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Studio sull'efficacia e sicurezza di riliprubart rispetto a immunoglobulina endovenosa in pazienti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica (CIDP) è una malattia che colpisce i nervi, causando debolezza e perdita di sensibilità. Questo studio clinico si propone di confrontare l'efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato riliprubart con il trattamento standard attuale, che è limmunoglobulina endovenosa (IVIg). Il riliprubart è somministrato come soluzione per iniezione, mentre l'IVIg è somministrata tramite infusione endovenosa.

Lo scopo dello studio è valutare se il riliprubart possa essere un'alternativa efficace all'IVIg per le persone con CIDP. I partecipanti allo studio riceveranno il riliprubart o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Alcuni partecipanti continueranno a ricevere l'IVIg per confrontare i due trattamenti. Lo studio è progettato per durare diversi mesi, durante i quali i partecipanti saranno monitorati per valutare i cambiamenti nei sintomi e la sicurezza del trattamento.

Il riliprubart sarà somministrato in due forme: una soluzione per iniezione in penna pre-riempita e una soluzione per infusione endovenosa. I partecipanti saranno seguiti attentamente per osservare eventuali miglioramenti nei sintomi della CIDP e per monitorare eventuali effetti collaterali. L'obiettivo è determinare se il riliprubart possa offrire un beneficio a lungo termine per le persone affette da questa condizione. Lo studio si concluderà nel 2027, con l'inizio del reclutamento previsto per il 2024.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono la diagnosi di polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) e il trattamento con immunoglobulina endovenosa (IVIg).

  2. Passaggio 2

    Fase di randomizzazione

    Il partecipante viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: uno riceve riliprubart e l'altro continua con il trattamento standard di IVIg.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del trattamento

    Il gruppo che riceve riliprubart riceve il farmaco tramite iniezione sottocutanea o infusione endovenosa, a seconda della fase dello studio.

    Il dosaggio e la frequenza sono determinati dal protocollo dello studio e possono variare durante il corso del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il partecipante viene monitorato regolarmente per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    Le valutazioni includono misurazioni della disabilità, della forza di presa e della qualità della vita, utilizzando scale specifiche come la scala di disabilità INCAT e la scala I-RODS.

  5. Passaggio 5

    Fase di estensione del trattamento

    I partecipanti che rispondono positivamente al riliprubart possono continuare a ricevere il trattamento durante una fase di estensione aperta, per valutare la risposta a lungo termine.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, i dati raccolti vengono analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del riliprubart rispetto al trattamento standard con IVIg.

    I risultati dello studio contribuiranno a comprendere meglio il trattamento della CIDP.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Il partecipante deve avere la CIDP o criteri di possibile CIDP, secondo le linee guida della European Academy of Neurology (EAN) e della Peripherial Nerve Society (PNS).
  • Il partecipante deve ricevere un trattamento con IVIg (immunoglobuline per via endovenosa) secondo un regime di dosaggio standard, come definito dalle linee guida EAN/PNS 2021 per la CIDP.
  • I partecipanti che ricevono infusioni di IVIg a casa sono idonei, purché le infusioni vengano trasferite in un ospedale o centro di infusione almeno un ciclo prima dell'inizio dello studio.
  • Il partecipante deve avere una malattia attiva, definita da un punteggio di attività della malattia CIDP (CDAS) di almeno 2 punti al momento dello screening.
  • Il partecipante deve avere vaccinazioni documentate contro i patogeni batterici incapsulati somministrate entro 5 anni prima del Giorno 1 o iniziate almeno 14 giorni prima della prima dose dell'intervento dello studio.
  • Il partecipante deve avere un peso corporeo compreso tra 35 kg e 154 kg (77 a 340 libbre) al momento dello screening.
  • Deve esserci evidenza di almeno un deterioramento clinicamente significativo negli ultimi 2 anni, o almeno 2 deterioramenti clinicamente significativi negli ultimi 5 anni, verificati da esami clinici o cartelle cliniche.
  • Tutti i partecipanti devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi durante e dopo lo studio come richiesto.
  • Un partecipante maschio è idoneo se accetta di astenersi dalla donazione o crioconservazione dello sperma e di utilizzare metodi contraccettivi durante lo studio e per almeno 55 settimane dopo l'ultima dose del farmaco dello studio.
  • Una partecipante femmina è idonea se non è incinta o in allattamento e accetta di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio e per almeno 55 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'intervento dello studio.
  • Il partecipante deve avere una CIDP tipica o una delle seguenti varianti: CIDP motoria o CIDP multifocale (nota anche come Sindrome di Lewis Sumner), con diagnosi confermata dal comitato di valutazione dello studio.
  • I partecipanti devono aver risposto al trattamento con IVIg negli ultimi 5 anni, con un miglioramento clinicamente significativo documentato.
  • Il partecipante deve essere su un dosaggio di mantenimento stabile di IVIg, senza cambiamenti superiori al 10% nella frequenza o dose nelle 8 settimane precedenti lo screening e rimanere stabile fino all'inizio dello studio.
  • Il partecipante deve avere una disabilità residua, definita da un punteggio INCAT tra 2 e 9 al momento dello screening, confermato all'inizio dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica. Questa è una condizione in cui i nervi del corpo sono danneggiati a causa di un'infiammazione.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o adulti che non possono prendere decisioni per se stessi.
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Farmaci in studio

  • Riliprubart

    è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica. Questo farmaco viene confrontato con un trattamento standard per valutare la sua efficacia e sicurezza. L'obiettivo è vedere se riliprubart può migliorare la disabilità nei pazienti affetti da questa condizione.

  • Immunoglobulina endovenosa (IVIg)

    è un trattamento standard utilizzato per la polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica. Viene somministrato per aiutare a ridurre l'infiammazione e migliorare la funzione nervosa nei pazienti. In questo studio, IVIg viene utilizzato come confronto per valutare l'efficacia di riliprubart.

Che cosa si sa già del trattamento

Riliprubart – Riliprubart è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento della Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza rispetto alle immunoglobuline endovenose (IVIg). Le indicazioni terapeutiche principali includono il miglioramento della disabilità nei pazienti affetti da questa condizione. A livello molecolare, riliprubart agisce modulando il sistema immunitario per ridurre l'infiammazione e il danno ai nervi. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti immunomodulatori.

Malattie studiate

Poliradicolonevrite infiammatoria demielinizzante cronica (CIDP) – È una malattia neurologica caratterizzata da infiammazione cronica dei nervi periferici, che porta alla perdita della guaina mielinica che li avvolge. Questo processo provoca debolezza muscolare, perdita di sensibilità e riflessi ridotti o assenti. I sintomi possono iniziare gradualmente e peggiorare nel tempo, spesso con un andamento a fasi alterne di miglioramento e peggioramento. La malattia può colpire sia gli arti superiori che inferiori, rendendo difficoltoso camminare o svolgere attività quotidiane. La progressione varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano una forma più lieve e altri che affrontano una disabilità significativa.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-508338-33-00Codice del protocolloEFC18156Partecipanti previsti255 personePromotoreSanofi-Aventis Recherche & Developpement

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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