Questo studio riguarda pazienti con sarcomi ossei, che sono tumori che colpiscono le ossa. I tipi di sarcomi ossei inclusi in questo studio sono diversi, tra cui osteosarcomi, sarcomi di Ewing, condrosarcomi, sarcomi pleomorfi indifferenziati, leiomiosarcomi e angiosarcomi. Questi pazienti hanno già completato il loro trattamento standard, che può includere chemioterapia, cioè l’uso di farmaci per combattere il tumore, e chirurgia per rimuovere il tumore, e non presentano più segni visibili della malattia. Lo studio utilizza un farmaco chiamato regorafenib, noto anche con il nome in codice BAY 73-4506, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da prendere per bocca. Alcuni pazienti riceveranno invece il placebo.

Lo scopo dello studio è valutare se il regorafenib sia efficace nel prevenire il ritorno del tumore quando viene usato come terapia di mantenimento, cioè un trattamento che continua dopo che il trattamento principale è terminato. Lo studio confronterà i risultati dei pazienti che assumono regorafenib con quelli dei pazienti che assumono il placebo per vedere se ci sono differenze nel tempo che passa prima che la malattia si ripresenti. L’efficacia del trattamento sarà misurata osservando quanti pazienti rimangono liberi dalla malattia dopo trentasei mesi dall’inizio del trattamento nello studio.

I pazienti che partecipano allo studio devono aver completato il loro trattamento standard entro un periodo di tempo specifico prima di iniziare a prendere il farmaco dello studio. Durante lo studio, i pazienti assumeranno le compresse secondo un programma stabilito e verranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e verificare se la malattia ritorna. Il trattamento può durare fino a dodici mesi e i pazienti verranno seguiti per diversi anni dopo l’inizio dello studio per valutare i risultati a lungo termine. Durante tutto il periodo dello studio, verranno effettuati esami del sangue e altri controlli per verificare che il trattamento sia sicuro e per identificare eventuali effetti indesiderati.