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Studio di luspatercept in pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio non trasfusione-dipendenti e non trattati con agenti stimolanti l'eritropoiesi

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina il trattamento della sindrome mielodisplastica (MDS), una malattia del sangue che causa anemia. La ricerca si concentra su pazienti con forme meno gravi della malattia che non hanno ancora ricevuto trattamenti specifici per stimolare la produzione di globuli rossi. Il farmaco utilizzato nello studio è il luspatercept, che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

Lo scopo dello studio è valutare se il luspatercept può migliorare i livelli di emoglobina nei pazienti con anemia causata dalla sindrome mielodisplastica. Il farmaco viene somministrato ogni tre settimane e i pazienti vengono seguiti per verificare se si verifica un miglioramento dei valori dell'emoglobina nel sangue.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il farmaco per 24 settimane, con la possibilità di continuare il trattamento se mostrano benefici. Il dosaggio del farmaco può essere modificato durante il trattamento in base alla risposta del paziente, fino a un massimo di 1,75 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo per dose.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il paziente riceverà Reblozyl (luspatercept) tramite iniezione sottocutanea

    Il farmaco è disponibile in due dosaggi: 25 mg e 75 mg in polvere per soluzione iniettabile

    Il trattamento è destinato a pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio basso o intermedio con anemia

  2. Passaggio 2

    Periodo di osservazione iniziale

    Verrà monitorato il livello di emoglobina nel sangue

    Il livello iniziale di emoglobina deve essere inferiore a 10 g/dL

    I livelli di emoglobina verranno controllati regolarmente durante le prime 16 settimane

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta al trattamento

    Dopo 24 settimane di trattamento, verrà valutata la risposta al farmaco

    L'obiettivo è un aumento dell'emoglobina di almeno 1,5 g/dL

    Questo aumento deve mantenersi per almeno 8 settimane

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio a lungo termine

    Il monitoraggio continuerà per 18 mesi dopo la risposta iniziale

    Verranno effettuati controlli regolari dei livelli di emoglobina

    Lo studio proseguirà fino ad aprile 2029

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Diagnosi di Sindrome Mielodisplastica (MDS) secondo la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità
  • Malattia classificata come rischio molto basso, basso o intermedio con un punteggio fino a 3.5 secondo il Sistema Internazionale di Punteggio Prognostico Rivisto (IPSS-R)
  • Non dipendenza da trasfusioni (NTD) secondo i criteri IWG 2018, che significa che il paziente non necessita regolarmente di trasfusioni di sangue
  • Presenza di anemia sintomatica con livello medio di emoglobina (Hb) inferiore a 10 g/dL nel sangue
  • Età: adulti (18 anni o più)
  • Il trial è aperto sia a uomini che a donne
  • I pazienti non devono aver ricevuto precedenti trattamenti con agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA)

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) ad alto rischio o molto alto rischio non possono partecipare allo studio
  • Pazienti che hanno già ricevuto un trattamento con agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA) non sono idonei
  • Pazienti che necessitano regolarmente di trasfusioni di globuli rossi non possono partecipare
  • Persone di età inferiore ai 18 anni non possono essere arruolate nello studio
  • Pazienti con anemia causata da altre condizioni mediche diverse dalla MDS non sono idonei
  • Pazienti che stanno attualmente ricevendo altri trattamenti sperimentali non possono partecipare
  • Persone con gravi malattie cardiache, epatiche o renali concomitanti non sono idonee
  • Pazienti con una diagnosi di cancro attivo negli ultimi 5 anni non possono partecipare
  • Donne in gravidanza o in allattamento non possono essere arruolate nello studio
  • Pazienti con disturbi della coagulazione significativi non sono idonei alla partecipazione
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Luspatercept è un farmaco utilizzato per trattare l'anemia nei pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) a basso rischio. Questo medicinale aiuta il corpo a produrre più globuli rossi stimolando la maturazione delle cellule del sangue nel midollo osseo. È particolarmente utile per i pazienti che non hanno mai ricevuto altri farmaci stimolanti l'eritropoiesi e che non necessitano di trasfusioni di sangue regolari. Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea e rappresenta una nuova opzione terapeutica per i pazienti che soffrono di anemia causata da MDS. A differenza dei trattamenti tradizionali, luspatercept agisce con un meccanismo innovativo che mira a migliorare la produzione di globuli rossi maturi e funzionali.

Che cosa si sa già del trattamento

Luspatercept - Un farmaco innovativo somministrato tramite iniezione sottocutanea, sviluppato specificamente per il trattamento dell'anemia in pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio basso o intermedio che non richiedono trasfusioni di globuli rossi. Questo agente terapeutico agisce legandosi selettivamente ad alcune proteine della via di segnalazione del TGF-beta, promuovendo così la maturazione delle cellule eritroidi e migliorando la produzione di globuli rossi nel midollo osseo. Appartiene alla classe dei modulatori della maturazione eritroide ed è particolarmente efficace nei pazienti che non hanno ricevuto precedenti trattamenti con agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA), rappresentando una nuova opzione terapeutica per migliorare i livelli di emoglobina e ridurre la dipendenza dalle trasfusioni.

Malattie studiate

Sindromi mielodisplastiche (SMD) - Le sindromi mielodisplastiche sono un gruppo di disturbi del midollo osseo in cui il midollo non produce abbastanza cellule del sangue sane. La malattia colpisce principalmente la produzione di globuli rossi, causando anemia. Nel corso del tempo, le cellule del sangue prodotte diventano sempre più immature e anomale. La condizione si sviluppa gradualmente e può presentarsi con diversi livelli di gravità, classificati come molto basso, basso o intermedio rischio. I pazienti spesso manifestano stanchezza, debolezza e pallore a causa della ridotta capacità del sangue di trasportare ossigeno. La malattia è più comune nelle persone anziane e può svilupparsi senza una causa apparente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-516438-36-00Codice del protocolloLENNONPartecipanti previsti30 personePromotoreUniversitaet Leipzig

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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