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Studio sull'efficacia e sicurezza di ianalumab nei pazienti con sclerosi sistemica cutanea diffusa

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla sclerosi sistemica cutanea diffusa, una malattia autoimmune che colpisce la pelle e altri organi del corpo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ianalumab, noto anche con il codice VAY736. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea e sarà confrontato con un placebo per valutare la sua efficacia, sicurezza e tollerabilità nei partecipanti affetti da questa condizione.

Lo scopo dello studio è dimostrare la superiorità di ianalumab rispetto al placebo nel raggiungere una risposta clinica significativa dopo 52 settimane di trattamento. I partecipanti saranno divisi in gruppi in modo casuale e né loro né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 104 settimane, con controlli regolari per monitorare la loro salute e la risposta al trattamento.

Oltre a valutare l'efficacia del trattamento, lo studio esaminerà anche la sicurezza del farmaco, monitorando eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri di laboratorio e nei segni vitali. I risultati aiuteranno a comprendere meglio il potenziale di ianalumab come trattamento per la sclerosi sistemica cutanea diffusa e a migliorare le opzioni terapeutiche per le persone affette da questa malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco sperimentale ianalumab.

    Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, che significa che viene iniettato sotto la pelle.

  2. Passaggio 2

    Frequenza e durata del trattamento

    Le iniezioni di ianalumab vengono somministrate regolarmente durante il periodo di trattamento.

    Il trattamento continua per un periodo di 52 settimane, che equivale a un anno.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la risposta al trattamento.

    Queste valutazioni includono esami del sangue per misurare la concentrazione di ianalumab nel siero e per rilevare eventuali anticorpi contro il farmaco.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza del trattamento viene monitorata attraverso la registrazione di eventuali eventi avversi, che sono effetti indesiderati che possono verificarsi durante lo studio.

    Vengono anche controllati i parametri di laboratorio e i segni vitali per garantire la sicurezza del partecipante.

  5. Passaggio 5

    Fine del trattamento

    Alla fine delle 52 settimane, il trattamento con ianalumab termina.

    Viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento e per raccogliere dati sulla sicurezza.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Partecipanti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 18 e 70 anni al momento della visita di screening.
  • Diagnosi di sclerosi sistemica secondo i criteri di classificazione del 2013 dell'American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) e appartenenza al sottogruppo dcSSc secondo LeRoy.
  • Durata della malattia di massimo 60 mesi, calcolata dal primo sintomo non legato al fenomeno di Raynaud, come mani gonfie, sclerodermia, ulcere digitali, dolori articolari, difficoltà respiratorie.
  • Valori di mRSS (punteggio di valutazione della pelle) compresi tra 15 e 45 al momento della visita di screening.
  • Malattia attiva che soddisfa almeno uno dei seguenti criteri al momento dello screening:
    • Durata della malattia di massimo 18 mesi dal primo sintomo non legato al fenomeno di Raynaud.
    • Aumento del punteggio mRSS di almeno 3 unità rispetto alla valutazione più recente effettuata nei 6 mesi precedenti.
    • Coinvolgimento di una nuova area del corpo e aumento del punteggio mRSS di almeno 2 unità rispetto alla valutazione più recente effettuata nei 6 mesi precedenti.
    • Coinvolgimento di due nuove aree del corpo nei 6 mesi precedenti.
    • Reattivi di fase acuta elevati, come ESR (velocità di eritrosedimentazione) di almeno 30 mm/ora o hsCRP (proteina C-reattiva ad alta sensibilità) di almeno 6 mg/dL.
    • Presenza di malattia polmonare interstiziale e positività agli autoanticorpi ATA.
    • Indice di attività della malattia modificato EUSTAR (mDAI) superiore a 2,5.
    • Il partecipante deve essere positivo ad almeno uno dei seguenti autoanticorpi:
      • Anti-topoisomerasi I (ATA), noto anche come anti-SCL-70.
      • anti-RNA polimerasi III (anti-RNAP3).
      • Anticorpi antinucleo (ANA) con un titolo di almeno 1:80. I partecipanti positivi solo per ANA (negativi per ATA e anti-RNAP3) saranno limitati al 30% della popolazione totale dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa da sclerosi sistemica cutanea diffusa.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia grave che potrebbe interferire con lo studio.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di droghe o alcol negli ultimi 12 mesi.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia infettiva attiva, come l'epatite o l'HIV.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica che il medico ritiene possa rendere pericolosa la tua partecipazione allo studio.
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Farmaci in studio

Ianalumab è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della sclerosi sistemica cutanea diffusa, una malattia autoimmune che colpisce la pelle e altri organi. Questo farmaco agisce sul sistema immunitario, cercando di ridurre l'infiammazione e il danno ai tessuti causati dalla malattia. L'obiettivo del trattamento con ianalumab è migliorare i sintomi e rallentare la progressione della malattia, rendendo la vita quotidiana più gestibile per i pazienti affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Ianalumab – Ianalumab è un farmaco somministrato per via endovenosa, studiato per il trattamento della sclerosi sistemica cutanea diffusa (dcSSc). Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua efficacia, sicurezza e tollerabilità rispetto a un placebo. Questo farmaco agisce bloccando specifiche proteine nel sistema immunitario che contribuiscono all'infiammazione e al danno tissutale. Ianalumab appartiene alla classe dei farmaci immunomodulatori, che aiutano a regolare la risposta del sistema immunitario.

Malattie studiate

Sclerosi sistemica cutanea diffusa – La sclerosi sistemica cutanea diffusa è una malattia autoimmune caratterizzata dall'ispessimento e dall'indurimento della pelle. Colpisce anche gli organi interni, come i polmoni, il cuore e i reni, a causa dell'accumulo di tessuto cicatriziale. La progressione della malattia può variare, ma spesso inizia con il fenomeno di Raynaud, che provoca un cambiamento di colore delle dita in risposta al freddo o allo stress. Successivamente, la pelle diventa più spessa e meno elastica, e possono comparire ulcere cutanee. Gli organi interni possono essere coinvolti in modo progressivo, portando a difficoltà respiratorie o problemi renali. La malattia può influenzare la qualità della vita a causa della limitazione dei movimenti e del dolore.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-511933-36-00Codice del protocolloCVAY736S12201Partecipanti previsti200 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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