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Studio sull'efficacia e sicurezza del vedolizumab nei bambini con malattia di Crohn moderata o grave

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Malattia di Crohn è una condizione che causa infiammazione nel tratto digestivo, portando a sintomi come dolore addominale, diarrea e perdita di peso. Questo studio si concentra su bambini e adolescenti con una forma moderata o grave di questa malattia. L'obiettivo è valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato vedolizumab, somministrato per via endovenosa, come terapia di mantenimento. Il vedolizumab è un tipo di trattamento che aiuta a ridurre l'infiammazione bloccando l'azione di alcune cellule del sistema immunitario.

Nel corso dello studio, i partecipanti che hanno già mostrato una risposta positiva al vedolizumab durante una fase iniziale aperta continueranno a ricevere il farmaco per un periodo prolungato. La durata totale del trattamento può arrivare fino a 54 settimane. Durante questo periodo, i partecipanti saranno monitorati per valutare la loro risposta clinica e endoscopica, cioè come il farmaco influisce sui sintomi e sull'aspetto interno dell'intestino. Lo studio mira a determinare se il vedolizumab può mantenere la remissione dei sintomi e migliorare la qualità della vita dei partecipanti.

Oltre al vedolizumab, lo studio prevede anche l'uso di altri farmaci come il budesonide e il prednisone, che sono corticosteroidi utilizzati per ridurre l'infiammazione. Questi farmaci possono essere somministrati in forma di capsule o compresse, a seconda delle necessità del partecipante. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati e valutare l'efficacia del trattamento. Lo studio si propone di fornire informazioni importanti su come gestire la Malattia di Crohn nei giovani pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della fase di mantenimento

    La partecipazione inizia con l'ingresso nella fase di mantenimento dello studio. Questa fase è riservata a soggetti pediatrici con malattia di Crohn da moderata a severa che hanno risposto positivamente alla terapia iniziale con vedolizumab somministrato per via endovenosa.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di vedolizumab

    Il vedolizumab viene somministrato per via endovenosa. La frequenza e il dosaggio specifico sono determinati dal protocollo dello studio e possono variare in base alla risposta individuale del paziente.

    L'obiettivo principale è valutare l'efficacia di due diversi regimi di dosaggio di vedolizumab durante la terapia di mantenimento, con valutazioni cliniche ed endoscopiche alla settimana 54.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni cliniche ed endoscopiche

    Le valutazioni cliniche ed endoscopiche sono programmate per monitorare la risposta al trattamento. Queste includono la remissione clinica e la risposta endoscopica, con obiettivi specifici da raggiungere alla settimana 54.

    La remissione clinica è definita da un punteggio PCDAI (Indice di Attività della Malattia di Crohn Pediatrica) ≤10, mentre la risposta endoscopica richiede una riduzione del 50% del punteggio SES-CD (Punteggio Endoscopico della Malattia di Crohn) rispetto al basale.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni di sicurezza per identificare eventuali eventi avversi, inclusi eventi avversi gravi e reazioni correlate all'infusione.

    Il monitoraggio include anche la valutazione di infezioni opportunistiche, lesioni epatiche, malignità e reazioni di ipersensibilità.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni secondarie

    Le valutazioni secondarie comprendono la remissione clinica ed endoscopica alla settimana 14 e 54, la remissione senza corticosteroidi alla settimana 54 e la risposta clinica sostenuta alle settimane 14 e 54.

    Viene monitorata anche la concentrazione sierica di vedolizumab nel tempo e la presenza di anticorpi anti-vedolizumab.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 27 novembre 2026. I risultati finali includeranno l'analisi dell'efficacia e della sicurezza del vedolizumab come terapia di mantenimento nei soggetti pediatrici con malattia di Crohn da moderata a severa.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • I partecipanti devono avere un'età compresa tra 2 e 17 anni e pesare almeno 10 kg al momento della selezione e dell'iscrizione alla fase di mantenimento dello studio.
  • I partecipanti devono avere una diagnosi di malattia di Crohn da almeno un mese prima della selezione. La malattia deve essere moderatamente o gravemente attiva, definita da un punteggio PCDAI superiore a 30 e un punteggio SES-CD superiore a 6 (o superiore a 4 se la malattia è confinata all'ileo terminale) durante l'endoscopia di selezione.
  • I partecipanti devono aver fallito, perso la risposta o essere intolleranti a trattamenti con almeno uno dei seguenti agenti: corticosteroidi, immunomodulatori (come azatioprina, 6-mercaptopurina, metotrexato) e/o terapia antagonista del TNF-α (come infliximab, adalimumab). Questo include i partecipanti che dipendono dai corticosteroidi o dalla nutrizione enterale esclusiva o parziale per controllare i sintomi e che stanno sperimentando un peggioramento della malattia nel range moderato-severo quando tentano di ridurre i corticosteroidi o interrompere la nutrizione enterale esclusiva.
  • I partecipanti con colite estesa o pancolite di durata superiore a 8 anni o colite del lato sinistro di durata superiore a 12 anni devono avere documentazione di una colonscopia di sorveglianza negativa entro 12 mesi prima della selezione.
  • I partecipanti devono avere le vaccinazioni aggiornate secondo il calendario nazionale accettato dei vaccini per l'infanzia.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno il Morbo di Crohn in forma moderata o grave. Il Morbo di Crohn è una malattia che causa infiammazione nell'intestino.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che non possono ricevere il farmaco vedolizumab per qualsiasi motivo. Il vedolizumab è un farmaco usato per trattare l'infiammazione intestinale.
  • Non possono partecipare i pazienti che non possono sottoporsi a valutazioni cliniche ed endoscopiche. Le valutazioni endoscopiche sono esami che permettono di vedere l'interno dell'intestino.
  • Non possono partecipare i pazienti che non possono seguire il programma di terapia di mantenimento previsto dallo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Vedolizumab: Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa ed è utilizzato come terapia di mantenimento per i bambini con malattia di Crohn da moderatamente a severamente attiva. L'obiettivo è valutare l'efficacia di vedolizumab nel mantenere la risposta clinica nei pazienti che hanno già mostrato un miglioramento con la terapia iniziale.

Che cosa si sa già del trattamento

Vedolizumab – È un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente come terapia di mantenimento per la malattia di Crohn da moderata a severa. Attualmente, è oggetto di studi clinici di fase 3 per valutarne l'efficacia e la sicurezza nei pazienti pediatrici. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento della malattia di Crohn attiva. Il meccanismo d'azione di vedolizumab coinvolge il blocco dell'integrina α4β7, riducendo l'infiammazione intestinale. Appartiene alla classe farmacologica degli antagonisti delle integrine.

Malattie studiate

Malattia di Crohn – È una malattia infiammatoria cronica che colpisce principalmente l'intestino, ma può interessare qualsiasi parte del tratto gastrointestinale. I sintomi comuni includono diarrea persistente, dolore addominale, perdita di peso e affaticamento. La malattia può presentarsi con periodi di remissione e riacutizzazioni, durante i quali i sintomi peggiorano. L'infiammazione può causare complicazioni come stenosi, fistole e ascessi. La causa esatta non è nota, ma si ritiene che fattori genetici, ambientali e immunologici giochino un ruolo. La gestione della malattia si concentra sul controllo dei sintomi e sulla riduzione dell'infiammazione.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2023-509045-13-00Codice del protocolloMLN0002-3025Partecipanti previsti91 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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