Studio sull’Efficacia di Telitacicept nei Pazienti con Miastenia Gravis Generalizzata

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Promotore

Remegen Co. Ltd.

Di cosa tratta questo studio?

La ricerca si concentra sulla Miastenia Gravis Generalizzata, una malattia che causa debolezza muscolare. Questo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Telitacicept. Il Telitacicept viene somministrato come soluzione iniettabile e sarà confrontato con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, ma che appare identica al farmaco in studio.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il Telitacicept è efficace nel migliorare i sintomi della Miastenia Gravis Generalizzata rispetto al placebo. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di tempo e saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi della malattia. Lo studio prevede una fase iniziale in cui né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve il Telitacicept o il placebo, seguita da un periodo in cui tutti i partecipanti riceveranno il Telitacicept.

Durante lo studio, verranno valutati diversi aspetti della qualità della vita e della capacità di svolgere le attività quotidiane dei partecipanti. I risultati saranno misurati in vari momenti per determinare l’efficacia del trattamento. L’obiettivo è vedere se il Telitacicept può ridurre i sintomi della malattia e migliorare la qualità della vita delle persone affette da Miastenia Gravis Generalizzata.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio dopo aver fornito il consenso informato e aver soddisfatto i criteri di inclusione, come l’età minima di 18 anni e una diagnosi confermata di miastenia grave generalizzata.

2 fase di trattamento in doppio cieco

Il paziente riceve un’iniezione settimanale di telitacicept o di un placebo. Il telitacicept è una soluzione per iniezione in siringa pre-riempita.

Questa fase dura 24 settimane, durante le quali vengono monitorati i cambiamenti nei sintomi della miastenia grave attraverso scale di valutazione specifiche.

3 valutazione dei sintomi

Durante la fase di trattamento, i sintomi vengono valutati utilizzando la scala delle Attività della Vita Quotidiana nella Miastenia Grave (MG-ADL) e la scala della Qualità della Vita nella Miastenia Grave (MG-QOL15r).

L’obiettivo principale è osservare il cambiamento nel punteggio MG-ADL dalla settimana 0 alla settimana 24.

4 fase di estensione in aperto

Dopo la fase in doppio cieco, il paziente può partecipare a una fase di estensione in aperto, durante la quale tutti i partecipanti ricevono il telitacicept.

Questa fase permette di continuare a monitorare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

5 conclusione dello studio

Lo studio si conclude con una valutazione finale dei sintomi e della qualità della vita del paziente.

I risultati raccolti durante lo studio aiuteranno a determinare l’efficacia del telitacicept nel trattamento della miastenia grave generalizzata.

Chi può partecipare allo studio?

I pazienti devono fornire il consenso informato firmato per partecipare allo studio e accettare di seguire le procedure dello studio.
Il paziente deve essere un uomo o una donna di età pari o superiore a 18 anni al momento dello screening.
I pazienti devono avere una diagnosi confermata di miastenia grave generalizzata con debolezza muscolare generalizzata. Questo significa che i muscoli sono deboli in modo tipico, ad esempio, più deboli vicino al centro del corpo, che si stancano facilmente, la cui gravità può variare, più grave la sera e migliorano con il riposo. La diagnosi deve soddisfare almeno uno dei seguenti test:
- Storia di trasmissione neuromuscolare anormale dimostrata da elettromiografia a singola fibra o stimolazione nervosa ripetitiva.
- Storia di test positivo con edrofonio cloruro.
- Miglioramento dei segni di miastenia grave con inibitori orali della acetilcolinesterasi (AChE) valutato dal medico curante.
I pazienti devono avere anticorpi positivi contro AChR o MuSK al momento dello screening.
Il punteggio MG-ADL deve essere di almeno 6 punti al momento dello screening e al basale, con il punteggio relativo agli occhi inferiore al 50% del punteggio totale. MG-ADL è una scala che misura le attività quotidiane nei pazienti con miastenia grave.
Il punteggio QMG deve essere di almeno 11 punti al momento dello screening e al basale. QMG è una scala che misura la gravità della debolezza muscolare nei pazienti con miastenia grave.
Fino a 2 farmaci concomitanti sono consentiti se soddisfano i criteri di stabilità prima del basale.
I pazienti devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno la miastenia grave generalizzata. La miastenia grave è una malattia che causa debolezza muscolare.
Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati dallo studio.
Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio bambini o persone con disabilità mentali.

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Nttblczinf Śxezvh Condqfy Melodzpm	Katowice	Polonia
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Rfxybfhadvtnzf	Copenaghen	Danimarca

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Belgio	Reclutando	10.12.2025
Danimarca	Non reclutando	–
Francia	Reclutando	04.09.2025
Italia	Non ancora reclutando	–
Polonia	Reclutando	–
Repubblica Ceca	Reclutando	15.09.2025
Spagna	Non ancora reclutando	–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Telitacicept

Telitacicept: Questo farmaco è studiato per il trattamento della miastenia grave generalizzata, una malattia autoimmune che causa debolezza muscolare. Telitacicept agisce modulando il sistema immunitario per ridurre l’attacco del corpo contro i propri muscoli, cercando di migliorare la forza muscolare e ridurre i sintomi della malattia.

Malattie in studio:

Miastenia gravis

Miastenia Gravis Generalizzata – È una malattia autoimmune cronica che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli, portando a debolezza muscolare. I sintomi possono includere affaticamento muscolare che peggiora con l’attività e migliora con il riposo. La debolezza può interessare vari muscoli, inclusi quelli oculari, facciali, della gola e degli arti. La progressione della malattia può variare, con periodi di peggioramento e miglioramento. In alcuni casi, la debolezza muscolare può diventare più diffusa e grave nel tempo. La malattia è considerata rara e può influenzare significativamente la qualità della vita.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 14:45

ID della sperimentazione:

2024-512126-29-00

Codice del protocollo:

RC18G006

NCT ID:

NCT06456580

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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