Studio sull’uso della piridossina nella colangite sclerosante primitiva per pazienti adulti

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  • Oslo University Hospital HF

Di cosa tratta questo studio

La ricerca si concentra sulla colangite sclerosante primitiva, una malattia che colpisce i dotti biliari nel fegato, causando infiammazione e cicatrici. Questo studio mira a valutare l’efficacia della piridossina cloridrato, conosciuta anche come vitamina B6, nel trattamento di questa condizione. La piridossina sarร  confrontata con un placebo per determinare se puรฒ ridurre i livelli di un enzima chiamato fosfatasi alcalina, che รจ spesso elevato nei pazienti con questa malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno la piridossina cloridrato o un placebo per un periodo di 12 settimane. Successivamente, ci sarร  un periodo di trattamento aperto di altre 12 settimane con dosi diverse di piridossina. L’obiettivo principale รจ osservare la differenza nei livelli di fosfatasi alcalina tra le due fasi del trattamento. Saranno anche monitorati altri parametri del fegato e sintomi come la fatica e il prurito per valutare ulteriori benefici del trattamento.

La piridossina cloridrato รจ somministrata in forma di compresse e viene assunta per via orale. Lo studio si propone di dimostrare che la piridossina รจ piรน efficace del placebo nel migliorare i sintomi della colangite sclerosante primitiva. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire meglio questa malattia complessa e migliorare la qualitร  della vita dei pazienti affetti.

1inizio della fase di trattamento con piridossina

Il partecipante inizia la fase di trattamento con piridossina per una durata di 12 settimane.

La piridossina viene somministrata per via orale. La dose specifica non รจ indicata nei dati forniti.

2valutazione dei livelli di fosfatasi alcalina

Durante la fase di trattamento con piridossina, i livelli di fosfatasi alcalina vengono monitorati per valutare l’efficacia del trattamento.

3inizio della fase di trattamento con placebo

Dopo la fase di trattamento con piridossina, il partecipante inizia una fase di trattamento con placebo per altre 12 settimane.

Il placebo viene somministrato per via orale.

4valutazione dei livelli di fosfatasi alcalina con placebo

Durante la fase di trattamento con placebo, i livelli di fosfatasi alcalina vengono nuovamente monitorati per confrontare i risultati con quelli ottenuti durante la fase di trattamento con piridossina.

5valutazione di altri parametri

Oltre ai livelli di fosfatasi alcalina, vengono valutati altri parametri come i livelli di PLP, ALAT, ASAT, GGT, bilirubina totale e altri indicatori di salute del fegato.

Questi parametri vengono confrontati tra le due fasi di trattamento per determinare eventuali differenze significative.

6trattamento in aperto con piridossina

Dopo le fasi di trattamento con piridossina e placebo, il partecipante riceve un trattamento in aperto con piridossina per 12 settimane.

La dose di piridossina รจ di 40 mg per 12 settimane, seguita da 1,6 mg per altre 12 settimane.

7monitoraggio degli eventi avversi

Durante tutto il periodo dello studio, vengono monitorati gli eventi avversi e gli eventi avversi gravi per garantire la sicurezza del partecipante.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Il partecipante deve avere piรน di 18 anni e meno di 75 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Deve essere in grado di rispondere ai questionari per i pazienti.
  • Deve essere in grado di comprendere il norvegese.
  • I partecipanti devono avere una diagnosi confermata di colangite sclerosante primitiva (PSC) a grandi dotti, verificata tramite esami specifici che mostrano cambiamenti nei dotti biliari, come restringimenti o dilatazioni.
  • I livelli di fosfatasi alcalina devono essere superiori al limite normale (105 U/L) durante lo screening. La fosfatasi alcalina รจ un enzima che si trova nel sangue e puรฒ indicare problemi al fegato o alle ossa.
  • Tutti i pazienti devono essere stati sottoposti a colonscopia almeno una volta. Se hanno anche una malattia infiammatoria intestinale (IBD), devono avere una colonscopia disponibile negli ultimi 24 mesi prima dello screening.
  • Se c’รจ una IBD concomitante, qualsiasi colite deve essere in remissione o mostrare un’attivitร  lieve nelle 12 settimane precedenti lo screening. La colite รจ un’infiammazione del colon.
  • I partecipanti in trattamento con biologici, immunosoppressori o corticosteroidi devono assumere una dose stabile da almeno 12 settimane prima dello screening e devono continuare con lo stesso farmaco per tutta la durata dello studio.
  • I partecipanti in trattamento con acido ursodesossicolico o bezafibrato devono assumere una dose stabile da almeno 12 settimane prima dello screening.
  • Se c’รจ una epatite autoimmune concomitante, รจ richiesta una dose stabile di immunosoppressione negli ultimi 12 mesi (ad esempio, prednisone, budesonide, azatioprina).
  • Deve essere in grado di fornire il consenso informato scritto, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato e in questo protocollo.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la colangite sclerosante primitiva. Questa รจ una condizione medica specifica che riguarda i dotti biliari.
  • Non possono partecipare persone al di fuori della fascia di etร  specificata. La fascia di etร  accettata รจ tra i 18 e i 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili. Questi gruppi includono persone che potrebbero avere difficoltร  a prendere decisioni informate o che potrebbero essere a rischio di sfruttamento.

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Norvegia Norvegia
Reclutando
24.10.2024

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Piridossina รจ un farmaco utilizzato in questo studio clinico per trattare la colangite sclerosante primitiva. L’obiettivo principale รจ dimostrare che la piridossina รจ superiore al placebo nel ridurre i livelli di fosfatasi alcalina, un enzima che puรฒ essere elevato in questa condizione.

Malattie investigate:

Colangite sclerosante primitiva โ€“ รˆ una malattia cronica del fegato caratterizzata dall’infiammazione e dalla cicatrizzazione dei dotti biliari, che porta a un restringimento e a un blocco del flusso biliare. Questo puรฒ causare danni al fegato nel tempo, portando a cirrosi e insufficienza epatica. I sintomi possono includere affaticamento, prurito e ittero. La progressione della malattia รจ variabile, con alcuni pazienti che rimangono stabili per anni, mentre altri possono sperimentare un rapido peggioramento. La causa esatta della colangite sclerosante primitiva non รจ ben compresa, ma si ritiene che possa essere legata a fattori genetici e autoimmuni.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 08:05

Trial ID:
2023-505155-47-00
Numero di protocollo
1.1
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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