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Studio sull'efficacia di taldefgrobep alfa in pazienti con Atrofia Muscolare Spinale

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Atrofia Muscolare Spinale è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questo studio clinico si concentra su persone con questa condizione, sia che possano camminare sia che non possano farlo. L'obiettivo è valutare l'efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato taldefgrobep alfa. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezioni e sarà confrontato con un placebo. I partecipanti allo studio continueranno a seguire il loro trattamento abituale con farmaci come nusinersen, risdiplam o onasemnogene abeparvovec-xioi.

Il trattamento con taldefgrobep alfa durerà fino a 48 settimane. Durante questo periodo, i partecipanti riceveranno iniezioni regolari e saranno monitorati per valutare i cambiamenti nella loro capacità di movimento. Questo sarà misurato utilizzando un test specifico chiamato MFM-32, che valuta le funzioni motorie. Lo studio prevede anche un'estensione in cui i partecipanti potranno continuare a ricevere il farmaco in modo aperto, cioè sapendo di ricevere il trattamento attivo.

Oltre a valutare l'efficacia del farmaco, lo studio esaminerà anche la sicurezza e la tollerabilità del taldefgrobep alfa. Saranno monitorati eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella massa corporea magra e nella densità minerale ossea. I risultati aiuteranno a capire se questo nuovo trattamento può offrire benefici significativi per le persone con Atrofia Muscolare Spinale. Lo studio è previsto per concludersi entro il 2025.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare l'efficacia e la sicurezza di taldefgrobep alfa in persone con atrofia muscolare spinale.

    Lo studio è randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo.

  2. Passaggio 2

    Trattamento

    Il paziente riceve taldefgrobep alfa o un placebo, somministrato come soluzione iniettabile in siringa pre-riempita.

    La somministrazione avviene secondo un regime stabilito, in aggiunta a eventuali terapie già in corso come nusinersen, risdiplam o una storia di trattamento con onasemnogene abeparvovec-xioi.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il progresso del paziente viene monitorato attraverso la misura del cambiamento nel punteggio totale della Motor Function Measure (MFM-32) tra l'inizio dello studio e la settimana 48.

    Vengono effettuate valutazioni di sicurezza e tollerabilità, inclusi cambiamenti nella massa corporea magra e nella densità minerale ossea tramite scansione DXA.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni secondarie

    Vengono valutati cambiamenti nel punteggio RULM e RHS alla settimana 48.

    Si monitorano eventi avversi, inclusi quelli gravi e quelli che portano all'interruzione del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con la valutazione finale dei dati raccolti fino alla settimana 48.

    La data stimata di fine studio è l'8 ottobre 2025.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Diagnosi genetica confermata di Atrofia Muscolare Spinale (SMA) di tipo recessivo autosomico 5q e numero di copie del gene SMN2.
  • Essere in grado di camminare o non essere in grado di camminare.
  • Essere in trattamento con una terapia che modifica la malattia SMA e prevedere di continuare con lo stesso dosaggio durante tutto lo studio. Le terapie includono nusinersen, risdiplam e/o una storia di trattamento con onasemnogene abeparvovec.
  • Età compresa tra 2 e 3 anni.
  • Possono partecipare sia soggetti di sesso femminile che maschile.
  • La partecipazione è aperta anche a popolazioni vulnerabili.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non stanno già assumendo un trattamento stabile con i farmaci nusinersen e/o risdiplam o che non hanno una storia di trattamento con onasemnogene abeparvovec-xioi. Questi sono farmaci specifici per la gestione della condizione.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età prevista dallo studio. Lo studio è aperto a bambini e adulti.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere e seguire le istruzioni dello studio o che non possono fornire il consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o con la sicurezza del partecipante.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente, se questo potrebbe influenzare i risultati dello studio attuale.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Taldefgrobep Alfa

    Questo farmaco è studiato per valutare la sua efficacia e sicurezza nei partecipanti con atrofia muscolare spinale. Viene somministrato a persone che sono già in trattamento stabile con altri farmaci per la stessa condizione. L'obiettivo è vedere se taldefgrobep alfa può migliorare la funzione motoria rispetto a un gruppo di controllo.

  • Nusinersen

    Questo è un farmaco utilizzato per trattare l'atrofia muscolare spinale. Funziona aumentando la produzione di una proteina necessaria per la salute dei motoneuroni. I partecipanti al trial che assumono già nusinersen continuano a farlo per vedere se l'aggiunta di taldefgrobep alfa offre ulteriori benefici.

  • Risdiplam

    Anche questo farmaco è usato per trattare l'atrofia muscolare spinale. Agisce migliorando la produzione di una proteina essenziale per la funzione muscolare. I partecipanti che assumono risdiplam continuano il loro trattamento durante lo studio per valutare l'effetto combinato con taldefgrobep alfa.

  • Onasemnogene Abeparvovec-xioi

    Questo è un trattamento genico per l'atrofia muscolare spinale. Viene somministrato una sola volta e mira a correggere il difetto genetico alla base della malattia. I partecipanti che hanno una storia di trattamento con questo farmaco sono inclusi nello studio per vedere se taldefgrobep alfa può offrire ulteriori miglioramenti.

Che cosa si sa già del trattamento

Taldefgrobep Alfa – È un farmaco somministrato per via iniettiva, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dell'Atrofia Muscolare Spinale. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza in pazienti sia deambulanti che non deambulanti. Taldefgrobep Alfa agisce a livello molecolare modulando specifici percorsi biologici per migliorare la funzione muscolare. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori della crescita muscolare.

Malattie studiate

Atrofia Muscolare Spinale – È una malattia genetica rara che colpisce i neuroni motori nel midollo spinale, portando a debolezza muscolare e atrofia. La malattia si manifesta con una progressiva perdita di forza muscolare, che può variare da lieve a grave. I sintomi iniziano spesso nell'infanzia o nella prima infanzia, ma possono anche apparire più tardi nella vita. La progressione della malattia può influenzare la capacità di camminare, sedersi e svolgere altre attività motorie. La gravità e la velocità di progressione possono variare notevolmente tra gli individui.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-511852-42-00Codice del protocolloBHV2000-301Partecipanti previsti180 personePromotoreBiohaven Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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