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Studio sull'efficacia e sicurezza di vosoritide nei bambini con ipocondroplasia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata ipocondroplasia, una malattia genetica che influisce sulla crescita delle ossa, causando bassa statura. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato vosoritide, noto anche con il nome in codice BMN 111. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione e mira a migliorare la velocità di crescita annuale nei bambini affetti da ipocondroplasia.

L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del vosoritide rispetto a un placebo. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 52 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella loro crescita e per garantire la sicurezza del trattamento. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il vosoritide e chi riceve il placebo, per garantire risultati imparziali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo l'iscrizione allo studio, viene confermata la diagnosi genetica di ipocondroplasia.

    Viene effettuata una valutazione dell'altezza in piedi per almeno 6 mesi prima della randomizzazione.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione

    I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceve vosoritide e l'altro un placebo.

    Lo studio è in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il farmaco attivo o il placebo.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco Voxzogo viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    Le dosi disponibili sono di 1,2 mg e 0,56 mg, a seconda delle necessità del partecipante.

    La somministrazione avviene quotidianamente per tutta la durata dello studio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la crescita e la sicurezza del trattamento.

    Viene misurata la velocità di crescita annualizzata (AGV) e l'altezza in piedi a intervalli prestabiliti.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude dopo 52 settimane di trattamento.

    Viene valutato il cambiamento rispetto al valore iniziale della AGV e dell'altezza in piedi, confrontando i risultati tra il gruppo che ha ricevuto vosoritide e quello che ha ricevuto il placebo.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • I partecipanti devono avere un'età compresa tra i 3 e i 18 anni al momento dell'iscrizione.
  • È necessaria una diagnosi genetica confermata di ipocondroplasia, che mostri la presenza di una variante genetica specifica associata a questa condizione, confermata da test genetici precedenti.
  • Devono essere disponibili valutazioni dell'altezza in piedi per almeno 6 mesi prima della randomizzazione.
  • Un punteggio di altezza Z deve essere pari o inferiore a -2.0 rispetto alla popolazione generale della stessa età e sesso, calcolato utilizzando le tabelle di crescita del Centro per il Controllo e la Prevenzione delle Malattie (CDC).
  • Sia i maschi che le femmine possono partecipare a questo studio clinico.
  • Le femmine di età pari o superiore a 10 anni o che hanno iniziato le mestruazioni devono avere un test di gravidanza negativo alla visita di screening e devono essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio.
  • Se sessualmente attivi, i partecipanti devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante la partecipazione allo studio.
  • I partecipanti devono essere in grado di fornire un consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato e in questo protocollo.
  • I genitori o i tutori devono essere disposti e in grado di fornire un consenso informato scritto e firmato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata allo studio. I partecipanti di età inferiore ai 18 anni devono essere disposti e in grado di fornire un assenso scritto (se richiesto dalle normative locali) dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la ipocondroplasia, una condizione che riguarda la crescita delle ossa.
  • Non possono partecipare bambini di età inferiore a 2 anni.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di dare il loro consenso informato o che appartengono a gruppi vulnerabili.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Vosoritide è un farmaco studiato per il trattamento dei bambini con ipocondroplasia. L'obiettivo principale di questo farmaco è migliorare la velocità di crescita annuale nei bambini affetti da questa condizione. Vosoritide agisce stimolando i processi di crescita ossea, cercando di contrastare gli effetti della malattia che rallenta la crescita.

Che cosa si sa già del trattamento

Vosoritide – Vosoritide è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dell'ipocondroplasia. Questo farmaco è in fase avanzata di sperimentazione clinica e viene valutato per la sua efficacia e sicurezza nei bambini affetti da questa condizione. L'indicazione terapeutica principale è l'aumento della velocità di crescita annuale nei pazienti pediatrici. A livello molecolare, vosoritide agisce come un analogo del peptide natriuretico C, modulando i segnali di crescita ossea. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti di crescita ossea.

Malattie studiate

Ipocondroplasia – L'ipocondroplasia è una malattia genetica che colpisce la crescita delle ossa, portando a una bassa statura. È simile all'acondroplasia, ma i sintomi sono generalmente meno gravi. Le persone con ipocondroplasia possono avere arti più corti rispetto al tronco, una fronte prominente e una lordosi lombare accentuata. La crescita rallentata è evidente fin dall'infanzia, ma può diventare più pronunciata durante l'infanzia e l'adolescenza. La condizione è causata da mutazioni nel gene FGFR3, che influenzano lo sviluppo osseo. Nonostante le alterazioni fisiche, la maggior parte delle persone con ipocondroplasia ha un'intelligenza normale.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2024-513129-22-00Codice del protocollo111-303Partecipanti previsti80 personePromotoreBiomarin Pharmaceutical Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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