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Studio sull'efficacia e la sicurezza del valemetostat tosilato in pazienti adulti con tumori solidi avanzati con alterazioni del rimodellamento della cromatina

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda pazienti adulti con tumori solidi avanzati che si sono diffusi ad altre parti del corpo o che sono ricomparsi dopo un trattamento precedente. I tumori presi in esame presentano particolari alterazioni in alcuni geni che controllano la struttura del materiale genetico nelle cellule, come SMARCB1, SMARCA4, SMARCA2, SMARCC1, SMARCC2, ARID1A, ARID1B, PBRM1, BAP1 e altri geni simili, oppure alcuni tipi specifici di carcinoma dell'endometrio o dell'ovaio a cellule chiare. Il trattamento studiato è il valemetostat tosilato, noto anche con il nome in codice DS-3201b, che viene somministrato per bocca sotto forma di compresse rivestite. Questo farmaco agisce bloccando due proteine chiamate EZH1 e EZH2 che sono coinvolte nel controllo dell'attività dei geni nelle cellule tumorali.

Lo scopo dello studio è valutare se il valemetostat è efficace nel ridurre o fermare la crescita di questi tumori specifici e verificare la sua sicurezza nei pazienti. I partecipanti riceveranno il farmaco in cicli di trattamento che possono durare fino a 24 settimane, con una dose massima giornaliera di 200 milligrammi. Durante lo studio verranno effettuati controlli regolari per misurare le dimensioni del tumore usando tecniche di imaging come la tomografia computerizzata o la risonanza magnetica, e per monitorare eventuali effetti collaterali attraverso esami del sangue e altre valutazioni cliniche. Lo studio prevede anche la raccolta di campioni di tessuto tumorale per confermare la presenza delle alterazioni genetiche specifiche e per analizzare come il tumore risponde al trattamento.

I pazienti verranno suddivisi in diversi gruppi a seconda del tipo di alterazione genetica presente nel loro tumore, come quelli con difetti nel gene SMARCB1, SMARCA4, ARID1A, PBRM1, BAP1 o altri geni correlati, oppure pazienti con carcinoma a cellule chiare dell'endometrio o dell'ovaio senza queste alterazioni. Durante lo studio verranno valutati vari aspetti come la percentuale di pazienti che rispondono al trattamento, quanto dura la risposta, il tempo prima che la malattia peggiori, la sopravvivenza complessiva e la qualità di vita dei partecipanti attraverso questionari specifici. Verranno inoltre raccolte informazioni sull'esperienza dei pazienti durante il percorso di cura e alcuni parametri fisiologici potranno essere monitorati tramite dispositivi indossabili. Lo studio è aperto, il che significa che sia i medici che i pazienti sapranno quale trattamento viene somministrato.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 10 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo aver firmato il consenso informato e completato gli esami di screening, inizierà il trattamento con valemetostat tosilato.

    Il farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

    Il trattamento è organizzato in cicli, che rappresentano periodi di tempo regolari durante i quali assumerà il farmaco.

  2. Passaggio 2

    Assunzione del farmaco

    Assumerà valemetostat tosilato seguendo le indicazioni fornite dal medico dello studio.

    Il farmaco agisce come inibitore di EZH1/2, proteine coinvolte nella regolazione dell'attività dei geni nelle cellule tumorali.

    Dovrà assumere le compresse secondo il dosaggio e la frequenza stabiliti dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni regolari durante il trattamento

    Durante il trattamento, sarà sottoposto a visite di controllo regolari per monitorare la sua condizione di salute.

    Verranno eseguiti esami del sangue per controllare i valori ematologici e la funzionalità degli organi.

    Saranno effettuate scansioni di imaging come tomografia computerizzata o risonanza magnetica per valutare la risposta del tumore al trattamento.

    Le dimensioni del tumore verranno misurate utilizzando criteri specifici chiamati RECIST v1.1 (o altri criteri a seconda del tipo di tumore).

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta a 24 settimane

    A 24 settimane dall'inizio del trattamento, verrà effettuata una valutazione importante per determinare come il tumore ha risposto al farmaco.

