Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'Efficacia di Telitacicept nei Pazienti con Miastenia Gravis Generalizzata

Centro verificatoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla Miastenia Gravis Generalizzata, una malattia che causa debolezza muscolare. Questo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato telitacicept. Il telitacicept viene somministrato come soluzione iniettabile e sarà confrontato con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, ma che appare identica al farmaco in studio.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il telitacicept è efficace nel migliorare i sintomi della Miastenia Gravis Generalizzata rispetto al placebo. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di tempo e saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi della malattia. Lo studio prevede una fase iniziale in cui né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve il telitacicept o il placebo, seguita da un periodo in cui tutti i partecipanti riceveranno il telitacicept.

Durante lo studio, verranno valutati diversi aspetti della qualità della vita e della capacità di svolgere le attività quotidiane dei partecipanti. I risultati saranno misurati in vari momenti per determinare l'efficacia del trattamento. L'obiettivo è vedere se il telitacicept può ridurre i sintomi della malattia e migliorare la qualità della vita delle persone affette da Miastenia Gravis Generalizzata.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio dopo aver fornito il consenso informato e aver soddisfatto i criteri di inclusione, come l'età minima di 18 anni e una diagnosi confermata di miastenia grave generalizzata.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento in doppio cieco

    Il paziente riceve un'iniezione settimanale di telitacicept o di un placebo. Il telitacicept è una soluzione per iniezione in siringa pre-riempita.

    Questa fase dura 24 settimane, durante le quali vengono monitorati i cambiamenti nei sintomi della miastenia grave attraverso scale di valutazione specifiche.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dei sintomi

    Durante la fase di trattamento, i sintomi vengono valutati utilizzando la scala delle Attività della Vita Quotidiana nella Miastenia Grave (MG-ADL) e la scala della Qualità della Vita nella Miastenia Grave (MG-QOL15r).

    L'obiettivo principale è osservare il cambiamento nel punteggio MG-ADL dalla settimana 0 alla settimana 24.

  4. Passaggio 4

    Fase di estensione in aperto

    Dopo la fase in doppio cieco, il paziente può partecipare a una fase di estensione in aperto, durante la quale tutti i partecipanti ricevono il telitacicept.

    Questa fase permette di continuare a monitorare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale dei sintomi e della qualità della vita del paziente.

    I risultati raccolti durante lo studio aiuteranno a determinare l'efficacia del telitacicept nel trattamento della miastenia grave generalizzata.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • I pazienti devono fornire il consenso informato firmato per partecipare allo studio e accettare di seguire le procedure dello studio.
  • Il paziente deve essere un uomo o una donna di età pari o superiore a 18 anni al momento dello screening.
  • I pazienti devono avere una diagnosi confermata di miastenia grave generalizzata con debolezza muscolare generalizzata. Questo significa che i muscoli sono deboli in modo tipico, ad esempio, più deboli vicino al centro del corpo, che si stancano facilmente, la cui gravità può variare, più grave la sera e migliorano con il riposo. La diagnosi deve soddisfare almeno uno dei seguenti test:
    • Storia di trasmissione neuromuscolare anormale dimostrata da elettromiografia a singola fibra o stimolazione nervosa ripetitiva.
    • Storia di test positivo con edrofonio cloruro.
    • Miglioramento dei segni di miastenia grave con inibitori orali della acetilcolinesterasi (AChE) valutato dal medico curante.
    • I pazienti devono avere anticorpi positivi contro AChR o MuSK al momento dello screening.
    • Il punteggio MG-ADL deve essere di almeno 6 punti al momento dello screening e al basale, con il punteggio relativo agli occhi inferiore al 50% del punteggio totale. MG-ADL è una scala che misura le attività quotidiane nei pazienti con miastenia grave.
    • Il punteggio QMG deve essere di almeno 11 punti al momento dello screening e al basale. QMG è una scala che misura la gravità della debolezza muscolare nei pazienti con miastenia grave.
    • Fino a 2 farmaci concomitanti sono consentiti se soddisfano i criteri di stabilità prima del basale.
    • I pazienti devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la miastenia grave generalizzata. La miastenia grave è una malattia che causa debolezza muscolare.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio bambini o persone con disabilità mentali.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Telitacicept: Questo farmaco è studiato per il trattamento della miastenia grave generalizzata, una malattia autoimmune che causa debolezza muscolare. Telitacicept agisce modulando il sistema immunitario per ridurre l'attacco del corpo contro i propri muscoli, cercando di migliorare la forza muscolare e ridurre i sintomi della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Telitacicept – Telitacicept è un farmaco somministrato per via iniettiva, attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento della miastenia gravis generalizzata. Questo farmaco è progettato per modulare il sistema immunitario, riducendo l'attività delle cellule B, che sono coinvolte nella risposta autoimmune. Telitacicept appartiene alla classe dei modulatori del sistema immunitario e il suo meccanismo d'azione si basa sull'inibizione di specifiche proteine che stimolano la crescita e la sopravvivenza delle cellule B. Attualmente, è oggetto di ricerca per valutarne l'efficacia e la sicurezza in pazienti affetti da questa condizione.

Malattie studiate

Miastenia Gravis Generalizzata – È una malattia autoimmune cronica che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli, portando a debolezza muscolare. I sintomi possono includere affaticamento muscolare che peggiora con l'attività e migliora con il riposo. La debolezza può interessare vari muscoli, inclusi quelli oculari, facciali, della gola e degli arti. La progressione della malattia può variare, con periodi di peggioramento e miglioramento. In alcuni casi, la debolezza muscolare può diventare più diffusa e grave nel tempo. La malattia è considerata rara e può influenzare significativamente la qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-512126-29-00Codice del protocolloRC18G006Partecipanti previsti171 personePromotoreVor Biopharma Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.