Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide acuta, una forma di cancro del sangue. Questa malattia è caratterizzata dalla crescita rapida di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. Lo studio è rivolto a pazienti con una mutazione specifica chiamata FLT3 e che non possono ricevere trattamenti intensivi. L’obiettivo è esplorare la dose migliore e più tollerabile di gilteritinib quando combinato con i trattamenti standard venetoclax e azacitidina.

Il gilteritinib è un farmaco che agisce come inibitore della tirosina chinasi, mentre il venetoclax è un farmaco citostatico che aiuta a fermare la crescita delle cellule cancerose. Lazacitidina è un agente ipometilante che aiuta a ripristinare la normale funzione delle cellule del sangue. I pazienti riceveranno questi farmaci in sequenza per un periodo massimo di 12 mesi. Durante lo studio, verrà monitorata la tollerabilità e l’efficacia del trattamento, valutando il rapporto tra la dose somministrata e quella pianificata.

Lo studio mira a determinare la combinazione di dosi più efficace e sicura per migliorare la qualità della vita dei pazienti e prolungare il tempo senza eventi avversi significativi. I risultati aiuteranno a capire meglio come questi farmaci possono essere utilizzati insieme per trattare la leucemia mieloide acuta con mutazioni FLT3. I partecipanti riceveranno il trattamento in base a un piano prestabilito e saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali effetti collaterali e la risposta al trattamento.