Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Selexipag in Bambini con Ipertensione Arteriosa Polmonare

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sullIpertensione Arteriosa Polmonare (PAH), una condizione in cui la pressione sanguigna nei vasi che portano il sangue ai polmoni è troppo alta. Questo può causare difficoltà respiratorie e affaticamento. Il trattamento in esame è il Selexipag, un farmaco che agisce su specifici recettori nel corpo per aiutare a ridurre la pressione nei vasi sanguigni polmonari. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite con film e sarà confrontato con un placebo per valutare la sua efficacia e sicurezza.

Lo scopo dello studio è verificare se l’aggiunta di Selexipag al trattamento standard può rallentare la progressione della malattia nei bambini di età compresa tra 2 e 18 anni con Ipertensione Arteriosa Polmonare. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 96 settimane. Durante lo studio, i partecipanti saranno divisi in gruppi in modo casuale e né i medici né i partecipanti sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. Dopo questa fase, ci sarà un periodo in cui tutti i partecipanti potranno ricevere il Selexipag.

1 inizio dello studio

Il partecipante viene assegnato in modo casuale a uno dei gruppi di trattamento. Questo processo è chiamato randomizzazione e garantisce che ogni partecipante abbia la stessa probabilità di ricevere il trattamento attivo o il placebo.

2 fase di trattamento

Il partecipante riceve il farmaco selexipag o un placebo. Il selexipag è somministrato sotto forma di compresse rivestite con film per uso orale.

La dose e la frequenza di somministrazione sono determinate dal protocollo dello studio e possono variare in base alle esigenze specifiche del partecipante.

3 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, il partecipante è sottoposto a controlli regolari per monitorare la progressione della malattia e valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

Questi controlli possono includere esami del sangue, test di funzionalità polmonare e altre valutazioni cliniche.

4 periodo di estensione in aperto

Dopo la fase iniziale dello studio, il partecipante può avere l’opportunità di continuare a ricevere il selexipag in un periodo di estensione in aperto, dove tutti i partecipanti ricevono il trattamento attivo.

Questo periodo consente di raccogliere ulteriori dati sulla sicurezza e l’efficacia del farmaco a lungo termine.

5 conclusione dello studio

Alla fine dello studio, il partecipante partecipa a una visita finale per valutare lo stato di salute e discutere i risultati del trattamento.

Il tempo totale di partecipazione allo studio può variare, ma è previsto che duri fino al 2028.

Chi può partecipare allo studio?

I genitori (preferibilmente entrambi, se disponibili, o come richiesto localmente, o i loro rappresentanti legali autorizzati) devono firmare un modulo di consenso informato per dimostrare di comprendere lo scopo e le procedure dello studio e di essere disposti a permettere al bambino di partecipare. Anche i bambini capaci di comprendere la natura dello studio (di solito dai 7 anni in su) devono dare il loro consenso.
Partecipanti maschi e femmine di età compresa tra 2 e meno di 18 anni, con un peso di almeno 9 kg al momento della randomizzazione.
Diagnosi di Ipertensione Arteriosa Polmonare (PAH) confermata da un esame storico documentato chiamato Cateterismo Cardiaco Destro (RHC), che misura la pressione arteriosa polmonare media (mPAP) di almeno 25 mmHg e la pressione di incuneamento dell’arteria polmonare (PAWP) di massimo 15 mmHg, senza ostruzione delle vene polmonari o malattie polmonari significative. Inoltre, l’indice di resistenza vascolare polmonare (PVRi) deve essere superiore a 3 unità di Wood per metro quadrato.
PAH di tipo Gruppo 1 secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), inclusi pazienti con sindrome di Down, con le seguenti cause: PAH idiopatica, PAH ereditaria, PAH associata a malattie cardiache congenite, PAH indotta da farmaci o tossine, e PAH associata all’HIV.
Classificazione funzionale II e III secondo l’OMS, che indica il livello di limitazione fisica causata dalla PAH.
Partecipanti trattati con almeno un trattamento specifico per la PAH, come un antagonista del recettore dell’endotelina (ERA) o un inibitore della fosfodiesterasi-5 (PDE-5) o uno stimolatore della guanilato ciclasi solubile, a condizione che la dose del trattamento sia stabile da almeno 3 mesi prima della prima dose dell’intervento dello studio.
Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza sierico altamente sensibile negativo al momento dello screening e un test di gravidanza urinario negativo al momento della randomizzazione. Devono accettare di effettuare test di gravidanza urinari ogni 4 settimane durante lo studio e fino ad almeno 30 giorni dopo l’interruzione del trattamento. Se sessualmente attive, devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace secondo le normative locali fino a 30 giorni dopo l’ultima dose dell’intervento dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito	Città	Paese
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Germania
Centro Hospitalar Universitario Lisboa Central E.P.E.	Lisbona	Portogallo
Centro Hospitalar Universitario Sao Joao E.P.E.	Porto	Portogallo
Katholieke Universiteit te Leuven	Lovanio	Belgio
Université Libre de Bruxelles – Hôpital Erasme	Bruxelles	Belgio

