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Studio sull'Efficacia di Vutrisiran nei Pazienti con Amiloidosi da Transtiretina con Cardiomiopatia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su una malattia chiamata Amiloidosi da Transtiretina con Cardiomiopatia (ATTR Amiloidosi con Cardiomiopatia). Questa è una condizione in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, causando problemi cardiaci. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato vutrisiran, somministrato come soluzione iniettabile. Lo studio confronta l'efficacia di vutrisiran con un placebo per vedere se può ridurre la mortalità e gli eventi cardiovascolari nei pazienti affetti da questa malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni di vutrisiran o di un placebo. L'obiettivo principale è valutare se vutrisiran può ridurre la mortalità e gli eventi cardiovascolari, come ospedalizzazioni per problemi cardiaci. Inoltre, verranno monitorati cambiamenti nella capacità di camminare per sei minuti e nella qualità della vita legata alla cardiomiopatia. Lo studio è progettato per durare diversi anni, con l'obiettivo di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare l'efficacia e la sicurezza di vutrisiran in pazienti con amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia.

    Lo studio è di fase 3, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve vutrisiran sotto forma di soluzione per iniezione.

    La somministrazione avviene tramite iniezione sottocutanea utilizzando una siringa pre-riempita contenente 25 mg di Amvuttra.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il paziente viene monitorato per valutare la riduzione della mortalità per tutte le cause e degli eventi cardiovascolari.

    Vengono effettuati test come il test del cammino di 6 minuti per valutare i cambiamenti rispetto al basale.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 21 novembre 2025.

    I risultati finali includeranno l'analisi della mortalità per tutte le cause e dei cambiamenti nella classe NYHA, che misura la gravità dei sintomi di insufficienza cardiaca.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Età compresa tra 18 e 85 anni.
  • Diagnosi documentata di amiloidosi ATTR con cardiomiopatia, classificata come hATTR o wtATTR.
  • Storia medica di scompenso cardiaco con almeno un ricovero precedente per scompenso cardiaco, oppure evidenza clinica di scompenso cardiaco che richiede trattamento con un diuretico.
  • Il paziente deve soddisfare uno dei seguenti criteri: non ha mai usato tafamidis e non prevede di iniziare il trattamento nei primi 12 mesi, oppure è già in trattamento con tafamidis secondo le indicazioni approvate.
  • Il paziente è clinicamente stabile, senza ricoveri ospedalieri legati al cuore nelle 6 settimane precedenti.
  • Valore di NT-proBNP (un esame del sangue che misura lo stress del cuore) superiore a 300 ng/L e inferiore a 8500 ng/L; per i pazienti con fibrillazione atriale permanente o persistente, il valore deve essere superiore a 600 ng/L e inferiore a 8500 ng/L.
  • Capacità di camminare almeno 150 metri durante un test specifico chiamato 6-MWT (test del cammino di 6 minuti) durante lo screening.
  • Avere uno stato di performance di Karnofsky pari o superiore al 60%, che indica il livello di capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Il paziente deve essere in grado di comprendere, accettare e rispettare i requisiti dello studio e fornire il consenso informato scritto.
  • Accordo a firmare un modulo di rilascio dei documenti medici per consentire la raccolta di informazioni sullo stato vitale e altre procedure mediche durante il periodo dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia. Questa è una condizione in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, causando problemi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni per se stesse.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Vutrisiran: Questo farmaco è studiato per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia. L'obiettivo principale è valutare l'efficacia di vutrisiran nel ridurre la mortalità per tutte le cause e gli eventi cardiovascolari nei pazienti affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Vutrisiran – Vutrisiran è un farmaco somministrato per via sottocutanea, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 3. È studiato per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR amiloidosi con cardiomiopatia). Il suo meccanismo d'azione si basa sull'inibizione della produzione della proteina transtiretina, riducendo così l'accumulo di amiloide nei tessuti cardiaci. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti di silenziamento genico.

Malattie studiate

Amiloidosi da Transtiretina con Cardiomiopatia (ATTR Amiloidosi con Cardiomiopatia) – È una malattia rara caratterizzata dall'accumulo di proteine anomale chiamate amiloidi nei tessuti del cuore. Questo accumulo può causare rigidità del muscolo cardiaco, compromettendo la capacità del cuore di pompare il sangue in modo efficace. I sintomi possono includere affaticamento, gonfiore alle gambe e difficoltà respiratorie. La progressione della malattia può portare a un peggioramento della funzione cardiaca e a episodi di insufficienza cardiaca. La condizione è spesso ereditaria, ma può anche manifestarsi spontaneamente con l'età. La diagnosi precoce è importante per gestire i sintomi e rallentare la progressione della malattia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-518318-25-00Codice del protocolloALN-TTRSC02-003Partecipanti previsti691 personePromotoreAlnylam Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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