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Studio sull'ublituximab rispetto al fingolimod in bambini e adolescenti dai 10 ai 17 anni con sclerosi multipla recidivante

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda le forme recidivanti di sclerosi multipla nei bambini e negli adolescenti. La sclerosi multipla è una malattia del sistema nervoso in cui il sistema immunitario attacca per errore il rivestimento protettivo dei nervi nel cervello e nel midollo spinale, causando problemi di movimento, sensibilità e altre funzioni del corpo. Le forme recidivanti sono quelle in cui i sintomi peggiorano per periodi di tempo seguiti da miglioramenti. Lo studio utilizza tre medicinali: ublituximab, un anticorpo che viene somministrato attraverso infusione in vena e che agisce riducendo alcuni tipi di cellule del sistema immunitario chiamate cellule B che contribuiscono alla malattia, fingolimod, un medicinale già autorizzato che si prende per bocca sotto forma di capsula, e placebo per entrambi i farmaci.

Lo scopo dello studio è valutare come l'ublituximab viene assorbito e agisce nel corpo dei giovani pazienti con sclerosi multipla, confrontare l'efficacia dell'ublituximab con quella del fingolimod e valutare la sicurezza e l'efficacia dell'ublituximab nel lungo periodo. Lo studio è diviso in tre parti chiamate Parte A, Parte B e Parte C. Nella Parte A i partecipanti ricevono ublituximab per valutare come il medicinale si comporta nel loro corpo e come riduce le cellule B per un periodo di sei mesi. Nella Parte B alcuni partecipanti ricevono ublituximab mentre altri ricevono fingolimod per confrontare i due trattamenti per un periodo di due anni. Nella Parte C i partecipanti che hanno completato la Parte A o la Parte B possono continuare il trattamento con ublituximab per valutarne la sicurezza e l'efficacia nel tempo.

Durante lo studio vengono effettuate visite mediche regolari in cui i medici controllano la salute dei partecipanti, raccolgono campioni di sangue per misurare i livelli del medicinale e delle cellule B, e possono effettuare esami di risonanza magnetica del cervello per vedere eventuali cambiamenti nella malattia. I medici registrano anche eventuali effetti indesiderati e valutano il benessere mentale dei partecipanti. Lo studio è rivolto a bambini e adolescenti di età compresa tra dieci e diciotto anni che hanno avuto almeno una ricaduta della malattia nell'ultimo anno o che presentano segni di attività della malattia visibili agli esami.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento - Parte A o Parte B

    Al momento dell'ingresso nello studio, verrà assegnato in modo casuale a uno dei gruppi di trattamento previsti dalla ricerca.

    Nella Parte A, riceverà ublituximab somministrato tramite infusione endovenosa. Questo farmaco verrà somministrato direttamente in vena attraverso una flebo.

    Nella Parte B, potrà ricevere ublituximab tramite infusione endovenosa oppure fingolimod da assumere per via orale, oppure un placebo. Il placebo è una sostanza senza principio attivo che ha l'aspetto del farmaco vero.

    Durante il trattamento, verrà monitorato regolarmente il livello di cellule B CD19+ nel sangue. Le cellule B sono un tipo di globuli bianchi che fanno parte del sistema immunitario.

  2. Passaggio 2

    Visite e controlli durante la Parte A

    La Parte A ha una durata di 24 settimane.

    Durante questo periodo, verranno effettuati controlli regolari per valutare come il corpo assorbe ed elabora il farmaco.

    Verranno eseguiti prelievi di sangue per misurare la concentrazione di ublituximab nel sangue.

    Verrà monitorata la presenza di eventuali anticorpi anti-farmaco, che sono sostanze prodotte dal sistema immunitario in risposta al trattamento.

    Verranno registrati tutti gli eventi avversi, ossia qualsiasi problema di salute che si verifica durante lo studio.

    Verrà valutata la presenza di pensieri suicidi attraverso un questionario specifico chiamato Columbia-Suicide Severity Rating Scale.

