanti previsti76 personePromotoreTechnische Universitat Dresden

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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