Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata Porpora Trombocitopenica Immune (ITP), una malattia in cui il sistema immunitario attacca le piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione. Questo può portare a sanguinamenti e lividi facili. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Rilzabrutinib, somministrato in forma di compresse. Lo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di Rilzabrutinib rispetto a un placebo in adulti e adolescenti con ITP persistente o cronica.

Il farmaco Rilzabrutinib è progettato per aiutare a mantenere un numero adeguato di piastrine nel sangue, riducendo così il rischio di sanguinamento. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo per un periodo di 24 settimane. L’obiettivo principale è vedere se il farmaco può mantenere un numero di piastrine stabile senza la necessità di terapie di emergenza. Dopo questo periodo, ci sarà un’estensione in cui tutti i partecipanti potranno ricevere il farmaco per valutare ulteriormente la sua sicurezza e efficacia.

Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo durante la fase iniziale. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più obiettivi possibile. Alla fine dello studio, i ricercatori sperano di determinare se Rilzabrutinib è un trattamento efficace per le persone con ITP che non hanno risposto bene ad altri trattamenti.