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Studio sull'uso di ambroxol e clenbuterolo per il trattamento del Parkinson nei pazienti con mutazione GBA1

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda il Morbo di Parkinson, una malattia che colpisce il sistema nervoso e provoca sintomi come tremori, rigidità e difficoltà nei movimenti. Lo studio si concentra su pazienti con una mutazione specifica chiamata GBA1. L'obiettivo è capire se il farmaco ambroxol può modificare il decorso della malattia in questi pazienti. Lambroxol è un farmaco che viene solitamente utilizzato per sciogliere il muco, ma in questo caso viene studiato per i suoi potenziali effetti sul Morbo di Parkinson.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno ambroxol o un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per un periodo di tempo. I partecipanti prenderanno il farmaco per via orale, cioè attraverso la bocca. Lo studio durerà diverse settimane e i partecipanti saranno monitorati per vedere come il farmaco influisce sui sintomi della malattia. Verranno effettuati esami e valutazioni per controllare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

Lo scopo principale è confrontare i cambiamenti nei sintomi motori dei partecipanti dopo 60 settimane. Saranno anche valutati altri aspetti come la sicurezza del farmaco e la qualità della vita dei partecipanti. Verranno utilizzati strumenti come la MRI (risonanza magnetica) e il F-DOPA PET per esaminare il cervello e valutare eventuali cambiamenti. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare il Morbo di Parkinson nei pazienti con la mutazione GBA1.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato scritto e aver compreso il protocollo dello studio.

    Il paziente deve essere in grado di somministrarsi autonomamente il farmaco orale ambroxol o un placebo.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente assume il farmaco ambroxol per via orale. La frequenza e il dosaggio specifico non sono indicati nei dati forniti.

    La durata della somministrazione è prevista fino a 60 settimane.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dei sintomi motori

    Dopo 60 settimane, viene effettuata una valutazione dei sintomi motori utilizzando la scala MDS-UPDRS parte III, in uno stato definito OFF, cioè senza l'effetto dei farmaci.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza e tollerabilità

    Durante lo studio, vengono esaminati eventuali eventi avversi per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Esami di imaging e valutazioni cognitive

    Il paziente può essere sottoposto a esami come F-DOPA PET e MRI per monitorare i cambiamenti nel cervello.

    Viene effettuata una valutazione cognitiva utilizzando il Montreal Cognitive Assessment (MoCA).

  6. Passaggio 6

    Valutazione dei sintomi non motori e qualità della vita

    I sintomi non motori vengono valutati con la scala Non-Motor Symptoms (NMSS).

    La qualità della vita del paziente viene misurata con il questionario PDQ-39, che contiene 39 domande.

  7. Passaggio 7

    Analisi dei biomarcatori

    L'attività di GCase viene misurata analizzando gli sfingolipidi nei PBMCs e nel plasma del paziente.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Avere una diagnosi di Malattia di Parkinson secondo i criteri della Società dei Disturbi del Movimento (MDS).
  • Avere una mutazione GBA1, che è un cambiamento specifico nel DNA associato alla malattia.
  • Avere la malattia di Parkinson da meno di 10 anni al momento dell'inclusione nello studio.
  • Essere in grado di fornire un consenso informato scritto, comprendere il protocollo dello studio e svolgere le azioni richieste dal protocollo.
  • Essere disposti e in grado di assumere autonomamente il farmaco orale ambroxol o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico usata per confrontare i risultati.
  • Essere di età compresa tra 18 e 64 anni.
  • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Ambroxol è un farmaco utilizzato principalmente per trattare problemi respiratori, come la tosse e il muco eccessivo. In questo studio clinico, viene esaminato per le sue potenziali proprietà di modifica della malattia nei pazienti con Parkinson che hanno una mutazione GBA1. L'obiettivo è capire se l'ambroxol può influenzare positivamente il decorso della malattia di Parkinson in questi pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Ambroxol – Ambroxol è somministrato per via orale sotto forma di compresse o sciroppo. Attualmente è in fase di studio per il suo potenziale effetto modificante sulla malattia di Parkinson, specialmente nei pazienti con mutazione GBA1. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento delle malattie respiratorie, ma la ricerca sta esplorando il suo uso nel Parkinson. A livello molecolare, ambroxol agisce aumentando l'attività della glucocerebrosidasi, un enzima che può essere carente nei pazienti con Parkinson. È classificato come un mucolitico, ma il suo ruolo nel Parkinson è oggetto di indagine clinica.

Malattie studiate

Malattia di Parkinson – È un disturbo neurodegenerativo che colpisce principalmente il movimento. Si manifesta con tremori, rigidità muscolare e lentezza nei movimenti. Con il tempo, i sintomi possono includere difficoltà di equilibrio e coordinazione. La malattia è causata dalla perdita di cellule nervose nel cervello che producono dopamina. Oltre ai sintomi motori, possono verificarsi cambiamenti nell'umore, nel comportamento e nelle funzioni cognitive. La progressione varia da persona a persona, ma tende a peggiorare gradualmente nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-514976-41-00Codice del protocolloNL77347.042.22Partecipanti previsti80 personePromotoreUniversitair Medisch Centrum Groningen

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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