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Studio sull'uso di eltrombopag per trattare la trombocitopenia nei pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso e intermedio rischio

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento della sindrome mielodisplastica, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Questo può portare a una bassa conta piastrinica, nota come trombocitopenia. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato eltrombopag, disponibile in compresse rivestite da 25 mg e 50 mg, noto anche con il nome in codice SB 497115. L'obiettivo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di eltrombopag rispetto a un placebo nel migliorare la conta piastrinica nei pazienti con sindrome mielodisplastica a basso e intermedio rischio.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 60 giorni. Saranno monitorati per osservare la risposta del loro corpo al farmaco, in particolare la durata della risposta delle piastrine e la sicurezza a lungo termine del trattamento. Gli effetti collaterali e gli eventi avversi saranno attentamente registrati per garantire la sicurezza dei partecipanti. Lo studio si svolgerà in due fasi: la prima fase si concentrerà sulla risposta iniziale al trattamento, mentre la seconda fase esaminerà la durata della risposta e la sicurezza a lungo termine.

Lo studio mira a fornire informazioni preziose su come eltrombopag possa aiutare i pazienti con sindrome mielodisplastica a gestire la trombocitopenia. I risultati potrebbero contribuire a migliorare le opzioni di trattamento per questa condizione, offrendo una nuova speranza per coloro che ne sono affetti. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire che il trattamento sia sicuro ed efficace, con l'obiettivo di migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, verrà somministrato il farmaco eltrombopag in forma di compresse rivestite con film. Le compresse sono disponibili in dosaggi da 25 mg e 50 mg.

    Il farmaco viene assunto per via orale. La dose iniziale e la frequenza di somministrazione saranno determinate dal medico in base alle condizioni specifiche del paziente.

  2. Passaggio 2

    Fase 1 del trattamento

    Durante la fase 1, l'obiettivo principale è valutare l'effetto del trattamento rispetto al placebo. Questo include il tasso di risposta, ovvero la proporzione di pazienti che ottengono una risposta completa o parziale durante il periodo di trattamento.

    La sicurezza e la tollerabilità del farmaco saranno monitorate attentamente, con particolare attenzione agli eventi avversi e agli eventi avversi gravi.

  3. Passaggio 3

    Fase 2 del trattamento

    Nella fase 2, l'obiettivo principale è valutare la durata della risposta delle piastrine e la sicurezza a lungo termine del trattamento.

    Il monitoraggio continuerà per garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante tutto lo studio, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e la salute generale.

    Saranno raccolti dati sulla frequenza delle trasfusioni di piastrine e sulla durata dell'indipendenza dalle trasfusioni.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, verranno analizzati i dati raccolti per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con eltrombopag.

    I risultati aiuteranno a determinare il potenziale del farmaco per il trattamento della trombocitopenia nei pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso e intermedio rischio.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Devi essere un adulto di età pari o superiore a 18 anni con sindromi mielodisplastiche a basso rischio o rischio intermedio-1 e malattia stabile.
  • Se sei una donna in età fertile, devi utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace a partire da 2 settimane prima della somministrazione del farmaco in studio, durante lo studio e per 28 giorni dopo il completamento o l'interruzione prematura dello studio.
  • Devi avere un conteggio delle piastrine inferiore a 30 Gi/L, misurato nelle 4 settimane precedenti la randomizzazione. Le piastrine sono cellule del sangue che aiutano nella coagulazione.
  • Non devi essere idoneo o devi aver avuto una ricaduta o essere refrattario ad altri trattamenti disponibili (come azacitidina o lenalidomide) e non devi essere idoneo a ricevere chemioterapia intensiva o trapianto di cellule staminali autologhe/allogeniche.
  • Devi avere dati disponibili sul conteggio delle piastrine e sulle trasfusioni di piastrine per un periodo di 8 settimane prima della randomizzazione.
  • Devi aver effettuato un esame del midollo osseo (BM) nei 2 mesi precedenti la randomizzazione, che includa citomorfologia e citogenetica. Deve essere eseguita anche l'istopatologia.
  • Se stai utilizzando agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESAs) per l'anemia o fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) per neutropenia grave e infezioni ricorrenti, puoi continuare a usarli durante lo studio secondo gli standard accettati.
  • Devi avere uno stato di performance ECOG compreso tra 0 e 3. Questo è un punteggio che valuta la tua capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Devi essere in grado di comprendere e seguire i requisiti e le istruzioni del protocollo.
  • Devi avere una funzione degli organi di base adeguata, definita dai seguenti criteri: bilirubina totale (eccetto per la Sindrome di Gilbert) ≤ 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN), ALT e AST ≤ 3 volte ULN, creatinina ≤ 2 volte ULN, e l'albumina non deve essere inferiore al limite inferiore della norma di oltre il 20%.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica diversa dalle sindromi mielodisplastiche.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia grave o non controllata che potrebbe interferire con lo studio.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Non puoi partecipare se hai problemi di salute mentale che potrebbero rendere difficile seguire le istruzioni dello studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Eltrombopag è un farmaco utilizzato per trattare la trombocitopenia, una condizione in cui ci sono meno piastrine nel sangue del normale. Le piastrine sono importanti perché aiutano il sangue a coagulare e fermare le emorragie. Eltrombopag agisce stimolando il midollo osseo a produrre più piastrine, aiutando così a ridurre il rischio di sanguinamento. Questo farmaco è particolarmente utile per le persone con sindromi mielodisplastiche a basso e intermedio rischio, che sono un gruppo di malattie in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Nel contesto del trial clinico, eltrombopag viene studiato per vedere quanto bene funziona nel migliorare il numero di piastrine e per valutare la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine.

Che cosa si sa già del trattamento

Eltrombopag – Eltrombopag è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento della trombocitopenia nei pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso e intermedio rischio. Le principali indicazioni terapeutiche includono l'aumento del numero di piastrine nel sangue per ridurre il rischio di sanguinamento. A livello molecolare, eltrombopag agisce stimolando i recettori della trombopoietina, che a loro volta promuovono la produzione di piastrine nel midollo osseo. È classificato come un agonista del recettore della trombopoietina.

Malattie studiate

Sindrome mielodisplastica – La sindrome mielodisplastica è un gruppo di disturbi del sangue causati da una produzione anomala di cellule ematiche nel midollo osseo. In questa condizione, il midollo osseo produce cellule del sangue immature o difettose, che non funzionano correttamente. Con il tempo, queste cellule anomale possono accumularsi nel sangue e nel midollo osseo, portando a una riduzione delle cellule del sangue sane. I sintomi possono includere affaticamento, pallore, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi. In alcuni casi, la sindrome mielodisplastica può evolvere in una forma più grave di leucemia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-520133-72-00Codice del protocolloEQoL-MDSPartecipanti previsti160 personePromotoreAssociazione Qol-One

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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