    Verranno misurate le dimensioni del tumore e confrontate con quelle iniziali per stabilire se c'è stata una risposta completa (scomparsa del tumore), una risposta parziale (riduzione delle dimensioni) o un controllo della malattia (stabilizzazione).

    Questa valutazione aiuterà a determinare l'efficacia del trattamento nel suo caso specifico.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio degli effetti collaterali

    Durante tutto il periodo dello studio, il personale medico monitorerà attentamente eventuali effetti collaterali o eventi avversi che potrebbero verificarsi.

    Sarà importante segnalare qualsiasi sintomo o cambiamento nel suo stato di salute.

    Gli effetti collaterali verranno classificati secondo criteri standardizzati chiamati NCI CTCAE v5.0.

    Se necessario, il dosaggio del farmaco potrà essere modificato o interrotto temporaneamente per gestire gli effetti collaterali.

  6. Passaggio 6

    Prelievi di campioni biologici

    Durante lo studio, potranno essere richiesti campioni di tessuto tumorale (biopsie) per analisi di laboratorio.

    Verranno effettuati prelievi di sangue per analizzare marcatori molecolari e valutare le modifiche causate dal trattamento.

    Questi campioni aiuteranno a comprendere meglio come il farmaco agisce sul tumore e a identificare eventuali caratteristiche molecolari associate alla risposta al trattamento.

  7. Passaggio 7

    Valutazione della qualità della vita

    Durante il trattamento, le sarà chiesto di compilare questionari sulla qualità della vita chiamati EORTC-QLQ30.

    Dovrà anche rispondere a domande sui sintomi che sperimenta attraverso un sistema chiamato PRO CTCAE.

    Verrà valutato il suo stato di ansia e depressione utilizzando una scala specifica chiamata HADS.

    Potrebbe essere invitato a partecipare a interviste qualitative per condividere la sua esperienza riguardo al percorso di cura.

    Potrebbe esserle chiesto di indossare un dispositivo indossabile che registra parametri come il battito cardiaco, la mobilità, l'ossigenazione del sangue e il ciclo del sonno.

  8. Passaggio 8

    Proseguimento del trattamento

    Se il trattamento risulta efficace e gli effetti collaterali sono gestibili, continuerà ad assumere valemetostat tosilato.

    Il trattamento proseguirà finché il farmaco continua a controllare la malattia e lei è in grado di tollerarlo.

    Le valutazioni regolari continueranno per monitorare la risposta del tumore e la sua condizione di salute generale.

  9. Passaggio 9

    Interruzione del trattamento

    Il trattamento potrà essere interrotto se il tumore progredisce nonostante la terapia, se si verificano effetti collaterali non gestibili o se lei decide di ritirarsi dallo studio.

    Dopo l'interruzione del trattamento, sarà sottoposto a visite di follow-up per monitorare le sue condizioni di salute.

    Le donne in età fertile dovranno continuare a utilizzare metodi contraccettivi efficaci per 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco.

    Gli uomini dovranno continuare a utilizzare metodi contraccettivi per 3 mesi dopo l'ultima dose.

    Non sarà possibile donare sangue, ovuli o sperma per 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco.

  10. Passaggio 10

    Monitoraggio a lungo termine

    Dopo la conclusione del trattamento, sarà seguito per valutare la sopravvivenza globale e l'andamento della malattia nel tempo.

    Questo monitoraggio a lungo termine aiuterà a comprendere meglio gli effetti del trattamento nel tempo.

Chi può partecipare allo studio?

