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Studio sull'efficacia e sicurezza di ofatumumab e siponimod nei pazienti pediatrici con sclerosi multipla

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Sclerosi Multipla è una malattia che colpisce il sistema nervoso centrale, causando problemi di comunicazione tra il cervello e il resto del corpo. Questo studio clinico si concentra su pazienti pediatrici, cioè bambini e adolescenti, affetti da questa condizione. L'obiettivo è confrontare l'efficacia e la sicurezza di due farmaci, ofatumumab e siponimod, rispetto a un altro farmaco chiamato fingolimod. Ofatumumab è somministrato come soluzione iniettabile, mentre siponimod e fingolimod sono disponibili in compresse rivestite.

Lo studio è progettato per durare due anni e coinvolge tre gruppi di partecipanti. Ogni gruppo riceverà uno dei farmaci in esame o un placebo, che è una sostanza senza principi attivi. L'obiettivo principale è dimostrare che ofatumumab e siponimod non sono meno efficaci di fingolimod nel ridurre il tasso di ricadute annuali nei pazienti. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare la frequenza delle ricadute e la comparsa di nuove lesioni nel cervello tramite MRI (risonanza magnetica). Saranno inoltre raccolti dati sulla sicurezza dei farmaci, inclusi eventuali effetti collaterali.

Alla fine del periodo di studio, i partecipanti avranno l'opportunità di continuare a ricevere il trattamento in un'estensione aperta, dove tutti riceveranno il farmaco attivo senza placebo. Questo permetterà di raccogliere ulteriori informazioni sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine dei trattamenti. Lo studio mira a migliorare le opzioni di trattamento per i giovani con Sclerosi Multipla, offrendo potenzialmente nuove terapie che potrebbero essere più efficaci o avere meno effetti collaterali rispetto ai trattamenti attuali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei tre gruppi di trattamento: ofatumumab, siponimod o fingolimod.

    Il trattamento è somministrato in modalità cieca, il che significa che né il paziente né il medico sanno quale trattamento viene somministrato.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con ofatumumab

    Se assegnato a questo gruppo, il paziente riceve ofatumumab tramite iniezione sottocutanea.

    La frequenza e il dosaggio specifico non sono dettagliati nel documento.

  3. Passaggio 3

    Trattamento con siponimod

    Se assegnato a questo gruppo, il paziente assume siponimod sotto forma di compresse rivestite.

    La somministrazione è orale, ma la frequenza e il dosaggio specifico non sono dettagliati nel documento.

  4. Passaggio 4

    Trattamento con fingolimod

    Se assegnato a questo gruppo, il paziente assume fingolimod sotto forma di compresse rivestite.

    La somministrazione è orale, ma la frequenza e il dosaggio specifico non sono dettagliati nel documento.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il paziente è sottoposto a monitoraggio per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    Gli esami includono la valutazione del tasso annuale di ricadute, il numero di nuove lesioni T2 o lesioni T2 in espansione su risonanza magnetica, e la concentrazione di catena leggera di neurofilamenti nel siero.

  6. Passaggio 6

    Estensione in aperto

    Dopo i due anni di studio, il paziente può partecipare a una fase di estensione in aperto, dove riceve il trattamento senza il cieco.

    Questa fase permette di continuare a monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • È necessario ottenere il consenso informato firmato prima di partecipare allo studio. Questo significa che il paziente e i suoi genitori o tutori devono capire e accettare di partecipare.
  • Il paziente deve avere un'età compresa tra 10 e meno di 18 anni al momento della randomizzazione, cioè non deve aver ancora compiuto 18 anni.
  • Il paziente deve avere una diagnosi di Sclerosi Multipla (SM), secondo la definizione di consenso per la SM pediatrica.
  • Il punteggio EDSS (Expanded Disability Status Scale) del paziente deve essere compreso tra 0 e 5,5 al momento dello screening. L'EDSS è una scala che misura la disabilità nella SM.
  • Il paziente deve aver avuto almeno un attacco di SM nell'ultimo anno, oppure due attacchi negli ultimi due anni prima dello screening, oppure deve esserci evidenza di una o più nuove lesioni T2 rispetto a una precedente risonanza magnetica (MRI) effettuata entro 12 mesi prima della randomizzazione, oppure una o più lesioni T1 che si illuminano con il gadolinio (Gd) su una MRI effettuata entro 12 mesi prima della randomizzazione.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Se il paziente ha meno di 10 anni o più di 18 anni.
  • Se il paziente ha una condizione medica diversa dalla sclerosi multipla pediatrica.
  • Se il paziente ha partecipato a un altro studio clinico negli ultimi 30 giorni.
  • Se il paziente ha una storia di allergie gravi ai farmaci utilizzati nello studio.
  • Se il paziente ha una malattia del cuore non controllata.
  • Se il paziente ha una malattia del fegato grave.
  • Se il paziente ha una malattia renale grave.
  • Se il paziente è incinta o sta allattando.
  • Se il paziente ha una storia di abuso di droghe o alcol negli ultimi 6 mesi.
  • Se il paziente ha una condizione che, secondo il medico, potrebbe rendere pericolosa la partecipazione allo studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

  • Ofatumumab

    è un farmaco utilizzato per trattare la sclerosi multipla nei pazienti pediatrici. Funziona riducendo l'attività del sistema immunitario che attacca il sistema nervoso centrale, aiutando a prevenire le ricadute della malattia.

  • Siponimod

    è un altro farmaco impiegato nel trattamento della sclerosi multipla nei bambini. Agisce modulando il sistema immunitario per ridurre l'infiammazione e il danno ai nervi, contribuendo a diminuire la frequenza delle ricadute.

  • Fingolimod

    è un farmaco già utilizzato per la sclerosi multipla, che aiuta a ridurre il numero di ricadute nei pazienti. Funziona trattenendo alcune cellule del sistema immunitario nei linfonodi, impedendo loro di raggiungere il cervello e il midollo spinale.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Ofatumumab

    È un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento della sclerosi multipla nei pazienti pediatrici. Le principali indicazioni terapeutiche includono la riduzione del tasso di ricaduta annuale nei pazienti con sclerosi multipla. Agisce legandosi a una proteina specifica sulla superficie dei linfociti B, contribuendo alla loro distruzione. È classificato come un anticorpo monoclonale.

  • Siponimod

    Viene assunto per via orale sotto forma di compresse. È in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della sclerosi multipla nei bambini. È indicato principalmente per ridurre la frequenza delle ricadute nei pazienti con sclerosi multipla. Il suo meccanismo d'azione coinvolge la modulazione dei recettori della sfingosina-1-fosfato, che aiuta a trattenere i linfociti nei linfonodi. Appartiene alla classe dei modulatori del recettore della sfingosina-1-fosfato.

  • Fingolimod

    Somministrato per via orale in forma di capsule, è un farmaco già approvato per il trattamento della sclerosi multipla. È utilizzato per ridurre la frequenza delle ricadute nei pazienti con sclerosi multipla. Funziona trattenendo i linfociti nei linfonodi, impedendo loro di raggiungere il sistema nervoso centrale. È classificato come un modulatore del recettore della sfingosina-1-fosfato.

Malattie studiate

Sclerosi Multipla nei pazienti pediatrici – La sclerosi multipla è una malattia cronica che colpisce il sistema nervoso centrale, in particolare il cervello e il midollo spinale. Nei pazienti pediatrici, la malattia può manifestarsi con sintomi come problemi di equilibrio, debolezza muscolare, e difficoltà nella coordinazione. La progressione della malattia può variare, con periodi di ricadute seguiti da fasi di remissione. Durante le ricadute, i sintomi possono peggiorare o comparire nuovi sintomi. La malattia può influenzare la vita quotidiana dei bambini, interferendo con le attività scolastiche e sociali. La gestione della malattia richiede un approccio multidisciplinare per supportare il benessere del bambino.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2024-511686-11-00Codice del protocolloCBAF312D2301Partecipanti previsti141 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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