Lo studio si concentra su una malattia chiamata Amiloidosi da Transtiretina con Cardiomiopatia (ATTR Amiloidosi con Cardiomiopatia). Questa è una condizione in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, causando problemi cardiaci. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Vutrisiran, somministrato come soluzione iniettabile. Lo studio confronta l’efficacia di Vutrisiran con un placebo per vedere se può ridurre la mortalità e gli eventi cardiovascolari nei pazienti affetti da questa malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni di Vutrisiran o di un placebo. L’obiettivo principale è valutare se Vutrisiran può ridurre la mortalità e gli eventi cardiovascolari, come ospedalizzazioni per problemi cardiaci. Inoltre, verranno monitorati cambiamenti nella capacità di camminare per sei minuti e nella qualità della vita legata alla cardiomiopatia. Lo studio è progettato per durare diversi anni, con l’obiettivo di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento.