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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di Pemafibrate e Tofogliflozin in Pazienti con Steatoepatite Non Alcolica (NASH) Non Cirrotica con Fibrosi Epatica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra su una malattia del fegato chiamata Steatoepatite Non Alcolica Non Cirrotica (NASH) con fibrosi epatica. Questa condizione è caratterizzata da infiammazione e accumulo di grasso nel fegato, che può portare a danni al tessuto epatico. Lo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di una terapia combinata utilizzando due farmaci: Tofogliflozin e pemafibrate. Tofogliflozin è un inibitore selettivo di SGLT2, mentre pemafibrate è un modulatore selettivo dei recettori PPAR.

Il trattamento prevede l'assunzione di tofogliflozin e pemafibrate in compresse rivestite con film per un periodo di 48 settimane. Durante questo periodo, i partecipanti riceveranno o la combinazione dei due farmaci o un placebo. L'obiettivo principale è verificare se la combinazione di questi farmaci è più efficace del placebo nel migliorare la condizione del fegato senza peggiorare la fibrosi epatica. I partecipanti saranno monitorati per valutare i cambiamenti nella salute del fegato attraverso esami specifici.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo. Questo approccio aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. Alla fine delle 48 settimane, i risultati saranno analizzati per determinare l'efficacia della terapia combinata nel trattamento della NASH con fibrosi epatica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico di fase 2 per valutare l'efficacia e la sicurezza di una terapia combinata per la steatoepatite non alcolica non cirrotica (NASH) con fibrosi epatica.

    Lo studio è randomizzato, controllato con placebo e in doppio cieco, il che significa che né il paziente né i ricercatori sanno chi riceve il trattamento attivo o il placebo.

  2. Passaggio 2

    Trattamento

    Il paziente riceve una combinazione di due farmaci: tofogliflozin e pemafibrate, entrambi sotto forma di compresse rivestite con film.

    La dose di tofogliflozin è di 20 mg al giorno, mentre quella di pemafibrate è di 0,4 mg al giorno. Entrambi i farmaci vengono assunti per via orale una volta al giorno (QD, che significa 'una volta al giorno').

    Il trattamento dura 48 settimane.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    L'obiettivo principale è valutare se la terapia combinata è superiore al placebo nel migliorare l'attività della malattia senza peggiorare la fibrosi epatica dopo 48 settimane.

    L'efficacia viene misurata attraverso un miglioramento nel punteggio di attività della malattia (NAS) di almeno 2 punti rispetto al basale.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza del trattamento viene monitorata durante tutto lo studio per identificare eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.

    Il paziente è sottoposto a controlli regolari per garantire che il trattamento sia ben tollerato.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine delle 48 settimane, il paziente completa lo studio.

    I risultati finali vengono analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza complessiva della terapia combinata rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Essere in grado di comprendere e seguire le procedure dello studio e fornire il consenso informato scritto.
  • Avere almeno 18 anni di età.
  • Avere un punteggio NAS di almeno 4, con almeno 1 punto in ciascun componente del NAS (steatosi, infiammazione lobulare e ballooning) al momento della biopsia iniziale, o una biopsia epatica storica eseguita entro 24 settimane dalla randomizzazione. Il NAS è un punteggio che valuta la gravità della malattia epatica.
  • Avere uno stadio di fibrosi di 1 o superiore e inferiore a 4 secondo il sistema di stadiazione della fibrosi NASH CRN al momento della biopsia iniziale, o una biopsia epatica storica eseguita entro 24 settimane dalla randomizzazione. La fibrosi è un ispessimento o cicatrizzazione del fegato.
  • Il soggetto può avere o non avere il diabete di tipo 2 (T2DM), ma se ha il T2DM, deve essere ben controllato con una dose stabile di farmaci antidiabetici per almeno 8 settimane prima della Visita 1 o senza farmaci. I soggetti senza T2DM devono avere un livello di glucosio nel sangue a digiuno di almeno 90 mg/dL alla Visita 1. È consentita una singola ripetizione della misurazione, escludendo quelle causate da misurazioni non valide come emolisi, campioni persi, contaminazione del campione o prelievo di sangue non a digiuno.
  • Le partecipanti di sesso femminile non devono allattare e devono avere un test di gravidanza nel sangue negativo alla Visita 1 se sono donne in età fertile.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non avere una diagnosi di Steatoepatite Non Alcolica Non Cirrotica (NASH) con Fibrosi Epatica. La NASH è una condizione in cui il fegato si infiamma e si danneggia a causa dell'accumulo di grasso, mentre la fibrosi epatica è una cicatrizzazione del fegato.
  • Non rientrare nella fascia di età richiesta per lo studio.
  • Non essere in grado di fornire il consenso informato per partecipare allo studio.
  • Avere altre condizioni mediche che potrebbero interferire con i risultati dello studio.
  • Essere in gravidanza o allattare al seno durante il periodo dello studio.
  • Partecipare contemporaneamente ad un altro studio clinico.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • K-877-ER

    è un farmaco sperimentale utilizzato per trattare la steatoepatite non alcolica (NASH) nei pazienti con fibrosi epatica. Questo farmaco è studiato per la sua capacità di migliorare la salute del fegato riducendo l'infiammazione e il danno epatico.

  • CSG452

    è un altro farmaco sperimentale impiegato nella terapia combinata per la NASH. Viene somministrato insieme a K-877-ER per valutare se la combinazione dei due farmaci possa offrire benefici maggiori rispetto al trattamento con un singolo farmaco.

Che cosa si sa già del trattamento

  • K-877-ER

    Questo farmaco è somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della steatoepatite non alcolica non cirrotica (NASH) con fibrosi epatica. Le indicazioni terapeutiche principali includono la riduzione dell'infiammazione e del danno epatico associati a questa condizione. A livello molecolare, K-877-ER agisce modulando i livelli di lipidi nel fegato, contribuendo a migliorare la salute epatica. È classificato come un agente ipolipemizzante.

  • CSG452

    Questo farmaco viene anch'esso somministrato per via orale in forma di compresse. È in fase di studio per il trattamento della NASH non cirrotica con fibrosi epatica. Le sue principali indicazioni terapeutiche comprendono il miglioramento della funzione epatica e la riduzione della fibrosi. Il meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge la modulazione di specifici percorsi metabolici nel fegato per ridurre l'accumulo di grasso e l'infiammazione. È classificato come un modulatore metabolico.

Malattie studiate

Steatoepatite non alcolica non cirrotica (NASH) con fibrosi epatica – La steatoepatite non alcolica (NASH) è una condizione in cui il fegato accumula grasso, causando infiammazione e danni alle cellule epatiche. Non è causata dal consumo di alcol e può progredire fino a sviluppare fibrosi, che è la formazione di tessuto cicatriziale nel fegato. La fibrosi epatica può peggiorare nel tempo, portando a una compromissione della funzione epatica. La NASH è spesso associata a condizioni come obesità, diabete di tipo 2 e sindrome metabolica. I sintomi possono essere lievi o assenti, rendendo difficile la diagnosi precoce. La progressione della malattia può variare, e in alcuni casi può portare a complicazioni più gravi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-508104-38-00Codice del protocolloK-001-201Partecipanti previsti210 personePromotoreKowa Research Institute Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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