Altri siti

Nome del sito	Città	Paese
Slaskie Centrum Chorob Serca W Zabrzu	Zabrze	Polonia
MHAT National Heart Hospital EAD	Sofia	Bulgaria
HUS	Helsinki	Finlandia
Children’s Health Ireland	Dublino	Irlanda
Virgen del Rocío University Hospital	Siviglia	Spagna
Region Skane Skanes Universitetssjukhus	Lund	Svezia
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse	Tolosa	Francia
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka	Varsavia	Polonia
Vilniaus universiteto ligonine Santaros klinikos VšĮ	Vilnius	Lituania
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Francia
Assistance Publique Hopitaux De Paris	Parigi	Francia
Medical Center – University Of Freiburg	Friburgo in Brisgovia	Germania
Universitair Ziekenhuis Gent	Gand	Belgio
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spagna
Hospital General Universitario Gregorio Maranon	Madrid	Spagna
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen	Göteborg	Svezia
Herzzentrum Leipzig GmbH	Lipsia	Germania
Gottsegen National Cardiovascular Center	Budapest	Ungheria
Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu	Breslavia	Polonia
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Roma	Italia
Hopital Jeanne De Flandre	Lilla	Francia
Hzoejdyg Vniv drtahsbh	Barcellona	Spagna
Hoyufffe Ukfigwbzzviuh dm A Cxlldq	La Coruña	Spagna
Azqpwbxovr Piutmasa Hhvfxiwl Dq Mnsiolndb	Marsiglia	Francia
Kahwfwbc dox Uqcegxwponjv Msliexpo Awf	Monaco di Baviera	Germania
Aejxiuk Uypqg Svsurjtrh Lonoqw Dr Bomqcej	Bologna	Italia
Unewlmrsxohmwo Cshauzs Klwpfrqfs	Danzica	Polonia
Uurblrkomw Mzvmcga Cuidkd Hruivpskogxqsueve	Amburgo	Germania
Flvognzrm Pngr Lo Ioqbkvvzxayzl Bgnrthksq Dfn Hrghxppx Ucwmsznsmylrd Lr Par	Madrid	Spagna
Saipihx Kzglgcoox Iew Kfjuvr Jmbhxqtcp Uzrpcnmdlgpo Mrkyppunzb Ijw Kwtlve Myihzwkeycjqfac W Pezshwag	Poznań	Polonia

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Belgio	Non reclutando	27.02.2020
Bulgaria	Non reclutando	27.02.2020
Finlandia	Non reclutando	27.02.2020
Francia	Non reclutando	27.02.2020
Germania	Non reclutando	27.02.2020
Irlanda	Non reclutando	27.02.2020
Italia	Non reclutando	27.02.2020
Lituania	Non reclutando	27.02.2020
Polonia	Non reclutando	27.02.2020
Portogallo	Non reclutando	27.02.2020
Spagna	Non reclutando	27.02.2020
Svezia	Non reclutando	27.02.2020
Ungheria	Non reclutando	27.02.2020

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Selexipag: Selexipag è un farmaco utilizzato per trattare l’ipertensione arteriosa polmonare (PAH). In questo studio clinico, viene somministrato ai bambini come trattamento aggiuntivo alla terapia standard per vedere se può rallentare la progressione della malattia. Selexipag agisce rilassando e allargando i vasi sanguigni nei polmoni, il che può aiutare a ridurre la pressione sanguigna e migliorare la capacità di esercizio.

Malattie in studio:

Ipertensione arteriosa polmonare

Ipertensione Arteriosa Polmonare – È una condizione caratterizzata da un aumento della pressione sanguigna nelle arterie dei polmoni. Questo aumento di pressione rende più difficile per il cuore pompare il sangue attraverso i polmoni, causando affaticamento e mancanza di respiro. Nel tempo, il cuore può ingrossarsi e indebolirsi a causa dello sforzo aggiuntivo. I sintomi possono includere anche vertigini, dolore al petto e gonfiore alle gambe o all’addome. La progressione della malattia può variare, ma spesso peggiora nel tempo se non gestita.

ID della sperimentazione:

2022-501012-34-00

Codice del protocollo:

AC-065A310

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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