La ricerca si concentra sulla Malattia di Crohn, una condizione infiammatoria cronica che colpisce l’intestino. Questo studio è rivolto a bambini e adolescenti con una forma moderata o grave della malattia che non rispondono adeguatamente ai trattamenti standard come corticosteroidi, immunosoppressori o terapie biologiche. L’obiettivo principale è valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Upadacitinib. Questo farmaco viene somministrato in diverse forme, tra cui soluzione orale e compresse a rilascio modificato, e sarà confrontato con un placebo.

Lo studio si svolgerà in più fasi. Inizialmente, tutti i partecipanti riceveranno Upadacitinib in un periodo di induzione aperto. Successivamente, coloro che mostrano una risposta clinica saranno assegnati in modo casuale a ricevere Upadacitinib o un placebo in una fase di mantenimento in doppio cieco. Infine, ci sarà una fase di estensione a lungo termine in cui i partecipanti potranno continuare a ricevere il trattamento. L’efficacia del farmaco sarà valutata attraverso il miglioramento dei sintomi e delle condizioni dell’intestino, misurati con indici specifici per la Malattia di Crohn.

Il farmaco Upadacitinib è stato scelto per il suo potenziale nel migliorare i sintomi della Malattia di Crohn nei giovani pazienti. Lo studio mira a dimostrare che una dose equivalente a 30 mg per adulti di Upadacitinib può portare a una remissione clinica e a una risposta endoscopica significativa entro 64 settimane. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali durante tutto il periodo dello studio.