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Studio sull'uso di asciminib e nilotinib per il trattamento della Leucemia Mieloide Cronica BCR-ABL1+ negli adulti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento della Leucemia Mieloide Cronica BCR-ABL1+, una forma di cancro del sangue. Questo studio esamina l'efficacia di due farmaci: Asciminib e Tasigna (nilotinib). L'Asciminib è somministrato in compresse rivestite con film, mentre il Tasigna è disponibile in capsule rigide. Entrambi i farmaci sono progettati per trattare la leucemia interferendo con la crescita delle cellule cancerose.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia del trattamento con asciminib da solo o in combinazione con Tasigna nei pazienti adulti con Leucemia Mieloide Cronica BCR-ABL1+ in fase iniziale. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 48 mesi. Durante lo studio, verranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio mira a determinare quanto bene i farmaci funzionano nel raggiungere una risposta molecolare profonda, che significa una riduzione significativa delle cellule cancerose nel sangue. I risultati saranno valutati a intervalli regolari per monitorare la risposta al trattamento e la possibilità di interrompere il trattamento senza ricadute. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare la loro sopravvivenza complessiva e la qualità della vita durante e dopo il trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, inizia il trattamento con il farmaco Scemblix (asciminib cloridrato).

    Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite con film da 40 mg.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Le compresse di Scemblix devono essere assunte secondo le indicazioni del medico, che fornirà il dosaggio e la frequenza specifici.

    In alcuni casi, il trattamento può includere anche il farmaco Tasigna (nilotinib) in capsule rigide da 150 mg, sempre per via orale.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della risposta

    Durante il trattamento, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al farmaco.

    Gli esami includeranno analisi molecolari per valutare la risposta profonda (MR4) a 2 anni.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni periodiche

    Le valutazioni della risposta molecolare avverranno a intervalli regolari: 1, 2, 3, 6, 12, 18 e 24 mesi.

    Ulteriori valutazioni si svolgeranno a 3 e 4 anni per monitorare la risposta continua e l'idoneità alla remissione senza trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Dopo il completamento del trattamento, verrà valutata la possibilità di interrompere il farmaco se la risposta molecolare è adeguata.

    Il monitoraggio continuerà per 12 mesi dopo l'interruzione per garantire l'assenza di recidive.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Diagnosi confermata di leucemia mieloide cronica (CML) con presenza di BCR-ABL1 e Ph+ (un tipo specifico di alterazione genetica).
  • Età di almeno 18 anni.
  • Essere nella fase cronica iniziale della malattia, da meno di 3 mesi dalla diagnosi.
  • Presenza di specifici trascritti di RNA BCR-ABL1 (e13a2 o e14a2) al momento dell'ingresso nello studio, necessari per il reporting su scala internazionale.
  • Aver ricevuto un trattamento precedente con qualsiasi inibitore della tirosina chinasi (TKI) per 30 giorni o meno; è consentito un trattamento precedente con idrossiurea o anagrelide.
  • Stato di salute generale valutato con un punteggio ECOG di 0, 1 o 2 (un sistema di punteggio che valuta la capacità di svolgere attività quotidiane).
  • Funzione adeguata degli organi principali, con valori specifici per alcuni esami del sangue:
  • Bilirubina totale ≤ 1,5 volte il limite normale superiore (ULN), tranne per i pazienti con sindrome di Gilbert che possono essere inclusi se la bilirubina totale è ≤ 3,0 x ULN o la bilirubina diretta è ≤ 1,5 x ULN.
  • Transaminasi aspartica (AST) ≤ 3,0 x ULN.
  • Transaminasi alanina (ALT) ≤ 3,0 x ULN.
  • Amilasi sierica ≤ 1,5 x ULN.
  • Lipasi sierica ≤ 1,5 x ULN.
  • Fosfatasi alcalina ≤ 2,5 x ULN, a meno che non sia considerata correlata al tumore.
  • Clearance della creatinina > 50 ml/min utilizzando la formula di Cockcroft-Gault (un calcolo per valutare la funzione renale).
  • Consenso informato scritto firmato secondo le leggi locali e internazionali prima di qualsiasi procedura dello studio.
  • Utilizzo di un metodo efficace di contraccezione con i partner sessuali dall'iscrizione fino a 30 giorni dopo la fine del trattamento.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa dalla Leucemia Mieloide Cronica BCR-ABL1+.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se sei parte di una popolazione vulnerabile, come ad esempio persone con disabilità mentali o fisiche che potrebbero non essere in grado di dare il loro consenso informato.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

  • Asciminib

    è un farmaco utilizzato per trattare la leucemia mieloide cronica, una forma di cancro del sangue. Funziona bloccando l'attività di una proteina specifica chiamata BCR-ABL1, che è responsabile della crescita incontrollata delle cellule cancerose. Asciminib è progettato per essere più selettivo rispetto ad altri trattamenti, il che significa che mira direttamente alla proteina BCR-ABL1, riducendo potenzialmente gli effetti collaterali rispetto ad altri farmaci che colpiscono anche altre proteine nel corpo.

  • Nilotinib

    è un altro farmaco usato per trattare la leucemia mieloide cronica. Come asciminib, nilotinib agisce bloccando la proteina BCR-ABL1, impedendo alle cellule cancerose di crescere e moltiplicarsi. Nilotinib è stato uno dei primi farmaci sviluppati per questo scopo e viene spesso utilizzato quando altri trattamenti non sono efficaci o non sono ben tollerati dai pazienti. Può essere usato da solo o in combinazione con altri farmaci per migliorare i risultati del trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Asciminib

    Asciminib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato nel trattamento della Leucemia Mieloide Cronica positiva al BCR-ABL1. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutare la sua efficacia come trattamento di prima linea, da solo o in combinazione con nilotinib. La sua azione principale è quella di inibire l'attività della proteina BCR-ABL1, che è responsabile della crescita incontrollata delle cellule leucemiche. Asciminib appartiene alla classe dei farmaci inibitori della tirosina chinasi, che bloccano specifici segnali cellulari necessari per la proliferazione delle cellule tumorali.

  • Nilotinib

    Nilotinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato nel trattamento della Leucemia Mieloide Cronica positiva al BCR-ABL1. È attualmente studiato in combinazione con asciminib per il trattamento di prima linea di questa malattia. Nilotinib agisce bloccando l'attività della proteina BCR-ABL1, impedendo così la crescita delle cellule leucemiche. Appartiene alla classe degli inibitori della tirosina chinasi, che sono farmaci progettati per interrompere i segnali che promuovono la crescita delle cellule cancerose.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Cronica BCR-ABL1+ – La leucemia mieloide cronica (LMC) è un tipo di cancro del sangue che inizia nel midollo osseo e provoca una crescita incontrollata di cellule del sangue. È caratterizzata dalla presenza del gene BCR-ABL1, che produce una proteina anomala che stimola la proliferazione delle cellule leucemiche. La malattia progredisce lentamente e può rimanere in una fase cronica per molti anni. Durante la fase cronica, i sintomi possono essere lievi o assenti, ma con il tempo può evolvere in una fase accelerata o in una crisi blastica, dove le cellule leucemiche crescono più rapidamente. La progressione della malattia è monitorata attraverso analisi molecolari per valutare la risposta al trattamento e la riduzione del gene BCR-ABL1.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-512696-12-00Codice del protocolloCML1624Partecipanti previsti160 personePromotoreFondazione Gimema Franco Mandelli Onlus

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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