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Studio sull'efficacia e la sicurezza del Clenbuterolo in pazienti con Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina l'efficacia di un trattamento per pazienti affetti da Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA), una malattia che causa indebolimento e perdita dei muscoli, in particolare quelli degli arti e quelli coinvolti nella deglutizione e nella parola. Il farmaco utilizzato in questo studio è il clenbuterolo, che viene somministrato sotto forma di compresse da 20 microgrammi per via orale.

Lo studio ha lo scopo di valutare se il clenbuterolo può essere efficace nel trattamento dei pazienti con SBMA. Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno il clenbuterolo mentre altri riceveranno un placebo. Il trattamento avrà una durata di 48 settimane, durante le quali i pazienti dovranno assumere il farmaco ogni giorno, con una dose massima giornaliera di 40 microgrammi.

I pazienti verranno monitorati regolarmente durante tutto il periodo di trattamento per valutare come rispondono alla terapia, in particolare osservando la loro capacità di camminare e svolgere attività quotidiane. Verranno anche effettuati esami per controllare la funzionalità respiratoria e la forza muscolare, oltre a valutare la qualità della vita dei partecipanti durante il trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Lo studio inizia con la somministrazione di compresse di Monores® 20 microgrammi o placebo per via orale.

    La durata totale del trattamento è di 48 settimane.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni periodiche

    Durante il periodo di 48 settimane, verranno effettuate diverse valutazioni:

    - Test del cammino dei 6 minuti per misurare la distanza percorsa

    - Valutazione della funzionalità respiratoria (FVC)

    - Misurazione dei livelli di creatinina nel sangue

    - Compilazione di questionari sulla qualità della vita (ALSAQ-40 e INQOL)

    - Valutazione della funzionalità muscolare (AMAT)

    - Valutazione attraverso la scala SBMA-FRS

  3. Passaggio 3

    Valutazione finale

    Alla settimana 48, verrà effettuata una valutazione conclusiva per determinare l'efficacia del trattamento.

    Il risultato principale sarà basato su un miglioramento del 15% nella distanza percorsa nel test del cammino dei 6 minuti rispetto all'inizio dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Essere di sesso maschile con diagnosi geneticamente confermata di Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA) con numero di ripetizioni CAG maggiore o uguale a 38
  • Età compresa tra 18 e 75 anni (più 364 giorni)
  • Presentare almeno uno dei seguenti sintomi clinici:
    • Atrofia muscolare (riduzione della massa muscolare)
    • Debolezza degli arti
    • Paralisi bulbare (difficoltà nella deglutizione e nel parlare)
    • Essere in grado di camminare autonomamente, con o senza ausilio di un bastone o altro dispositivo di supporto (sono accettati tutti i dispositivi di supporto eccetto la sedia a rotelle)
    • Fornire il consenso informato scritto alla partecipazione allo studio

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti di sesso femminile (lo studio è limitato ai soggetti di sesso maschile)
  • Persone di età inferiore ai 18 anni o superiore agli 85 anni
  • Pazienti con gravi malattie cardiache o problemi del ritmo cardiaco
  • Persone con insufficienza epatica (problemi gravi al fegato)
  • Pazienti con insufficienza renale grave (problemi seri ai reni)
  • Persone con ipertensione non controllata (pressione alta non stabilizzata dai farmaci)
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici
  • Persone con disturbi psichiatrici gravi che potrebbero interferire con lo studio
  • Pazienti che assumono farmaci che potrebbero interferire con il clenbuterolo
  • Persone con ipersensibilità nota (allergia) al principio attivo o agli eccipienti del farmaco
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Clenbuterolo è un farmaco broncodilatatore che viene studiato per il trattamento dell'Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA). Questo medicinale appartiene alla classe dei beta-2 agonisti e potrebbe aiutare a migliorare la funzione muscolare nei pazienti affetti da SBMA. Il farmaco agisce stimolando i recettori beta-2 presenti nei muscoli, che potrebbe portare a un miglioramento della forza muscolare e della funzione motoria nei pazienti. È già utilizzato in alcuni paesi per il trattamento dell'asma e di altre condizioni respiratorie, ma in questo studio viene valutato specificamente per il suo potenziale beneficio nei pazienti con SBMA, una malattia neuromuscolare rara che colpisce principalmente gli uomini.

Che cosa si sa già del trattamento

Clenbuterol - Un farmaco beta-2 agonista somministrato per via orale che viene studiato nel trattamento dell'Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA). Il meccanismo d'azione si basa sulla stimolazione selettiva dei recettori beta-2 adrenergici, che porta ad un effetto anabolico sui muscoli e un aumento della massa muscolare. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutarne l'efficacia e la sicurezza nei pazienti affetti da SBMA, una malattia neuromuscolare degenerativa. Questo farmaco appartiene alla classe farmacologica dei broncodilatatori simpaticomimetici, ma viene studiato per il suo potenziale effetto nel rallentare la progressione della debolezza muscolare caratteristica della SBMA.

Malattie studiate

Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA) - Una malattia genetica rara che colpisce principalmente gli uomini adulti, caratterizzata dalla progressiva degenerazione dei motoneuroni nel midollo spinale e nel bulbo. È causata da una mutazione nel gene del recettore degli androgeni sul cromosoma X. La malattia si manifesta tipicamente con debolezza muscolare progressiva e atrofia, principalmente nei muscoli prossimali degli arti, del viso, della lingua e della gola. I sintomi iniziali spesso includono tremori muscolari, crampi e difficoltà nei movimenti. La condizione può essere accompagnata da segni di insensibilità agli androgeni, come ginecomastia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-516563-86-00Partecipanti previsti90 personePromotoreAzienda Ospedaliera di Padova

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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