Studio sull’efficacia e sicurezza del losmapimod nei pazienti con distrofia muscolare facioscapuloumerale (FSHD1)

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Di cosa tratta questo studio?

La Distrofia Muscolare Facioscapuloumerale (FSHD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare, principalmente nei muscoli del viso, delle spalle e delle braccia. Questo studio clinico si concentra su persone con FSHD di tipo 1 (FSHD1) e mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco chiamato Losmapimod. Losmapimod è un farmaco in forma di compresse rivestite, sviluppato per trattare i sintomi della FSHD1.

Lo studio è progettato per durare 48 settimane e coinvolge un gruppo di partecipanti che riceveranno Losmapimod e un altro gruppo che riceverà un placebo. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare la sicurezza del trattamento a lungo termine e la sua tollerabilità. Inoltre, verranno effettuati esami del sangue per misurare le concentrazioni di Losmapimod nel corpo. Alla fine delle 48 settimane, ci sarà un’estensione aperta dello studio, in cui tutti i partecipanti potranno ricevere Losmapimod.

L’obiettivo principale è garantire che il trattamento con Losmapimod sia sicuro e ben tollerato dai partecipanti. I risultati saranno valutati attraverso esami clinici, test di laboratorio, elettrocardiogrammi (ECG), segni vitali e visite mediche. Questo studio aiuterà a comprendere meglio l’efficacia e la sicurezza di Losmapimod nel trattamento della FSHD1.

1 inizio dello studio

Dopo l’inclusione nello studio, viene confermata la diagnosi di distrofia muscolare facioscapuloomerale di tipo 1 (FSHD1) attraverso test genetici.

Viene valutata la gravità clinica della condizione utilizzando il punteggio RICCI, che deve essere compreso tra 2 e 4.

2 screening e valutazioni iniziali

Durante la fase di screening, viene effettuata una risonanza magnetica (MRI) per identificare un muscolo idoneo per la biopsia.

Viene verificata la disponibilità a rispettare le visite programmate, il piano di trattamento e le linee guida contraccettive.

3 inizio del trattamento

Il trattamento prevede l’assunzione di losmapimod, un farmaco in compresse rivestite con film, per via orale.

La durata del trattamento è di 48 settimane, con un’estensione in aperto (OLE) per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine.

4 monitoraggio e valutazioni periodiche

Durante lo studio, vengono effettuati test di laboratorio clinici, elettrocardiogrammi (ECG), controlli dei segni vitali e esami fisici per monitorare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

Ogni 12 settimane, vengono misurate le concentrazioni plasmatiche di losmapimod per valutare l’efficacia del dosaggio a lungo termine.

5 conclusione dello studio

Lo studio si conclude con una valutazione finale della sicurezza e della tollerabilità del trattamento a lungo termine con losmapimod.

La data stimata di fine dello studio è il 31 ottobre 2025.

Chi può partecipare allo studio?

Essere in grado di comprendere e firmare un consenso informato scritto.
Essere un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 65 anni.
Avere una diagnosi confermata di Distrofia Muscolare Facioscapuloomerale di tipo 1 (FSHD1), che è una condizione genetica. Questo deve essere confermato attraverso un test genetico.
Avere un punteggio di gravità clinica compreso tra 2 e 4 su una scala chiamata RICCI, che va da 0 a 5. Non è possibile partecipare se si utilizza una sedia a rotelle o un deambulatore per qualsiasi attività.
Avere un muscolo idoneo per una biopsia, determinato tramite una risonanza magnetica (MRI).
Essere disposti e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, le restrizioni dello studio, i test di laboratorio, le linee guida contraccettive e altre procedure dello studio.
Essere disposti a utilizzare un metodo approvato di controllo delle nascite. Le donne devono essere di non potenziale fertilità o utilizzare un metodo altamente efficace per evitare la gravidanza durante lo studio e per 90 giorni dopo l’ultima dose del farmaco. Gli uomini devono concordare di utilizzare uno dei metodi contraccettivi elencati nel protocollo per tutta la durata dello studio e fino a 90 giorni dopo l’ultima dose del farmaco.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno la Distrofia Muscolare Facioscapuloumerale di tipo 1 (FSHD1). Questa è una condizione genetica che colpisce i muscoli del viso, delle spalle e delle braccia.
Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o adulti con particolari condizioni di salute che li rendono più a rischio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Siti verificati

Nome del sito	Città	Paese	Stato
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spagna

Altri siti

Nome del sito	Città	Paese	Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nizza	Francia
Hbslwgrv Dy Lc Smftg Caxg I Slmj Ppg	Barcellona	Spagna

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Francia	Non reclutando	19.12.2019
Spagna	Non reclutando	19.12.2019

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Losmapimod

Losmapimod è un farmaco studiato per il trattamento della distrofia muscolare facioscapuloomerale (FSHD). Questo studio clinico ha valutato la sicurezza e l’efficacia di Losmapimod nei pazienti affetti da FSHD. L’obiettivo principale era capire se il farmaco è sicuro e ben tollerato quando assunto per un lungo periodo.

Malattie in studio:

Distrofia muscolare facio-scapolo-omerale

Distrofia Muscolare Facioscapolomerale 1 (FSHD1) – È una malattia genetica che colpisce i muscoli del viso, delle spalle e delle braccia. Si manifesta con una debolezza muscolare progressiva che può iniziare in età adolescenziale o adulta. I sintomi iniziali spesso includono difficoltà a sollevare le braccia sopra la testa e problemi a chiudere completamente gli occhi. Con il tempo, la debolezza può estendersi ad altri muscoli del corpo, influenzando la capacità di camminare e svolgere attività quotidiane. La progressione della malattia varia notevolmente tra gli individui, con alcuni che sperimentano una progressione lenta e altri che vedono un peggioramento più rapido. La FSHD1 è causata da una riduzione del numero di ripetizioni di una specifica sequenza di DNA sul cromosoma 4.

ID della sperimentazione:

2024-512732-30-00

Codice del protocollo:

FIS-002-2019

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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