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Studio sull'efficacia e la sicurezza del regorafenib come terapia di mantenimento dopo il trattamento di prima linea nei pazienti con sarcomi ossei

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda pazienti con sarcomi ossei, che sono tumori che colpiscono le ossa. I tipi di sarcomi ossei inclusi in questo studio sono diversi, tra cui osteosarcomi, sarcomi di Ewing, condrosarcomi, sarcomi pleomorfi indifferenziati, leiomiosarcomi e angiosarcomi. Questi pazienti hanno già completato il loro trattamento standard, che può includere chemioterapia, cioè l'uso di farmaci per combattere il tumore, e chirurgia per rimuovere il tumore, e non presentano più segni visibili della malattia. Lo studio utilizza un farmaco chiamato regorafenib, noto anche con il nome in codice BAY 73-4506, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da prendere per bocca. Alcuni pazienti riceveranno invece il placebo.

Lo scopo dello studio è valutare se il regorafenib sia efficace nel prevenire il ritorno del tumore quando viene usato come terapia di mantenimento, cioè un trattamento che continua dopo che il trattamento principale è terminato. Lo studio confronterà i risultati dei pazienti che assumono regorafenib con quelli dei pazienti che assumono il placebo per vedere se ci sono differenze nel tempo che passa prima che la malattia si ripresenti. L'efficacia del trattamento sarà misurata osservando quanti pazienti rimangono liberi dalla malattia dopo trentasei mesi dall'inizio del trattamento nello studio.

I pazienti che partecipano allo studio devono aver completato il loro trattamento standard entro un periodo di tempo specifico prima di iniziare a prendere il farmaco dello studio. Durante lo studio, i pazienti assumeranno le compresse secondo un programma stabilito e verranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e verificare se la malattia ritorna. Il trattamento può durare fino a dodici mesi e i pazienti verranno seguiti per diversi anni dopo l'inizio dello studio per valutare i risultati a lungo termine. Durante tutto il periodo dello studio, verranno effettuati esami del sangue e altri controlli per verificare che il trattamento sia sicuro e per identificare eventuali effetti indesiderati.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento di mantenimento

    Dopo aver completato il trattamento standard per il sarcoma osseo, verrà assegnato in modo casuale a ricevere regorafenib oppure placebo.

    Il placebo è una compressa che non contiene principio attivo.

    La randomizzazione avverrà tra 4 settimane e 2 mesi dopo l'ultima somministrazione di chemioterapia.

    Prima di iniziare il trattamento, dovrà effettuare un test di gravidanza (per le donne in età fertile) entro 7 giorni dalla randomizzazione per il test del sangue e entro 48 ore per il test delle urine.

  2. Passaggio 2

    Assunzione del farmaco in studio

    Riceverà compresse rivestite con film di regorafenib da 40 mg oppure placebo.

    Le compresse dovranno essere assunte per via orale.

    Il trattamento proseguirà per tutta la durata dello studio, fino a quando non si verifichi una recidiva della malattia o fino al termine dello studio.

  3. Passaggio 3

    Controlli durante il trattamento

    Durante il trattamento verranno effettuati esami del sangue regolari per verificare la funzionalità del midollo osseo, dei reni e del fegato.

    Verrà monitorato il tempo di coagulazione del sangue (INR/PTT). Se sta assumendo anticoagulanti come warfarin o eparina, i controlli saranno effettuati almeno settimanalmente fino a stabilizzazione.

    Verranno eseguiti esami radiologici per verificare l'eventuale ricomparsa della malattia, sia nella sede originale che in altre parti del corpo.

    Dovrà rispettare le visite programmate e seguire il piano di trattamento stabilito.

  4. Passaggio 4

    Contraccezione durante il trattamento

    Se è una donna in età fertile, dovrà utilizzare un metodo contraccettivo adeguato per tutta la durata del trattamento e per 7 mesi (210 giorni) dopo l'ultima dose del farmaco.

    Se è un uomo sessualmente attivo con una partner in età fertile, dovrà utilizzare un metodo contraccettivo adeguato per tutta la durata del trattamento e per 4 mesi (120 giorni) dopo l'ultima dose del farmaco.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio a lungo termine

    L'obiettivo principale dello studio è valutare la sopravvivenza libera da recidiva a 36 mesi.

    Verrà considerato un evento la ricomparsa della malattia, sia nella sede originale che a distanza.

    Il follow-up continuerà per verificare l'efficacia del trattamento di mantenimento nel prevenire la recidiva del sarcoma osseo.

Chi può partecipare allo studio?

