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Studio sull'uso di gilteritinib, venetoclax e Azacitidina per pazienti con leucemia mieloide acuta e mutazioni FLT3 non idonei a trattamenti intensivi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide acuta, una forma di cancro del sangue. Questa malattia è caratterizzata dalla crescita rapida di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. Lo studio è rivolto a pazienti con una mutazione specifica chiamata FLT3 e che non possono ricevere trattamenti intensivi. L'obiettivo è esplorare la dose migliore e più tollerabile di gilteritinib quando combinato con i trattamenti standard venetoclax e azacitidina.

Il gilteritinib è un farmaco che agisce come inibitore della tirosina chinasi, mentre il venetoclax è un farmaco citostatico che aiuta a fermare la crescita delle cellule cancerose. Lazacitidina è un agente ipometilante che aiuta a ripristinare la normale funzione delle cellule del sangue. I pazienti riceveranno questi farmaci in sequenza per un periodo massimo di 12 mesi. Durante lo studio, verrà monitorata la tollerabilità e l'efficacia del trattamento, valutando il rapporto tra la dose somministrata e quella pianificata.

Lo studio mira a determinare la combinazione di dosi più efficace e sicura per migliorare la qualità della vita dei pazienti e prolungare il tempo senza eventi avversi significativi. I risultati aiuteranno a capire meglio come questi farmaci possono essere utilizzati insieme per trattare la leucemia mieloide acuta con mutazioni FLT3. I partecipanti riceveranno il trattamento in base a un piano prestabilito e saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali effetti collaterali e la risposta al trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di gilteritinib, venetoclax e azacitidina per i pazienti con leucemia mieloide acuta e mutazioni FLT3.

    Il gilteritinib viene assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite da 40 mg.

    Il venetoclax viene assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite da 100 mg.

    L'azacitidina viene somministrata per via sottocutanea.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione dei farmaci

    I farmaci vengono somministrati in combinazione per valutare la dose più tollerabile ed efficace di gilteritinib insieme al trattamento standard con venetoclax e azacitidina.

    La durata del trattamento è di 12 mesi, con valutazioni periodiche per monitorare l'efficacia e la sicurezza.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento viene valutata attraverso vari parametri, tra cui la remissione completa o parziale e la durata della risposta.

    La tollerabilità del trattamento viene monitorata attraverso l'osservazione di eventuali effetti avversi.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo

    Il monitoraggio continuo include la valutazione della durata delle citopenie e della dipendenza dalle trasfusioni.

    Le valutazioni vengono effettuate dopo il secondo ciclo di trattamento e alla fine del periodo di trattamento di 12 mesi.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Alla fine del trattamento, viene valutato il rapporto tra la dose somministrata e la dose pianificata per determinare l'efficacia e la sicurezza complessive del trattamento.

