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Studio sull'efficacia e sicurezza di Efgartigimod Alfa in pazienti adulti con Miastenia Gravis Generalizzata sieronegativa per anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Miastenia Gravis Generalizzata Seronegativa per Anticorpi Anti-Recettore dell'Acetilcolina. Questa è una condizione che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e facilmente affaticabili. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Efgartigimod IV, che viene somministrato tramite infusione endovenosa. Questo farmaco è progettato per aiutare a migliorare la forza muscolare e ridurre i sintomi della malattia.

Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia e la sicurezza di Efgartigimod IV rispetto a un placebo in persone adulte con questa forma di miastenia gravis. I partecipanti riceveranno il trattamento o il placebo e saranno monitorati per vedere come rispondono. Lo studio è strutturato in modo che né i partecipanti né i medici sappiano chi riceve il farmaco attivo e chi il placebo, per garantire risultati imparziali.

Durante lo studio, i partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare i cambiamenti nei sintomi della malattia. I risultati aiuteranno a determinare se Efgartigimod IV è un trattamento efficace per questa condizione. Lo studio è previsto per concludersi nel 2027.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene informato sui dettagli dello studio e firma il consenso informato.

    Viene confermata l'idoneità del partecipante attraverso criteri specifici, come l'età minima di 18 anni e la capacità di fornire il consenso informato.

    Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare il trattamento.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il partecipante riceve il trattamento con efgartigimod alfa o un placebo attraverso un'infusione endovenosa.

    La soluzione per infusione è conosciuta come Vyvgart 20 mg/mL.

    La durata e la frequenza delle infusioni sono stabilite dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il partecipante viene monitorato per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    Vengono misurati i cambiamenti nel punteggio totale MG-ADL dal basale al giorno 29.

    Vengono valutati anche i cambiamenti nel punteggio totale QMG e la proporzione di partecipanti che rispondono positivamente a entrambi i punteggi.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 23 luglio 2027.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'efficacia del trattamento con efgartigimod IV rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni e l'età legale per dare il consenso a partecipare a studi clinici.
  • Devi essere in grado di firmare un consenso informato e seguire le indicazioni del protocollo dello studio.
  • Devi accettare di usare metodi contraccettivi secondo le normative locali. Se sei una donna in età fertile, devi avere un test di gravidanza negativo sia nel sangue che nelle urine prima di iniziare il trattamento sperimentale.
  • Non devi aver avuto debolezza muscolare durante l'infanzia, ma devi aver sviluppato debolezza muscolare affaticabile dopo i 16 anni e essere stato diagnosticato con miastenia gravis generalizzata acquisita. Questo include:
    • Una storia di trasmissione neuromuscolare anomala dimostrata da esami specifici come l'elettromiografia a singola fibra o la stimolazione nervosa ripetitiva, oppure essere positivo agli anticorpi anti-chinasi specifica per il muscolo (MuSK-Ab).
    • Una storia di test positivo con cloruro di edrofonio o un miglioramento dimostrato dei segni di miastenia gravis con trattamenti come inibitori dell'acetilcolinesterasi, scambi plasmatici, immunoassorbimento, o immunoglobuline per via endovenosa o sottocutanea.
    • Devi essere in trattamento stabile per la miastenia gravis prima dello screening, che può includere inibitori dell'acetilcolinesterasi, steroidi o terapie immunosoppressive non steroidee, da soli o in combinazione.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la miastenia grave generalizzata senza anticorpi leganti il recettore dell'acetilcolina. Questo significa che la malattia deve essere presente, ma senza un certo tipo di anticorpi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè persone che potrebbero essere a rischio maggiore di danni o che non possono prendere decisioni informate da sole.
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Farmaci in studio

Efgartigimod IV è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della miastenia grave generalizzata (gMG) nei pazienti adulti che non presentano anticorpi leganti il recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab). Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa e il suo obiettivo è migliorare i sintomi della malattia riducendo l'attività del sistema immunitario che attacca i muscoli.

Che cosa si sa già del trattamento

Efgartigimod – Efgartigimod è somministrato per via endovenosa e viene utilizzato principalmente per trattare la miastenia grave generalizzata sieronegativa per anticorpi leganti il recettore dell'acetilcolina. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica di fase 3 per valutare la sua efficacia e sicurezza rispetto al placebo. Il farmaco agisce a livello molecolare legandosi al recettore Fc neonatale, riducendo così la quantità di anticorpi patogeni nel sangue. Efgartigimod è classificato come un modulatore del sistema immunitario.

Malattie studiate

Miastenia Gravis Generalizzata Sieronegativa per Anticorpi del Recettore dell'Acetilcolina – È una malattia neuromuscolare caratterizzata da debolezza muscolare e affaticamento. Questa condizione si verifica quando il sistema immunitario attacca i recettori dell'acetilcolina nei muscoli, ma senza la presenza di anticorpi specifici rilevabili nel sangue. I sintomi possono includere debolezza nei muscoli oculari, facciali, e in quelli coinvolti nella deglutizione e nella respirazione. La debolezza muscolare tende a peggiorare con l'attività fisica e a migliorare con il riposo. La progressione della malattia può variare, con periodi di peggioramento e miglioramento dei sintomi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-511796-15-00Codice del protocolloARGX-113-2308Partecipanti previsti138 personePromotoreArgenx

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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