29 criteri

  • Avere almeno 18 anni di età.
  • Avere un tumore solido (una massa di cellule tumorali che non coinvolge il sangue) che si è diffuso ad altre parti del corpo (metastatico) o che è tornato dopo il trattamento (recorrente), confermato attraverso l'analisi al microscopio del tessuto tumorale.
  • Avere la prova che la malattia sta peggiorando prima di entrare nello studio.
  • Avere già provato tutte le altre terapie standard disponibili che hanno mostrato efficacia per la propria malattia.
  • Avere un difetto specifico nel tumore in uno dei seguenti geni: SMARCB1, SMARCA4, SMARCA2, SMARCC1, SMARCC2, ARID1A, ARID1B, PBRM1, BAP1 o altre parti del complesso SWI/SNF (proteine che aiutano a controllare l'attività dei geni), confermato da un test genetico validato.
  • Il campione di tessuto utilizzato per verificare questi difetti genetici deve avere meno di 3 anni; se più vecchio, è necessario prelevare un nuovo campione.
  • Avere disponibile un campione di tessuto tumorale conservato con materiale sufficiente per le analisi di laboratorio (20 vetrini richiesti). Se non disponibile, deve essere programmato un nuovo prelievo.
  • Avere almeno una lesione tumorale misurabile di almeno 10 millimetri (o 15 millimetri per i linfonodi, che sono piccoli organi del sistema immunitario) che non sia stata precedentemente trattata con radioterapia e che possa essere valutata ripetutamente con TAC (tomografia computerizzata) o risonanza magnetica.
  • Avere un'aspettativa di vita stimata di almeno 12 settimane.
  • Avere un punteggio ECOG (una scala che misura la capacità di svolgere attività quotidiane) di 0 o 1, senza peggioramento al momento dell'ingresso nello studio.
  • Essere in grado di seguire le visite e le procedure dello studio come previsto dal protocollo.
  • Avere un numero adeguato di neutrofili (un tipo di globuli bianchi che combattono le infezioni) di almeno 1500 cellule per microlitro, senza supporto di farmaci stimolanti nelle 14 giorni precedenti.
  • Avere un numero di linfociti (altro tipo di globuli bianchi) di almeno 500 per microlitro.
  • Avere un numero di piastrine (cellule che aiutano la coagulazione del sangue) di almeno 100.000 per microlitro, senza trasfusioni nelle 14 giorni precedenti.
  • Avere un livello di emoglobina (proteina che trasporta l'ossigeno nel sangue) di almeno 9 grammi per decilitro, senza trasfusioni di sangue nelle 14 giorni precedenti.
  • Avere un livello di bilirubina totale (sostanza prodotta dalla degradazione dei globuli rossi) non superiore a 1,5 volte il limite normale (con alcune eccezioni per pazienti con specifiche condizioni del fegato).
  • Avere livelli di AST e ALT (enzimi che indicano la funzione del fegato) non superiori a 3 volte il limite normale, o 5 volte in caso di metastasi al fegato.
  • Avere un livello di albumina (proteina presente nel sangue) di almeno 2,5 grammi per decilitro.
  • Avere una clearance della creatinina (misura della funzione dei reni) di almeno 40 millilitri al minuto.
  • Avere valori di INR e aPTT (test che misurano la coagulazione del sangue) non superiori a 1,5 volte il limite normale, a meno che non si stia assumendo terapia anticoagulante sotto controllo medico.
  • Avere un test di gravidanza negativo durante la valutazione iniziale e prima di iniziare il trattamento.
  • Essere disposte a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci insieme a un metodo di barriera durante lo studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco.
  • Accettare di non allattare durante lo studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose del trattamento.
  • Accettare di non donare o prelevare ovuli dall'inizio dello studio fino a 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco.
  • Se hanno una partner in età fertile, devono essere sterilizzati chirurgicamente o disposti a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco.
  • Accettare di non congelare o donare sperma dall'inizio dello studio fino a 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco.
  • Comprendere, firmare e datare il modulo di consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura dello studio.
  • Accettare di non donare sangue durante lo studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose del trattamento.
  • Essere affiliati a un sistema di sicurezza sociale o essere beneficiari di un sistema equivalente.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati forniti. I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a un paziente di partecipare allo studio per motivi di sicurezza o per garantire risultati affidabili della ricerca.
  • Per conoscere quali pazienti non possono partecipare a questo studio, è necessario consultare la documentazione completa dello studio clinico presso il centro medico che conduce la ricerca.
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Farmaci in studio

Valemetostat è un medicinale sperimentale che viene studiato per il trattamento di alcuni tipi di tumori solidi avanzati. Questo farmaco agisce bloccando alcune proteine chiamate EZH1 e EZH2, che sono coinvolte nella crescita delle cellule tumorali. L'obiettivo è quello di fermare o rallentare la crescita del tumore nei pazienti che partecipano allo studio.

