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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di Rilzabrutinib in Adulti e Adolescenti con Trombocitopenia Immune Persistente o Cronica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata Porpora Trombocitopenica Immune (ITP), una malattia in cui il sistema immunitario attacca le piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione. Questo può portare a sanguinamenti e lividi facili. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato rilzabrutinib, somministrato in forma di compresse. Lo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di rilzabrutinib rispetto a un placebo in adulti e adolescenti con ITP persistente o cronica.

Il farmaco rilzabrutinib è progettato per aiutare a mantenere un numero adeguato di piastrine nel sangue, riducendo così il rischio di sanguinamento. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo per un periodo di 24 settimane. L'obiettivo principale è vedere se il farmaco può mantenere un numero di piastrine stabile senza la necessità di terapie di emergenza. Dopo questo periodo, ci sarà un'estensione in cui tutti i partecipanti potranno ricevere il farmaco per valutare ulteriormente la sua sicurezza e efficacia.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo durante la fase iniziale. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più obiettivi possibile. Alla fine dello studio, i ricercatori sperano di determinare se rilzabrutinib è un trattamento efficace per le persone con ITP che non hanno risposto bene ad altri trattamenti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di rilzabrutinib in forma di compresse per uso orale.

    La dose del farmaco attivo è di 400 mg, sostituita con 400 mg di mannitolo nel placebo.

    La durata del trattamento è di 24 settimane, durante le quali il farmaco viene somministrato quotidianamente.

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento in cieco

    Durante le prime 24 settimane, il trattamento è condotto in modalità doppio cieco, il che significa che né il paziente né il medico sanno se viene somministrato il farmaco attivo o il placebo.

    L'obiettivo principale è valutare l'efficacia del rilzabrutinib rispetto al placebo, misurando la risposta delle piastrine.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante il periodo di trattamento, vengono effettuati regolari controlli del conteggio delle piastrine per monitorare la risposta al trattamento.

    Le valutazioni includono anche il monitoraggio di eventuali effetti collaterali e la misurazione della qualità della vita specifica per la malattia.

  4. Passaggio 4

    Estensione in aperto

    Dopo il periodo di trattamento in cieco, è prevista un'estensione in aperto del trattamento, durante la quale tutti i partecipanti ricevono il farmaco attivo.

    Questa fase permette di valutare ulteriormente la sicurezza e l'efficacia del rilzabrutinib.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Al termine del periodo di estensione, il trattamento si conclude e vengono effettuate valutazioni finali per determinare l'efficacia complessiva e la sicurezza del farmaco.

    I risultati ottenuti durante lo studio contribuiranno a comprendere meglio il trattamento dell'Immune Trombocitopenia (ITP).

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • I pazienti devono essere maschi o femmine con ITP primaria (una condizione in cui il sistema immunitario attacca le piastrine) da più di 6 mesi per i partecipanti pediatrici di età compresa tra 12 e meno di 18 anni (per i partecipanti pediatrici di età compresa tra 10 e meno di 12 anni solo nei paesi dell'UE) e da più di 3 mesi per quelli di età pari o superiore a 18 anni.
  • I pazienti devono aver avuto una risposta (raggiungimento di un conteggio delle piastrine di almeno 50.000 per microlitro) a trattamenti come IVIg/anti-D o CSs (terapie standard per l'ITP) che non è stata mantenuta e devono avere documentata intolleranza, risposta insufficiente o controindicazione a qualsiasi corso appropriato di terapia standard per l'ITP.
  • Durante il periodo di screening, la media di 2 conteggi delle piastrine, a distanza di almeno 5 giorni, deve essere inferiore a 30.000 per microlitro e nessun conteggio delle piastrine deve superare 35.000 per microlitro entro 14 giorni prima della prima dose del farmaco in studio. I pazienti pediatrici devono inoltre essere valutati come bisognosi di trattamento per l'ITP secondo la valutazione clinica dell'investigatore.
  • Funzione ematologica, epatica e renale adeguata, con conteggio assoluto dei neutrofili di almeno 1,5 x 10^9 per litro, livelli di AST/ALT (enzimi epatici) non superiori a 1,5 volte il limite superiore della norma, albumina di almeno 3 grammi per decilitro, bilirubina totale non superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma (a meno che il paziente non abbia la sindrome di Gilbert documentata), e tasso di filtrazione glomerulare superiore a 50 (metodo di Cockcroft e Gault per adulti e Equazione di Schwartz per i partecipanti pediatrici).
  • Emoglobina superiore a 9 grammi per decilitro entro 1 settimana prima del Giorno 1 dello studio.
  • L'uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere conforme alle normative locali riguardanti i metodi di contraccezione per coloro che partecipano a studi clinici.
  • I pazienti devono essere in grado di fornire il consenso informato scritto o l'assenso informato con il corrispondente consenso informato ottenuto dal tutore del paziente e accettare il programma delle valutazioni.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Presenza di altre malattie autoimmuni che potrebbero interferire con lo studio. Le malattie autoimmuni sono condizioni in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
  • Uso recente di terapie che potrebbero influenzare i risultati dello studio, come farmaci che aumentano il numero di piastrine.
  • Gravidanza o allattamento. Le donne in gravidanza o che allattano non possono partecipare per motivi di sicurezza.
  • Condizioni mediche gravi che potrebbero mettere a rischio la salute del partecipante durante lo studio.
  • Partecipazione a un altro studio clinico nelle ultime settimane, poiché potrebbe influenzare i risultati.
  • Allergie note ai componenti del farmaco in studio.
  • Problemi di fegato o reni che potrebbero influenzare la capacità del corpo di gestire il farmaco in studio.
  • Uso di droghe o alcol che potrebbe interferire con la partecipazione allo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Rilzabrutinib (PRN1008) è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della trombocitopenia immune persistente o cronica (ITP) negli adulti e negli adolescenti. Questo farmaco viene somministrato per via orale e il suo scopo è migliorare la conta delle piastrine nei pazienti che non rispondono ad altri trattamenti. Rilzabrutinib agisce inibendo specifiche proteine nel corpo che possono contribuire alla distruzione delle piastrine, cercando di stabilizzare la loro quantità nel sangue.

Che cosa si sa già del trattamento

Rilzabrutinib – Rilzabrutinib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento della Trombocitopenia Immune (ITP) persistente o cronica. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza rispetto al placebo, con l'obiettivo di migliorare la risposta delle piastrine nei pazienti con ITP refrattaria o recidivante. Rilzabrutinib agisce inibendo una proteina chiamata tirosina chinasi di Bruton (BTK), che è coinvolta nella segnalazione cellulare del sistema immunitario. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della BTK, e il suo meccanismo d'azione mira a ridurre l'attività anomala del sistema immunitario che porta alla distruzione delle piastrine.

Malattie studiate

Porpora Trombocitopenica Immune (ITP) – È una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine nel sangue, che sono essenziali per la coagulazione. Questo porta a una riduzione del numero di piastrine, causando un aumento del rischio di sanguinamento e lividi. La malattia può manifestarsi con sintomi come petecchie, ecchimosi, e sanguinamenti delle mucose. La progressione della ITP può variare, con alcuni pazienti che sperimentano episodi acuti e altri che sviluppano una forma cronica. La causa esatta della ITP non è completamente compresa, ma si ritiene che fattori genetici e ambientali possano contribuire al suo sviluppo. La gestione della malattia si concentra spesso sul monitoraggio dei sintomi e sulla prevenzione delle complicanze emorragiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-509401-71-00Codice del protocolloEFC17093Partecipanti previsti224 personePromotorePrincipia Biopharma Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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