Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'uso della piridossina nella colangite sclerosante primitiva per pazienti adulti

Centro verificatoFarmaco autorizzato
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla colangite sclerosante primitiva, una malattia che colpisce i dotti biliari nel fegato, causando infiammazione e cicatrici. Questo studio mira a valutare l'efficacia della piridossina cloridrato, conosciuta anche come vitamina B6, nel trattamento di questa condizione. La piridossina sarà confrontata con un placebo per determinare se può ridurre i livelli di un enzima chiamato fosfatasi alcalina, che è spesso elevato nei pazienti con questa malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno la piridossina cloridrato o un placebo per un periodo di 12 settimane. Successivamente, ci sarà un periodo di trattamento aperto di altre 12 settimane con dosi diverse di piridossina. L'obiettivo principale è osservare la differenza nei livelli di fosfatasi alcalina tra le due fasi del trattamento. Saranno anche monitorati altri parametri del fegato e sintomi come la fatica e il prurito per valutare ulteriori benefici del trattamento.

La piridossina cloridrato è somministrata in forma di compresse e viene assunta per via orale. Lo studio si propone di dimostrare che la piridossina è più efficace del placebo nel migliorare i sintomi della colangite sclerosante primitiva. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire meglio questa malattia complessa e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della fase di trattamento con piridossina

    Il partecipante inizia la fase di trattamento con piridossina per una durata di 12 settimane.

    La piridossina viene somministrata per via orale. La dose specifica non è indicata nei dati forniti.

  2. Passaggio 2

    Valutazione dei livelli di fosfatasi alcalina

    Durante la fase di trattamento con piridossina, i livelli di fosfatasi alcalina vengono monitorati per valutare l'efficacia del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Inizio della fase di trattamento con placebo

    Dopo la fase di trattamento con piridossina, il partecipante inizia una fase di trattamento con placebo per altre 12 settimane.

    Il placebo viene somministrato per via orale.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei livelli di fosfatasi alcalina con placebo

    Durante la fase di trattamento con placebo, i livelli di fosfatasi alcalina vengono nuovamente monitorati per confrontare i risultati con quelli ottenuti durante la fase di trattamento con piridossina.

  5. Passaggio 5

    Valutazione di altri parametri

    Oltre ai livelli di fosfatasi alcalina, vengono valutati altri parametri come i livelli di PLP, ALAT, ASAT, GGT, bilirubina totale e altri indicatori di salute del fegato.

    Questi parametri vengono confrontati tra le due fasi di trattamento per determinare eventuali differenze significative.

  6. Passaggio 6

    Trattamento in aperto con piridossina

    Dopo le fasi di trattamento con piridossina e placebo, il partecipante riceve un trattamento in aperto con piridossina per 12 settimane.

    La dose di piridossina è di 40 mg per 12 settimane, seguita da 1,6 mg per altre 12 settimane.

  7. Passaggio 7

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Durante tutto il periodo dello studio, vengono monitorati gli eventi avversi e gli eventi avversi gravi per garantire la sicurezza del partecipante.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Il partecipante deve avere più di 18 anni e meno di 75 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Deve essere in grado di rispondere ai questionari per i pazienti.
  • Deve essere in grado di comprendere il norvegese.
  • I partecipanti devono avere una diagnosi confermata di colangite sclerosante primitiva (PSC) a grandi dotti, verificata tramite esami specifici che mostrano cambiamenti nei dotti biliari, come restringimenti o dilatazioni.
  • I livelli di fosfatasi alcalina devono essere superiori al limite normale (105 U/L) durante lo screening. La fosfatasi alcalina è un enzima che si trova nel sangue e può indicare problemi al fegato o alle ossa.
  • Tutti i pazienti devono essere stati sottoposti a colonscopia almeno una volta. Se hanno anche una malattia infiammatoria intestinale (IBD), devono avere una colonscopia disponibile negli ultimi 24 mesi prima dello screening.
  • Se c'è una IBD concomitante, qualsiasi colite deve essere in remissione o mostrare un'attività lieve nelle 12 settimane precedenti lo screening. La colite è un'infiammazione del colon.
  • I partecipanti in trattamento con biologici, immunosoppressori o corticosteroidi devono assumere una dose stabile da almeno 12 settimane prima dello screening e devono continuare con lo stesso farmaco per tutta la durata dello studio.
  • I partecipanti in trattamento con acido ursodesossicolico o bezafibrato devono assumere una dose stabile da almeno 12 settimane prima dello screening.
  • Se c'è una epatite autoimmune concomitante, è richiesta una dose stabile di immunosoppressione negli ultimi 12 mesi (ad esempio, prednisone, budesonide, azatioprina).
  • Deve essere in grado di fornire il consenso informato scritto, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato e in questo protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la colangite sclerosante primitiva. Questa è una condizione medica specifica che riguarda i dotti biliari.
  • Non possono partecipare persone al di fuori della fascia di età specificata. La fascia di età accettata è tra i 18 e i 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili. Questi gruppi includono persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni informate o che potrebbero essere a rischio di sfruttamento.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Piridossina è un farmaco utilizzato in questo studio clinico per trattare la colangite sclerosante primitiva. L'obiettivo principale è dimostrare che la piridossina è superiore al placebo nel ridurre i livelli di fosfatasi alcalina, un enzima che può essere elevato in questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Piridossina – La piridossina è somministrata per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della colangite sclerosante primitiva. Le principali indicazioni terapeutiche includono la riduzione dei livelli di fosfatasi alcalina nei pazienti affetti da questa condizione. A livello molecolare, la piridossina agisce come coenzima in varie reazioni enzimatiche, essendo una forma di vitamina B6. È classificata come vitamina idrosolubile nel gruppo delle vitamine del complesso B.

Malattie studiate

Colangite sclerosante primitiva – È una malattia cronica del fegato caratterizzata dall'infiammazione e dalla cicatrizzazione dei dotti biliari, che porta a un restringimento e a un blocco del flusso biliare. Questo può causare danni al fegato nel tempo, portando a cirrosi e insufficienza epatica. I sintomi possono includere affaticamento, prurito e ittero. La progressione della malattia è variabile, con alcuni pazienti che rimangono stabili per anni, mentre altri possono sperimentare un rapido peggioramento. La causa esatta della colangite sclerosante primitiva non è ben compresa, ma si ritiene che possa essere legata a fattori genetici e autoimmuni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-505155-47-00Codice del protocollo1.1Partecipanti previsti26 personePromotoreOslo University Hospital Hf

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.