Che cosa si sa già del trattamento

Valemetostat – Si tratta di un farmaco sperimentale somministrato per via orale che agisce come inibitore degli enzimi EZH1 ed EZH2, proteine coinvolte nella modificazione della cromatina, cioè la struttura che organizza il DNA nelle cellule. Questo medicinale è attualmente in fase di studio clinico di fase II per valutare la sua efficacia e sicurezza nel trattamento di tumori solidi avanzati o metastatici che presentano difetti specifici nei geni responsabili del rimodellamento della cromatina, come SMARCB1, SMARCA4 e ARID1A, oppure in alcuni tipi particolari di carcinoma ovarico o endometriale. Bloccando questi enzimi, valemetostat mira a ripristinare il normale funzionamento dei meccanismi di controllo della crescita cellulare che risultano alterati in questi tumori. L'obiettivo principale dello studio è misurare la capacità del farmaco di ridurre le dimensioni del tumore nei pazienti con queste specifiche caratteristiche molecolari.

Malattie studiate

  • Tumore solido metastatico

    Un tumore solido metastatico è un cancro che si è diffuso dalla sua sede originaria ad altre parti del corpo attraverso il sangue o il sistema linfatico. Questi tumori possono originare da diversi organi e tessuti del corpo. Quando le cellule tumorali si staccano dal tumore primario, viaggiano attraverso l'organismo e formano nuove masse tumorali in organi distanti. La progressione della malattia comporta una crescita continua sia del tumore primario che delle metastasi. I tumori metastatici possono interessare organi vitali come fegato, polmoni, ossa o cervello. La malattia è considerata in stadio avanzato quando si verifica la diffusione metastatica.

  • Recurrent Solid Tumor

    Un tumore solido ricorrente è un cancro che ritorna dopo un periodo di remissione in cui non erano rilevabili segni della malattia. La ricorrenza può verificarsi nella stessa sede del tumore originale oppure in altre parti del corpo. Il tumore può ripresentarsi settimane, mesi o anche anni dopo il trattamento iniziale. Le cellule tumorali possono rimanere dormienti nell'organismo per un periodo prolungato prima di ricominciare a crescere. La progressione della malattia ricorrente dipende dal tipo di tumore e dalle sue caratteristiche biologiche. I tumori ricorrenti possono essere locali, regionali o distanti rispetto alla sede originaria.

  • Carcinoma endometriale a cellule chiare

    Il carcinoma endometriale a cellule chiare è un tipo raro di cancro che si sviluppa nel rivestimento interno dell'utero. Le cellule tumorali appaiono chiare o pallide quando osservate al microscopio a causa dell'accumulo di glicogeno. Questo tipo di tumore tende a crescere e diffondersi più rapidamente rispetto ad altri tipi di cancro endometriale. La malattia inizia nello strato interno dell'utero e può invadere la parete muscolare dell'organo. Con la progressione, il tumore può diffondersi agli organi vicini o ad altre parti del corpo. Questo carcinoma rappresenta una piccola percentuale di tutti i tumori dell'endometrio.

  • Carcinoma ovarico a cellule chiare

    Il carcinoma ovarico a cellule chiare è un tipo di cancro che origina nelle ovaie e presenta cellule con aspetto chiaro al microscopio. Questo tumore rappresenta una forma meno comune di cancro ovarico rispetto ad altri sottotipi. Le cellule tumorali contengono materiale che le fa apparire trasparenti o pallide durante l'esame istologico. Il tumore può crescere all'interno dell'ovaio e successivamente diffondersi nella cavità addominale. Con la progressione, può interessare altri organi pelvici e addominali. Questo tipo di carcinoma ha caratteristiche biologiche e comportamento clinico distinti rispetto ad altri tumori ovarici.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-519788-16-00Codice del protocollo2024/3993 EZHiSWITCHPartecipanti previsti600 personePromotoreInstitut Gustave Roussy

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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