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Studio sull’Efficacia di Telitacicept nei Pazienti con Miastenia Gravis Generalizzata

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Di cosa tratta questo studio

La ricerca si concentra sulla Miastenia Gravis Generalizzata, una malattia che causa debolezza muscolare. Questo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Telitacicept. Il Telitacicept viene somministrato come soluzione iniettabile e sarà confrontato con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, ma che appare identica al farmaco in studio.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il Telitacicept è efficace nel migliorare i sintomi della Miastenia Gravis Generalizzata rispetto al placebo. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di tempo e saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi della malattia. Lo studio prevede una fase iniziale in cui né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve il Telitacicept o il placebo, seguita da un periodo in cui tutti i partecipanti riceveranno il Telitacicept.

Durante lo studio, verranno valutati diversi aspetti della qualità della vita e della capacità di svolgere le attività quotidiane dei partecipanti. I risultati saranno misurati in vari momenti per determinare l’efficacia del trattamento. L’obiettivo è vedere se il Telitacicept può ridurre i sintomi della malattia e migliorare la qualità della vita delle persone affette da Miastenia Gravis Generalizzata.

1inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio dopo aver fornito il consenso informato e aver soddisfatto i criteri di inclusione, come l’età minima di 18 anni e una diagnosi confermata di miastenia grave generalizzata.

2fase di trattamento in doppio cieco

Il paziente riceve un’iniezione settimanale di telitacicept o di un placebo. Il telitacicept è una soluzione per iniezione in siringa pre-riempita.

Questa fase dura 24 settimane, durante le quali vengono monitorati i cambiamenti nei sintomi della miastenia grave attraverso scale di valutazione specifiche.

3valutazione dei sintomi

Durante la fase di trattamento, i sintomi vengono valutati utilizzando la scala delle Attività della Vita Quotidiana nella Miastenia Grave (MG-ADL) e la scala della Qualità della Vita nella Miastenia Grave (MG-QOL15r).

L’obiettivo principale è osservare il cambiamento nel punteggio MG-ADL dalla settimana 0 alla settimana 24.

4fase di estensione in aperto

Dopo la fase in doppio cieco, il paziente può partecipare a una fase di estensione in aperto, durante la quale tutti i partecipanti ricevono il telitacicept.

Questa fase permette di continuare a monitorare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

5conclusione dello studio

Lo studio si conclude con una valutazione finale dei sintomi e della qualità della vita del paziente.

I risultati raccolti durante lo studio aiuteranno a determinare l’efficacia del telitacicept nel trattamento della miastenia grave generalizzata.

Chi può partecipare allo studio?

  • I pazienti devono fornire il consenso informato firmato per partecipare allo studio e accettare di seguire le procedure dello studio.
  • Il paziente deve essere un uomo o una donna di età pari o superiore a 18 anni al momento dello screening.
  • I pazienti devono avere una diagnosi confermata di miastenia grave generalizzata con debolezza muscolare generalizzata. Questo significa che i muscoli sono deboli in modo tipico, ad esempio, più deboli vicino al centro del corpo, che si stancano facilmente, la cui gravità può variare, più grave la sera e migliorano con il riposo. La diagnosi deve soddisfare almeno uno dei seguenti test:
    • Storia di trasmissione neuromuscolare anormale dimostrata da elettromiografia a singola fibra o stimolazione nervosa ripetitiva.
    • Storia di test positivo con edrofonio cloruro.
    • Miglioramento dei segni di miastenia grave con inibitori orali della acetilcolinesterasi (AChE) valutato dal medico curante.
  • I pazienti devono avere anticorpi positivi contro AChR o MuSK al momento dello screening.
  • Il punteggio MG-ADL deve essere di almeno 6 punti al momento dello screening e al basale, con il punteggio relativo agli occhi inferiore al 50% del punteggio totale. MG-ADL è una scala che misura le attività quotidiane nei pazienti con miastenia grave.
  • Il punteggio QMG deve essere di almeno 11 punti al momento dello screening e al basale. QMG è una scala che misura la gravità della debolezza muscolare nei pazienti con miastenia grave.
  • Fino a 2 farmaci concomitanti sono consentiti se soddisfano i criteri di stabilità prima del basale.
  • I pazienti devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la miastenia grave generalizzata. La miastenia grave è una malattia che causa debolezza muscolare.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio bambini o persone con disabilità mentali.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Altri centri

Sedi aggiuntive che conducono questo studio

Nome centroCittàPaeseStato
Centre Hospitalier Regional De La CitadelleLiegiBelgioCHIEDI ORA
RigshospitaletCopenaghenDanimarcaCHIEDI ORA
Aarhus UniversitetshospitalAarhusDanimarcaCHIEDI ORA
Azienda Ospedaliera Universitaria Universita' Degli Studi Della Campania Luigi VanvitelliNapoliItaliaCHIEDI ORA
Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant AndreRomaItaliaCHIEDI ORA
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCSRomaItaliaCHIEDI ORA
Casa Sollievo Della SofferenzaSan Giovanni RotondoItaliaCHIEDI ORA
Azienda Ospedaliera Di Rilievo Nazionale Antonio CardarelliNapoliItaliaCHIEDI ORA
Fondazione Istituto G. Giglio Di CafaluCefalùItaliaCHIEDI ORA
Fakultni Nemocnice BrnoBrnoRepubblica CecaCHIEDI ORA
Fakultni Nemocnice OstravaOstravaRepubblica CecaCHIEDI ORA
Hospital Universitario Y Politecnico La FeValenciaSpagnaCHIEDI ORA
Hospital Universitari Vall D HebronBarcellonaSpagnaCHIEDI ORA
Hospital Universitario BasurtoBilbaoSpagnaCHIEDI ORA
Hospital General Universitario Dr. BalmisAlicanteSpagnaCHIEDI ORA
Fundacio Assistencial De Mutua De Terrassa FpcTerrassaSpagnaCHIEDI ORA
UZ LeuvenLovanioBelgioCHIEDI ORA
Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro MondinoPaviaItaliaCHIEDI ORA

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Non ancora reclutando
–
Danimarca Danimarca
Non reclutando
–
Francia Francia
Non ancora reclutando
–
Italia Italia
Non ancora reclutando
–
Polonia Polonia
Reclutando
–
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non ancora reclutando
–
Spagna Spagna
Non ancora reclutando
–

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Telitacicept: Questo farmaco è studiato per il trattamento della miastenia grave generalizzata, una malattia autoimmune che causa debolezza muscolare. Telitacicept agisce modulando il sistema immunitario per ridurre l’attacco del corpo contro i propri muscoli, cercando di migliorare la forza muscolare e ridurre i sintomi della malattia.

Malattie investigate:

Miastenia Gravis Generalizzata – È una malattia autoimmune cronica che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli, portando a debolezza muscolare. I sintomi possono includere affaticamento muscolare che peggiora con l’attività e migliora con il riposo. La debolezza può interessare vari muscoli, inclusi quelli oculari, facciali, della gola e degli arti. La progressione della malattia può variare, con periodi di peggioramento e miglioramento. In alcuni casi, la debolezza muscolare può diventare più diffusa e grave nel tempo. La malattia è considerata rara e può influenzare significativamente la qualità della vita.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 10:13

Trial ID:
2024-512126-29-00
Numero di protocollo
RC18G006
NCT ID:
NCT06456580
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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