  3. Passaggio 3

    Visite e controlli durante la Parte B

    La Parte B ha una durata di 96 settimane.

    Durante questo periodo, continuerà ad assumere il trattamento assegnato secondo le modalità stabilite.

    Verranno effettuati controlli regolari per confrontare l'efficacia di ublituximab rispetto a fingolimod.

    Verranno eseguiti prelievi di sangue per calcolare i parametri farmacocinetici di ublituximab, ossia i valori che indicano come il farmaco si comporta nel corpo.

    Verrà monitorato il numero di cellule B CD19+ nel sangue.

    Verranno registrati tutti gli eventi avversi che si verificano durante il trattamento.

    Verrà valutata la presenza di pensieri suicidi attraverso il questionario specifico.

    Verranno controllati eventuali anticorpi anti-farmaco emergenti durante il trattamento.

  4. Passaggio 4

    Passaggio alla Parte C - Trattamento a lungo termine

    Dopo aver completato la visita della settimana 24 della Parte A oppure la visita della settimana 96 della Parte B, potrà accedere alla Parte C dello studio.

    La Parte C è una fase di estensione a lungo termine che valuta la sicurezza e l'efficacia del trattamento con ublituximab nel tempo.

    Durante questa fase, continuerà a ricevere ublituximab tramite infusione endovenosa.

    La durata della Parte C sarà determinata dal protocollo dello studio e dalle valutazioni mediche.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio continuo nella Parte C

    Durante la Parte C, verranno effettuate visite di controllo regolari per monitorare la sicurezza del trattamento a lungo termine.

    Verranno registrati tutti gli eventi avversi che si verificano, con particolare attenzione alla loro gravità.

    Verrà continuata la valutazione dei pensieri suicidi attraverso il questionario Columbia-Suicide Severity Rating Scale.

    Verranno eseguiti esami per valutare l'efficacia del trattamento nel controllare la malattia nel tempo.

  6. Passaggio 6

    Periodo di follow-up dopo il trattamento

    Dopo l'ultima dose di ublituximab o di placebo endovenoso, dovrà utilizzare metodi contraccettivi efficaci per 20 settimane, se applicabile.

    Dopo l'ultima dose di fingolimod o di placebo orale, dovrà utilizzare metodi contraccettivi efficaci per 8 settimane, se applicabile.

    Verrà applicato il periodo più lungo tra i due, a seconda dei trattamenti ricevuti durante lo studio.

    Durante questo periodo, potranno essere programmate visite di controllo per verificare lo stato di salute.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Età compresa tra 10 anni e meno di 18 anni (cioè non aver ancora compiuto 18 anni al momento dell'inserimento nello studio)
  • Aver avuto almeno una ricaduta (ricomparsa o peggioramento dei sintomi) nei 12 mesi precedenti, oppure almeno due ricadute nei 24 mesi precedenti con almeno una lesione Gd+ (area danneggiata del cervello visibile con un tipo particolare di risonanza magnetica) negli ultimi 12 mesi, oppure almeno una nuova lesione T2 o lesione T1 che si evidenzia con il contrasto (nuove aree danneggiate nel cervello) rispetto a una risonanza magnetica precedente effettuata entro 12 mesi
  • Aver completato il programma di vaccinazioni raccomandato nel proprio paese e avere evidenza di immunità (protezione) contro varicella-zoster (virus della varicella), parotite, morbillo, rosolia, difterite, tetano e pertosse
  • Avere un punteggio nella scala EDSS (scala che misura il livello di disabilità nella sclerosi multipla) compreso tra 0 e 5,5 al momento della valutazione iniziale
  • Avere un numero di cellule B (un tipo di cellule del sistema immunitario) entro un intervallo specifico
  • Stabilità neurologica (assenza di peggioramento dei sintomi nervosi) per almeno 30 giorni prima della valutazione iniziale e fino all'inizio del trattamento
  • Disponibilità e capacità di seguire le procedure dello studio e i controlli successivi
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo all'inizio del trattamento
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo medicalmente accettabile durante tutto lo studio e per 20 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio o per 8 settimane dopo l'ultima dose di fingolimod, a seconda di quale periodo sia più lungo
  • I partecipanti di sesso maschile fertili sessualmente attivi con donne in età fertile devono accettare di utilizzare il preservativo durante il periodo di trattamento e per 20 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio o per 8 settimane dopo l'ultima dose di fingolimod, a seconda di quale periodo sia più lungo
  • Consenso informato scritto da parte dei rappresentanti legali e assenso appropriato all'età del partecipante prima di qualsiasi procedura dello studio
  • Diagnosi di sclerosi multipla recidivante (forma di sclerosi multipla caratterizzata da periodi di peggioramento seguiti da periodi di miglioramento)
  • Per la parte C dello studio: aver completato la parte A (visita alla settimana 24) o la parte B (visita alla settimana 96)

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici nei dati forniti per questo studio clinico.
  • Per partecipare allo studio, è necessario soddisfare i requisiti generali che includono l'età compresa tra 10 e 18 anni e avere una diagnosi di sclerosi multipla recidivante, che è una malattia del sistema nervoso in cui si alternano periodi di sintomi e periodi di miglioramento.
  • Lo studio coinvolge una popolazione vulnerabile, termine che indica gruppi di persone che necessitano di particolare attenzione e protezione nella ricerca medica, in questo caso bambini e adolescenti.
  • Possono partecipare sia pazienti di sesso maschile che femminile.
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Farmaci in studio

  • Ublituximab

    è un medicinale sperimentale studiato per il trattamento della sclerosi multipla recidivante nei bambini e negli adolescenti. Questo farmaco agisce sul sistema immunitario del corpo per aiutare a ridurre le ricadute della malattia. Durante lo studio, i ricercatori vogliono capire come il corpo dei giovani pazienti assorbe ed elabora questo medicinale, e se funziona bene quanto altri trattamenti già esistenti.

  • Fingolimod

    è un medicinale già approvato per il trattamento della sclerosi multipla. Funziona modificando il modo in cui alcune cellule del sistema immunitario si muovono nel corpo, contribuendo a ridurre l'infiammazione nel cervello e nel midollo spinale. In questo studio viene utilizzato come trattamento di confronto per valutare l'efficacia del medicinale sperimentale.

Che cosa si sa già del trattamento

Ublituximab – È un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa che viene studiato per il trattamento della sclerosi multipla recidivante nei pazienti pediatrici di età compresa tra 10 e 18 anni. Il farmaco agisce legandosi a una proteina chiamata CD20 presente sulla superficie dei linfociti B, causandone la distruzione e riducendo così l'infiammazione nel sistema nervoso che caratterizza la sclerosi multipla. Attualmente è oggetto di sperimentazione clinica per valutarne l'efficacia e la sicurezza nei bambini e negli adolescenti, confrontandolo con altri trattamenti già approvati come fingolimod. Appartiene alla classe farmacologica degli immunosoppressori e rappresenta una possibile opzione terapeutica per controllare le ricadute della malattia nella popolazione pediatrica.

Malattie studiate

Sclerosi multipla recidivante – La sclerosi multipla recidivante è una malattia del sistema nervoso centrale in cui il sistema immunitario attacca erroneamente la guaina protettiva che riveste le fibre nervose. Questo danneggiamento interrompe la comunicazione tra il cervello e il resto del corpo. La malattia si manifesta con episodi di nuovi sintomi o peggioramento di quelli esistenti, chiamati ricadute o riacutizzazioni, seguiti da periodi di recupero parziale o completo. Durante le ricadute, possono comparire problemi di vista, debolezza muscolare, difficoltà di coordinazione, formicolio o intorpidimento. Tra una ricaduta e l'altra, i sintomi possono migliorare o scomparire completamente. Nel tempo, la malattia può causare un accumulo graduale di disabilità fisica e cognitiva.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Età0-17FasePhase IVNumero dello studio2025-522257-19-00Codice del protocolloTG1101-RMS-PED304Partecipanti previsti248 personePromotoreTg Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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