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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di Upadacitinib nei Bambini con Malattia di Crohn Moderata o Grave

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla Malattia di Crohn, una condizione infiammatoria cronica che colpisce l'intestino. Questo studio è rivolto a bambini e adolescenti con una forma moderata o grave della malattia che non rispondono adeguatamente ai trattamenti standard come corticosteroidi, immunosoppressori o terapie biologiche. L'obiettivo principale è valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato upadacitinib. Questo farmaco viene somministrato in diverse forme, tra cui soluzione orale e compresse a rilascio modificato, e sarà confrontato con un placebo.

Lo studio si svolgerà in più fasi. Inizialmente, tutti i partecipanti riceveranno upadacitinib in un periodo di induzione aperto. Successivamente, coloro che mostrano una risposta clinica saranno assegnati in modo casuale a ricevere upadacitinib o un placebo in una fase di mantenimento in doppio cieco. Infine, ci sarà una fase di estensione a lungo termine in cui i partecipanti potranno continuare a ricevere il trattamento. L'efficacia del farmaco sarà valutata attraverso il miglioramento dei sintomi e delle condizioni dell'intestino, misurati con indici specifici per la Malattia di Crohn.

Il farmaco upadacitinib è stato scelto per il suo potenziale nel migliorare i sintomi della Malattia di Crohn nei giovani pazienti. Lo studio mira a dimostrare che una dose equivalente a 30 mg per adulti di upadacitinib può portare a una remissione clinica e a una risposta endoscopica significativa entro 64 settimane. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali durante tutto il periodo dello studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico per valutare l'efficacia e la sicurezza di upadacitinib in bambini con malattia di Crohn moderata o grave.

    La partecipazione richiede una diagnosi documentata di malattia di Crohn e un peso corporeo di almeno 10 kg.

  2. Passaggio 2

    Fase di induzione a etichetta aperta

    Il paziente riceve upadacitinib sotto forma di soluzione orale. La dose è equivalente a 30 mg per adulti, adattata al peso del paziente.

    Questa fase dura fino alla settimana 12, durante la quale si valuta la risposta clinica utilizzando l'indice di attività della malattia di Crohn pediatrica (PCDAI).

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta clinica

    Alla settimana 12, si verifica se il paziente ha raggiunto una risposta clinica secondo il PCDAI.

    I pazienti che mostrano una risposta clinica vengono selezionati per la fase successiva dello studio.

  4. Passaggio 4

    Fase di mantenimento randomizzata e in doppio cieco

    I pazienti che hanno risposto positivamente continuano con upadacitinib o un placebo, senza sapere quale dei due stanno ricevendo.

    Questa fase dura fino alla settimana 64, con l'obiettivo di mantenere la remissione clinica e la risposta endoscopica.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della remissione clinica ed endoscopica

    Alla settimana 64, si valuta se il paziente ha raggiunto la remissione clinica e la risposta endoscopica.

    Si monitora anche la presenza di eventuali eventi avversi durante lo studio.

  6. Passaggio 6

    Fase di estensione a lungo termine a etichetta aperta

    I pazienti possono continuare a ricevere upadacitinib in un contesto a etichetta aperta per un periodo prolungato.

    Questa fase permette di monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il peso al momento dello screening e all'inizio dello studio deve essere di almeno 10 kg.
  • La malattia di Crohn deve essere di grado moderato o severo, con un punteggio PCDAI superiore a 30. Il PCDAI è un indice che misura l'attività della malattia nei bambini. Inoltre, deve esserci evidenza di infiammazione della mucosa intestinale, confermata da un esame endoscopico con un punteggio SES-CD superiore a 6 (o superiore a 4 se la malattia è limitata all'ileo). Il SES-CD è un sistema di punteggio che valuta l'infiammazione nell'intestino.
  • Deve esserci una diagnosi documentata di malattia di Crohn prima dell'inizio dello studio, confermata da una colonscopia durante il periodo di screening. Devono essere escluse infezioni attuali, displasia colica (cambiamenti anomali nelle cellule del colon) e/o tumori. Devono essere disponibili documenti che confermano i risultati della biopsia coerenti con la diagnosi di malattia di Crohn, secondo la valutazione del medico.
  • Il paziente deve aver mostrato una risposta inadeguata, una perdita di risposta o un'intolleranza ai corticosteroidi, agli immunomodulatori (IMM) e/o alla terapia biologica, oppure l'uso di queste terapie deve essere controindicato per motivi medici. Per i partecipanti negli Stati Uniti, devono aver mostrato una risposta inadeguata, una perdita di risposta o un'intolleranza a uno o più farmaci anti-TNF (fattore di necrosi tumorale).
  • I partecipanti devono avere un'età compresa tra 2 e 17 anni.
  • Sia i maschi che le femmine possono partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno la Malattia di Crohn.
  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno raggiunto una risposta clinica secondo l'indice di attività della malattia di Crohn pediatrica (PCDAI) alla settimana 12.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono stati randomizzati nella fase di mantenimento dello studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno un'età compresa tra 2 e 18 anni.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono in grado di assumere la dose equivalente per adulti di 30 mg di upadacitinib.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono in grado di raggiungere la remissione clinica o la risposta endoscopica alla settimana 64.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Upadacitinib: Questo farmaco è utilizzato per trattare i bambini con malattia di Crohn da moderata a severa. È progettato per aiutare a ridurre l'infiammazione nell'intestino e migliorare i sintomi della malattia. Il farmaco viene somministrato in diverse fasi dello studio, inclusa una fase di induzione a etichetta aperta, una fase di mantenimento in doppio cieco e un'estensione a lungo termine a etichetta aperta. L'obiettivo è valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco nei partecipanti pediatrici che non hanno risposto adeguatamente ad altri trattamenti come corticosteroidi, immunosoppressori o terapie biologiche.

Che cosa si sa già del trattamento

Upadacitinib – È un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento della malattia di Crohn moderata o severa. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti pediatrici che non rispondono adeguatamente ad altri trattamenti come corticosteroidi o terapie biologiche. Upadacitinib agisce inibendo specifiche proteine chiamate Janus chinasi (JAK), che sono coinvolte nei processi infiammatori del corpo. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle JAK, e il suo obiettivo è ridurre l'infiammazione e migliorare i sintomi della malattia di Crohn.

Malattie studiate

Malattia di Crohn – È una malattia infiammatoria cronica che colpisce principalmente l'intestino, ma può interessare qualsiasi parte del tratto gastrointestinale. I sintomi comuni includono dolore addominale, diarrea persistente, perdita di peso e affaticamento. La malattia può presentarsi con periodi di remissione e riacutizzazioni, durante i quali i sintomi peggiorano. L'infiammazione può causare complicazioni come ulcere, fistole e stenosi intestinali. La causa esatta della malattia di Crohn non è completamente compresa, ma si ritiene che coinvolga una combinazione di fattori genetici, ambientali e immunologici. La gestione della malattia si concentra sul controllo dei sintomi e sulla riduzione dell'infiammazione.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2023-509618-12-00Codice del protocolloM14-671Partecipanti previsti110 personePromotoreAbbVie Deutschland GmbH & Co. KG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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