18 criteri

  • Età uguale o superiore a 12 anni al momento della firma del consenso allo studio
  • Diagnosi confermata di sarcoma osseo primario (tumore maligno che origina nelle ossa), che include diversi tipi come osteosarcomi, sarcomi di Ewing, condrosarcomi, sarcomi pleomorfi indifferenziati, leiomiosarcomi e angiosarcomi
  • Aver completato il trattamento standard per la malattia localizzata o metastatica (quando il tumore si è diffuso ad altre parti del corpo), che comprende chemioterapia (farmaci per distruggere le cellule tumorali) e/o chirurgia secondo il tipo specifico di sarcoma
  • Ritorno degli effetti collaterali del trattamento precedente a livelli minimi o allo stato iniziale, ad eccezione della perdita di capelli, anemia (bassi livelli di globuli rossi) e ipotiroidismo (ridotta funzione della tiroide)
  • Tempo trascorso dall'ultima somministrazione di chemioterapia: almeno 4 settimane ma non più di 2 mesi
  • Remissione completa confermata (assenza di segni di malattia) o assenza di evidenza di malattia attiva
  • Aspettativa di vita superiore a 12 mesi
  • Buone condizioni generali di salute: punteggio Karnofsky uguale o superiore a 70 per pazienti sotto i 18 anni, oppure punteggio ECOG inferiore a 2 per pazienti adulti (scale che misurano la capacità di svolgere le attività quotidiane)
  • Adeguata funzione del midollo osseo (parte interna delle ossa che produce le cellule del sangue), con valori di globuli bianchi, piastrine ed emoglobina sufficienti
  • Adeguata funzione dei reni, con valori di creatinina (sostanza che indica il funzionamento renale) e filtrazione glomerulare entro limiti accettabili
  • Adeguata funzione del fegato, con valori di enzimi epatici, bilirubina e fosfatasi alcalina entro limiti accettabili
  • Valori di INR/PTT (esami che misurano la coagulazione del sangue) entro limiti accettabili
  • Donne in età fertile e uomini devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi adeguati durante il trattamento e per 7 mesi dopo l'ultima dose per le donne o 4 mesi per gli uomini
  • Donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima dell'inizio dello studio
  • Firma del consenso informato da parte del paziente e dei genitori quando necessario, dopo aver ricevuto tutte le informazioni sullo studio
  • Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, gli esami di laboratorio e le altre procedure dello studio
  • Copertura da parte di un'assicurazione medica
  • Superficie corporea uguale o superiore a 1,30 metri quadrati al momento della firma del consenso

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati disponibili
  • Per conoscere tutte le condizioni che potrebbero impedire la partecipazione allo studio, è necessario consultare la documentazione completa della ricerca
  • I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che rendono una persona non idonea a partecipare a uno studio
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Farmaci in studio

Regorafenib è un medicinale che viene utilizzato per il trattamento dei tumori. In questo studio viene impiegato come terapia di mantenimento per pazienti con sarcomi ossei che hanno completato il loro primo ciclo di trattamento. Il medicinale agisce bloccando alcune proteine che aiutano le cellule tumorali a crescere e a diffondersi nel corpo.

Che cosa si sa già del trattamento

Regorafenib – Il regorafenib è un farmaco antitumorale somministrato per via orale sotto forma di compresse, che viene utilizzato come terapia di mantenimento in pazienti affetti da sarcomi ossei dopo aver completato il trattamento standard di prima linea. Questo medicinale agisce bloccando diverse proteine chiamate chinasi, che sono coinvolte nella crescita delle cellule tumorali e nella formazione di nuovi vasi sanguigni che alimentano il tumore. Il regorafenib è già approvato per il trattamento di alcuni tipi di tumori ed è attualmente in fase di studio clinico per valutarne l'efficacia e la sicurezza nei pazienti con sarcomi ossei che non presentano malattia residua dopo il trattamento iniziale.

Malattie studiate

  • Sarcoma osseo

    Il sarcoma osseo è un tumore maligno che si sviluppa nelle ossa del corpo. Questo tipo di cancro ha origine dalle cellule del tessuto osseo e può colpire qualsiasi osso dello scheletro. La malattia può manifestarsi con dolore osseo persistente, gonfiore nella zona interessata e talvolta fratture patologiche. Il sarcoma osseo tende a crescere localmente nell'osso colpito e può diffondersi ad altre parti del corpo, principalmente ai polmoni. Esistono diversi sottotipi di sarcoma osseo, ciascuno con caratteristiche specifiche di crescita e comportamento. Dopo il trattamento standard, esiste il rischio che la malattia possa ripresentarsi sia nella sede originale che in sedi distanti.

  • Chordoma

    Il cordoma è un tumore osseo raro che si sviluppa dai resti della notocorda, una struttura presente durante lo sviluppo embrionale. Questo tipo di tumore cresce tipicamente lungo la colonna vertebrale, più frequentemente alla base del cranio o nella regione sacrale. Il cordoma si caratterizza per una crescita lenta ma progressiva che può comprimere le strutture nervose circostanti. I sintomi variano a seconda della localizzazione e possono includere dolore, disturbi neurologici e difficoltà di movimento. Il tumore tende a crescere localmente e può infiltrare i tessuti adiacenti. La recidiva locale è comune anche dopo il trattamento iniziale.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-514637-37-00Codice del protocolloET18-272Partecipanti previsti60 personePromotoreCentre Leon Berard

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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