Lo studio clinico si concentra sul trattamento della sindrome mielodisplastica, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Questo può portare a una bassa conta piastrinica, nota come trombocitopenia. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato eltrombopag, disponibile in compresse rivestite da 25 mg e 50 mg, noto anche con il nome in codice SB 497115. L’obiettivo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di eltrombopag rispetto a un placebo nel migliorare la conta piastrinica nei pazienti con sindrome mielodisplastica a basso e intermedio rischio.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 60 giorni. Saranno monitorati per osservare la risposta del loro corpo al farmaco, in particolare la durata della risposta delle piastrine e la sicurezza a lungo termine del trattamento. Gli effetti collaterali e gli eventi avversi saranno attentamente registrati per garantire la sicurezza dei partecipanti. Lo studio si svolgerà in due fasi: la prima fase si concentrerà sulla risposta iniziale al trattamento, mentre la seconda fase esaminerà la durata della risposta e la sicurezza a lungo termine.

Lo studio mira a fornire informazioni preziose su come eltrombopag possa aiutare i pazienti con sindrome mielodisplastica a gestire la trombocitopenia. I risultati potrebbero contribuire a migliorare le opzioni di trattamento per questa condizione, offrendo una nuova speranza per coloro che ne sono affetti. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire che il trattamento sia sicuro ed efficace, con l’obiettivo di migliorare la qualità della vita dei pazienti.