    Il trattamento si conclude con una valutazione finale prevista entro il 31 ottobre 2028.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Devi firmare un consenso informato, che è un documento in cui dichiari di aver compreso lo studio e accetti di partecipare.
  • Devi avere una diagnosi recente di leucemia mieloide acuta (AML) secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) o dell'International Consensus Criteria (ICC) del 2022, con almeno il 20% di cellule anomale nel midollo osseo. Non deve trattarsi di leucemia promielocitica acuta (APL).
  • Devi avere una mutazione FLT3 al momento della diagnosi iniziale, che può essere di due tipi: duplicazione interna in tandem (ITD) o dominio della tirosina chinasi (TKD), determinata da un laboratorio locale.
  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Non devi essere idoneo per la terapia di induzione standard, che è un trattamento intensivo. Questo può essere perché hai 75 anni o più, oppure se hai tra 18 e 74 anni e almeno una delle seguenti condizioni di salute:
    • Stato di salute generale classificato come 2 o 3 secondo l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).
    • Storia di problemi cardiaci come insufficienza cardiaca che richiede trattamento, frazione di eiezione del cuore del 50% o meno, o angina stabile cronica.
    • Capacità polmonare ridotta, con un valore del 65% o meno per la capacità di diffusione del monossido di carbonio o il volume espiratorio forzato in un secondo.
    • Funzione renale ridotta, con clearance della creatinina tra 30 e meno di 45 mL/min.
    • Compromissione epatica moderata, con livelli di bilirubina totale superiori a 1,5 ma non oltre 3 volte il limite superiore della norma.
    • Qualsiasi altra condizione di salute che il medico ritiene incompatibile con la chemioterapia intensiva, che deve essere approvata dal coordinatore dello studio prima dell'iscrizione.
    • Devi aver ricevuto un trattamento preliminare con la combinazione approvata di venetoclax (VEN) e azacitidina (AZA) per un solo ciclo e devono essere disponibili i risultati della valutazione del midollo osseo al giorno 21 di questo ciclo preliminare.
    • Se sei un uomo, devi accettare di non avere rapporti sessuali non protetti e di non donare sperma dal momento della firma del consenso informato fino a 4 mesi dopo l'ultima dose del farmaco dello studio.
    • Se sei una donna in età fertile, devi avere un test di gravidanza negativo nel sangue o nelle urine eseguito entro 3 giorni prima della prima dose del farmaco dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la leucemia mieloide acuta. Questa è una malattia del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la mutazione FLT3. Questa è una modifica specifica nel DNA delle cellule.
  • Non possono partecipare persone che sono idonee per un trattamento intensivo. Questo significa che il loro stato di salute permette di ricevere trattamenti più forti.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate. Le fasce di età accettate sono dai 18 ai 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che non possono tollerare i farmaci gilteritinib, venetoclax e azacitidina. Questi sono i farmaci utilizzati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Gilteritinib

    è un farmaco utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta (AML) nei pazienti con mutazioni FLT3. In questo studio, viene somministrato in combinazione con altri trattamenti per valutare la dose migliore che sia sia efficace che tollerabile per i pazienti che non possono sottoporsi a trattamenti intensivi.

  • Venetoclax

    è un farmaco che aiuta a combattere il cancro bloccando una proteina che le cellule tumorali usano per sopravvivere. In questo studio, viene utilizzato insieme ad altri farmaci per trattare i pazienti con leucemia mieloide acuta.

  • Azacitidina

    è un farmaco che aiuta a rallentare la crescita delle cellule tumorali e a migliorare la funzione del midollo osseo. Viene utilizzato in combinazione con altri trattamenti per i pazienti con leucemia mieloide acuta che non possono ricevere trattamenti più intensivi.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Gilteritinib

    È un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio per il trattamento della leucemia mieloide acuta con mutazioni FLT3. È approvato per l'uso in pazienti che non possono sottoporsi a trattamenti intensivi. Gilteritinib agisce inibendo l'attività della proteina FLT3, che è spesso mutata in questo tipo di leucemia, bloccando così la crescita delle cellule tumorali. Appartiene alla classe degli inibitori della tirosina chinasi.

  • Venetoclax

    Questo farmaco viene somministrato per via orale ed è utilizzato nel trattamento di vari tipi di leucemia, incluso il suo uso in combinazione con altri farmaci per la leucemia mieloide acuta. Venetoclax agisce bloccando la proteina BCL-2, che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere, inducendo così la morte delle cellule cancerose. È classificato come un inibitore della proteina BCL-2.

  • Azacitidina

    Viene somministrata per via sottocutanea o endovenosa ed è utilizzata nel trattamento della leucemia mieloide acuta, specialmente in pazienti non idonei a trattamenti intensivi. Azacitidina agisce modificando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e moltiplicarsi. È classificata come un agente ipometilante.

Malattie studiate

Leucemia mieloide acuta – È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La malattia progredisce rapidamente e può portare a sintomi come affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. Le cellule leucemiche possono diffondersi ad altre parti del corpo, inclusi linfonodi, fegato, milza e sistema nervoso centrale. La leucemia mieloide acuta è più comune negli adulti e può essere associata a mutazioni genetiche specifiche, come quelle del gene FLT3. La diagnosi viene solitamente effettuata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-507878-41-00Codice del protocolloTUD-SEQUNC-081Partecipanti previsti60 personePromotoreTechnische Universitat Dresden

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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